Utvärdering av PKU Sphere i Italien

20 deltagare med fenylketonuri (PKU) kommer att introducera PKU-sfären i sin kost. PKU-sfären är ett livsmedel för speciella medicinska ändamål (enligt definitionen i förordning (EU) nr 609/2013 om livsmedel för specifika grupper), som används för dietbehandling av fenylketonuri från 3 års ålder.

Studien inleds med ett Baseline-klinikbesök. Informerat samtycke tas av utredaren innan deltagaren fyller i ett PKU-specifikt frågeformulär för livskvalitet och ett GI-specifikt frågeformulär. Deltagaren tar en torkad blodfläck för att utredaren ska kunna kontrollera att deras teknik är korrekt.

Uppbyggnads- och stabiliseringsperiod. Detta kommer att pågå mellan 2 och 16 veckor, beroende på hur lång tid det tar för deltagaren att nå sitt maximala rekommenderade intag av PKU-sfär. Deltagarna kommer att ta en torkad blodfläck två gånger i veckan för att deras vårdpersonal ska kunna övervaka deras fenylalanin- och tyrosinnivåer. Efter tre på varandra följande resultat av torkade blodfläckar inom målintervallet kan deltagarens hälsovårdspersonal ge råd om att byta ut en del av aminosyrabaserat proteinersättning mot PKU-sfären. Denna metod för att bygga upp mängden PKU-sfär som ska tas är informerad direkt av Vitaflos "Praktisk guide till PKU-sfär". Mängden PKU-sfär som tas varje dag registreras av deltagaren i sin studiedagbok.

När den maximala rekommenderade mängden PKU-sfär har tagits av deltagaren, eller efter 16 veckor, går deltagaren in i den fyra veckor långa utvärderingsperioden. Deltagarna tar sedan en torkad blodfläck en gång i veckan, men fortsätter att registrera sitt intag av PKU-sfär varje dag. I slutet av varje vecka med utvärderingsperiod registrerar deltagarna eventuella gastrointestinala symtom som upplevts under de föregående sju dagarna. I slutet av utvärderingsperioden vecka två och fyra kommer deltagarna också att registrera sina tankar om PKU-sfärens smaklighet. Detta inkluderar en Likert-skala som visar produktens utseende, smak, eftersmak, lukt, konsistens, förpackning och användarvänlighet.

I slutet av utvärderingsperioden återvänder deltagarna till kliniken för studieslutsbesöket. De PKU- och GI-specifika frågeformulären som fylldes i vid Baseline upprepas och utredaren diskuterar deltagarens lämplighet att fortsätta att ta PKU-sfären som en del av sin vanliga terapeutiska diet. Efter besöket bedömer utredaren användbarheten av den praktiska guiden till PKU-sfären. Ett uppföljande telefonsamtal kommer att vidarebefordra resultaten av alla utestående resultat av torkade blodfläckar till deltagarna efter studiebesöket.