アクティブまたは以前の阻害剤を有する血友病 A における Valoctocogene Roxaparvovec の安全性、忍容性、および有効性の研究 (GENEr8-INH)
2026年7月8日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
BMN 270 の第 1/2 相安全性、忍容性、および有効性研究、アデノ随伴ウイルスベクターを介したヒト第 VIII 因子の遺伝子導入活性または以前の阻害剤を有する血友病 A 患者
この第 I/II 相臨床試験では、重度の血友病 A および FVIII に対する阻害剤を有する患者における valoctocogene roxaparvovec の安全性と有効性を評価します。
研究のパート A には、FVIII に対する活性阻害剤を有する被験者が関与し、パート B には、阻害剤の既往歴を持つ被験者が関与します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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London、イギリス
- Royal Free Hospital
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Ramat Gan、イスラエル
- Chaim Sheba Medical Center
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Izmir、トルコ（Türkiye）
- Ege University School of Medicine
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Campinas、ブラジル
- Hemocentro Da UNICAMP
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Kaohsiung City、台湾
- Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung、台湾
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital
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Seoul、韓国
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -血友病Aの18歳以上の男性で、インヒビターが検出された時点、インフォームドコンセントに署名した時点を含むがこれらに限定されない、1 IU / dL以下の残存FVIII活性が記録されている。
-スクリーニングの少なくとも12か月前に最初の陽性結果を伴う陽性阻害剤結果の履歴。
パート A: 外因性 FVIII に対する免疫寛容を示さない。 パート B: 外因性 FVIII および負の FVIII インヒビター スクリーニング力価 < 0.6 BU に対する実証された耐性。
- -過去12か月間の予防的またはオンデマンドの血友病治療。 過去 12 か月間の出血、インヒビターおよび血友病治療 Hx。
- 性的に活発な参加者は、有効な避妊法を使用することに同意する必要があります。 参加者は、注入後少なくとも 12 週間は避妊の使用に同意する必要があります。
- -BMN 270注入後、少なくとも最初の52週間はアルコールの摂取を控えることをいとわない。
除外基準:
- AAV5キャプシドに対する検出可能な既存の抗体。
- 活動性感染症または免疫抑制障害の証拠; HIV感染および検出できないウイルス量の患者は除外されません。
- -現在、免疫寛容導入療法を受けているか、研究中に受ける予定がある患者（パートAのみ）による免疫寛容導入療法または予防。
- -重大な腎機能障害または肝機能障害、感染症または肝悪性腫瘍の病歴。
- -血友病Aに関連しない出血性疾患の証拠。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Valoctocogene roxaparvovec オープンラベル
活性阻害剤集団（パート A）および先行阻害剤集団（パート B）における 6E13 vg/kg の用量での valoctocogene roxaparvovec の単回投与。
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血友病Aにおけるヒト第VIII因子のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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BMN 270の投与後に有害事象の共通用語基準（CTCAE）v5.0によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数。
時間枠：60ヶ月
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60ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第VIII因子活性の中央値の変化。
時間枠：60ヶ月
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発色性ＦＶＩＩＩアッセイを使用して測定されるＢＭＮ ２７０の投与後の第ＶＩＩＩ因子活性の中央値（ＩＵ／ｍＬ）の変化。
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60ヶ月
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BMN 270 投与後の第 VIII 因子インヒビター力価の変化 (パート A)。
時間枠：60ヶ月
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FVIIIインヒビター力価は、発色Nijmegen-Bethesdaアッセイを使用して測定されます。
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60ヶ月
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BMN 270の投与後に第VIII因子阻害剤（パートB）の再発がないこと。
時間枠：60ヶ月
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FVIIIインヒビター力価は、発色Nijmegen-Bethesdaアッセイを使用して測定されます。
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60ヶ月
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BMN 270投与後の血友病治療の年間利用率の変化
時間枠：60ヶ月
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60ヶ月
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BMN 270投与後に外因性血友病治療を必要とする出血エピソードの年間数の変化。
時間枠：60ヶ月
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60ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月10日
一次修了 (実際)
2026年4月20日
研究の完了 (実際)
2026年4月20日
試験登録日
最初に提出
2020年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月24日
最初の投稿 (実際)
2020年12月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月8日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 270-205
- 2019-003213-34 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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