意大利PKU Sphere评价
一项评估苯丙酮尿症 (PKU) 患者服用 PKU Sphere™ 的耐受性、依从性和代谢控制的可接受性研究，PKU Sphere™ 是一种基于糖巨肽 (GMP) 的蛋白质替代品，根据 PKU Sphere 实用指南引入。
20 名 PKU 参与者将在 2-16 周内增加他们对 PKU sphere 的饮食摄入量，具体取决于他们在这样做时的代谢控制水平。 参与者将在基线门诊就诊时完成胃肠道特定和 PKU 特定问卷调查，并记录每天服用的 PKU 球体量。 每周采集两次干血斑。
一旦达到临床上适当的 PKU 球摄入量，或 16 周后，参与者将进入为期 4 周的评估期。 参与者继续记录每天服用的 PKU 球的数量。 在每周结束时记录前 7 天的胃肠耐受性。 在评估期的第二周和第四周结束时对 PKU 球体的适口性进行评估。 每周采集一次干血斑。
参与者在诊所参加研究结束访问，研究者决定他们是否应该继续服用 PKU sphere。
研究概览
详细说明
20 名患有苯丙酮尿症 (PKU) 的参与者将在他们的饮食中引入 PKU 球体。 PKU sphere 是一种特殊医学用途的食品（根据法规 (EU) No 609/2013 关于特定人群食品的定义），用于 3 岁以上苯丙酮尿症的饮食管理。
该研究从基线门诊就诊开始。 在参与者完成 PKU 特定生活质量调查问卷和 GI 特定调查问卷之前，调查员会征得知情同意。 参与者取一个干血点，以便调查员检查他们的技术是否正确。
建立和稳定期。 这将持续 2 到 16 周，具体取决于参与者达到 PKU 球的最大推荐摄入量所需的时间。 参与者将每周采集两次干血斑，以便他们的医疗保健专业人员监测他们的苯丙氨酸和酪氨酸水平。 在目标范围内连续三个干血斑结果后，参与者的 HCP 可以建议将一份基于氨基酸的蛋白质替代品换成 PKU 球体。 这种建立 PKU 球体量的方法直接由 Vitaflo 的“PKU 球体实用指南”提供。 每天服用的 PKU 球体量由参与者记录在他们的学习日记中。
一旦参与者服用了最大推荐量的 PKU 球体，或在 16 周后，参与者进入为期 4 周的评估期。 然后参与者每周取一次干血斑，但每天继续记录他们摄入的 PKU 球体。 在每个评估期周结束时，参与者记录在前 7 天内经历的任何胃肠道症状。 在评估期的第二周和第四周结束时，参与者还将记录他们对 PKU 球体适口性的看法。 这包括产品外观、味道、余味、气味、质地、包装和易用性的李克特量表评级。
在评估期结束时，参与者返回诊所进行研究访问结束。 重复在基线时完成的 PKU 和 GI 特定问卷，研究者讨论参与者是否适合继续服用 PKU 球体作为其常规治疗饮食的一部分。 访问结束后，研究者对北大领域实用指南的实用性进行了评分。 后续电话将在研究访问结束后将任何出色的干血斑结果转达给参与者。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Bologna、意大利
- Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
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Bologna、意大利
- Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
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Milan、意大利
- Ospedale San Paolo
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Naples、意大利
- A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 通过新生儿筛查诊断为 PKU 或高苯丙氨酸血症并进行早期治疗的患者，需要 >50% 的蛋白质摄入量来自蛋白质替代品。
- 3岁及以上。
- 有生育能力的女性患者在完成筛查程序之前必须进行阴性尿妊娠试验。
- 18 岁或以上的参与者或 18 岁以下参与者的父母/监护人自愿给予的书面知情同意书。
- 对于 18 岁以下的人，自愿给予书面同意（如果适用）。
排除标准：
- 怀孕，计划怀孕或哺乳。
- 在筛选访视前 30 天内摄入沙丙蝶呤二盐酸盐 (Kuvan)、PEG PAL 或大型中性氨基酸。
- 患者目前从基于 GMP 的蛋白质替代品中服用最大推荐量的蛋白质替代品。
- 不能/不愿意用 PKU 球替换他们目前的 GMP 蛋白质替代品（如果有的话）的患者。
- 已知对大豆、牛奶或鱼类过敏/不耐受的患者。
- 调查人员认为无法遵守协议要求的个人。
- 研究者认为的任何合并症将妨碍参与研究。
- 在筛选访视前 30 天内，目前正在参与、计划参与或已经参与介入性药物、食品或医疗器械试验的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验-单臂
作为苯丙酮尿症 (PKU) 饮食管理的一部分，所有患者都将接受 PKU 球体
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TYR sphere 是一种粉状、低苯丙氨酸和酪氨酸的蛋白质替代品，含有酪蛋白糖巨肽 (cGMP) 分离物、必需和非必需氨基酸、碳水化合物、脂肪、维生素、矿物质和长链多不饱和脂肪酸 (LCP) 的平衡混合物;二十二碳六烯酸 (DHA)。 它含有糖和甜味剂。 该产品旨在根据其蛋白质含量而非能量含量进行处方。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对 PKU 球体推荐量的依从性变化
大体时间：从 2-16 周的建立和稳定期开始到 4 周的评估期结束每天记录，由 HCP 根据常规做法定期评估。
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患者报告的 PKU 球体实际摄入量与规定摄入量相比的数据
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从 2-16 周的建立和稳定期开始到 4 周的评估期结束每天记录，由 HCP 根据常规做法定期评估。
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胃肠道耐受性的变化
大体时间：患者在每个评估期周结束时收集的前 7 天的数据。 HCP 将根据常规做法定期评估这些数据。
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患者报告了任何胃肠道症状的数据
