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Estudo de Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Valoctocogene Roxaparvovec na Hemofilia A com Inibidores Ativos ou Anteriores (GENEr8-INH)

22 de abril de 2024 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia de Fase 1/2 do BMN 270, uma transferência gênica mediada por vetor de vírus adeno-associado do fator VIII humano em pacientes com hemofilia A com inibidores ativos ou anteriores

Este estudo clínico de Fase I/II avaliará a segurança e a eficácia do valoctocogene roxaparvovec em pacientes com hemofilia A grave e inibidores do FVIII. A Parte A do estudo envolverá indivíduos que possuem inibidores ativos do FVIII, e a Parte B envolverá indivíduos com histórico anterior de inibidores.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Specialist
  • Número de telefone: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Bonn, Institute of Experimental Hematology and Transfusion Medicine
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Recrutamento
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Recrutamento
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Recrutamento
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Queen Elizabeth Hospital
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Recrutamento
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Recrutamento
        • Severance Hospital Yonsei University
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Recrutamento
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Recrutamento
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Recrutamento
        • National Taiwan University Hospital
  • África do Sul
      • Johannesburg, África do Sul
        • Recrutamento
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ≥ 18 anos de idade com hemofilia A e atividade anterior residual de FVIII documentada ≤ 1 UI/dL incluindo, mas não limitado a, no momento dos inibidores detectados, no momento da assinatura do consentimento informado.

  2. Histórico de um resultado de inibidor positivo com o primeiro resultado positivo pelo menos 12 meses antes da triagem.

    Parte A: Não demonstrou tolerância imunológica ao FVIII exógeno. Parte B: Tolerância demonstrada ao FVIII exógeno e título de triagem de inibidor de FVIII negativo < 0,6 BU.

  3. Terapia profilática ou sob demanda para hemofilia nos últimos 12 meses. Hemorragia, terapia com inibidores e hemofilia Hx nos últimos 12 meses.
  4. Os participantes sexualmente ativos devem concordar em usar um método aceitável de contracepção eficaz. Os participantes devem concordar com o uso de contracepção por pelo menos 12 semanas após a infusão.
  5. Disposto a abster-se do consumo de álcool pelo menos nas primeiras 52 semanas após a infusão de BMN 270.

Critério de exclusão:

  1. Anticorpos pré-existentes detectáveis ​​para o capsídeo AAV5.
  2. Qualquer evidência de infecção ativa ou qualquer distúrbio imunossupressor; pacientes com infecção por HIV e carga viral indetectável não são excluídos.
  3. Atualmente em tratamento, ou planeja receber durante o estudo, terapia de indução de tolerância imunológica ou profilaxia com FVIII (somente Parte A).
  4. Disfunção renal significativa ou disfunção hepática, infecção ou história de malignidade hepática.
  5. Evidência de qualquer distúrbio hemorrágico não relacionado à hemofilia A.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Valoctocogene roxaparvovec Open Label
Administração única de valoctocogene roxaparvovec na dose de 6E13 vg/kg na população de inibidor ativo (Parte A) e na população de inibidor prévio (Parte B).
Biológico: Valoctocogene roxaparvovec
Transferência gênica mediada por vetor de vírus adenoassociado do fator VIII humano na hemofilia A
Outros nomes:
  • BMN 270 (GENEr8)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 após a administração de BMN 270.
Prazo: 60 meses
60 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da atividade mediana do Fator VIII.
Prazo: 60 meses
Mudanças na atividade mediana do Fator VIII (UI/mL) após a administração de BMN 270, que serão medidas usando o ensaio cromogênico de FVIII.
60 meses
Uma alteração no título do inibidor do Fator VIII (Parte A) após a administração de BMN 270.
Prazo: 60 meses
O título do inibidor de FVIII será medido usando um ensaio cromogênico de Nijmegen-Bethesda.
60 meses
Ausência de recorrência de inibidores do Fator VIII (Parte B) após administração de BMN 270.
Prazo: 60 meses
O título do inibidor de FVIII será medido usando um ensaio cromogênico de Nijmegen-Bethesda.
60 meses
Mudança na utilização anualizada da terapia de hemofilia após a administração de BMN 270
Prazo: 60 meses
60 meses
Alteração no número anualizado de episódios hemorrágicos que requerem terapia de hemofilia exógena após a administração de BMN 270.
Prazo: 60 meses
60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de dezembro de 2020

Primeira postagem (Real)

28 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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