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患者在每个评估期周结束时收集的前 7 天的数据。 HCP 将根据常规做法定期评估这些数据。
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PKU 球体适口性的患者评估，评估期第 2 周
大体时间：评估期第 2 周结束。
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患者报告了 PKU 球体的外观、气味、味道、余味、质地、包装/展示和易用性的李克特量表评估。
分数越高表示响应越积极。
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评估期第 2 周结束。
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PKU 球体适口性的患者评估，评估期第 4 周
大体时间：评估期第 4 周结束。
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患者报告了 PKU 球体的外观、气味、味道、余味、质地、包装/展示和易用性的李克特量表评估。
分数越高表示响应越积极。
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评估期第 4 周结束。
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建立和稳定期间代谢控制（苯丙氨酸）的变化。
大体时间：在 2-16 周的建立和稳定期期间，每周采集两次干血斑。
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从干血斑中获得的苯丙氨酸水平
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在 2-16 周的建立和稳定期期间，每周采集两次干血斑。
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评估期间代谢控制（苯丙氨酸）的变化。
大体时间：在 4 周的评估期内，每周采集一次干血斑。
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从干血斑中获得的苯丙氨酸水平
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在 4 周的评估期内，每周采集一次干血斑。
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建立和稳定期间代谢控制（酪氨酸）的变化。
大体时间：在 2-16 周的建立和稳定期期间，每周采集两次干血斑。
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从干血斑中获得的酪氨酸水平
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在 2-16 周的建立和稳定期期间，每周采集两次干血斑。
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评估期间代谢控制（酪氨酸）的变化。
大体时间：在为期 4 周的评估期间，每周采集一次干血斑。
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从干血斑中获得的酪氨酸水平
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在为期 4 周的评估期间，每周采集一次干血斑。
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胃肠道生活质量的变化
大体时间：基线访问（第一天）和研究结束访问（评估期第 28 天后）
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参与者完成的特定年龄、与 GI 相关的生活质量问卷。 下面列出了每个年龄段要使用的问卷的具体版本： 2-4 岁（父母完成）= MAPI PedsQL 胃肠道症状量表，幼儿（2-4）年龄 5-7 岁（父母完成）= MAPI PedsQL 胃肠道症状量表，幼儿（5-7）8-12 岁（父母完成）= MAPI PedsQL 胃肠道症状量表，儿童（8-12）年龄 13-18 岁 = MAPI PedsQL 胃肠道症状量表，青少年（13-18）年龄 18 岁及以上 = 伯明翰 IBS 症状问卷 MAPI PedsQL 胃肠症状量表问卷和伯明翰 IBS 症状问卷表明计算分数较高的问题较少。 |
基线访问（第一天）和研究结束访问（评估期第 28 天后）
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PKU特定生活质量的变化
大体时间：基线访问（第一天）和研究结束访问（评估期第 28 天后）
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参与者完成的年龄特定的 PKU 相关生活质量问卷。 下面列出了每个年龄段要使用的问卷的具体版本： 年龄 >9 岁 = MAPI 苯丙酮尿症影响和治疗生活质量问卷 (PKU-QOL)，父母年龄 9-11 岁 = MAPI 苯丙酮尿症影响和治疗生活质量问卷 (PKU-QOL)，儿童 12-17 岁 = MAPI苯丙酮尿症影响和治疗生活质量问卷 (PKU-QOL)，青少年 18 岁以上 = MAPI 苯丙酮尿症影响和治疗生活质量问卷 (PKU-QOL)，成人 对于所有版本的 PKU-QOL，更高的计算分数表示更高的生活质量。 |
基线访问（第一天）和研究结束访问（评估期第 28 天后）
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Giulio Marchesini Reggiani、Università di Bologna
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MCT-W-GMPIT-2019-03-08
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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