Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van valoctocogene Roxaparvovec bij hemofilie A met actieve of eerdere remmers (GENEr8-INH)

8 juli 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 1/2 veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsstudie van BMN 270, een adeno-geassocieerde virusvector-gemedieerde genoverdracht van humane factor VIII bij hemofilie A-patiënten met actieve of eerdere remmers

Deze klinische fase I/II-studie zal de veiligheid en werkzaamheid van valoctocogene roxaparvovec evalueren bij patiënten met ernstige hemofilie A en FVIII-remmers. Deel A van de studie zal betrekking hebben op proefpersonen die actieve remmers hebben voor FVIII, en deel B zal betrekking hebben op proefpersonen met een voorgeschiedenis van remmers.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Campinas, Brazilië
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Izmir, Turkije (Türkiye)
        • Ege University School of Medicine
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen ≥ 18 jaar met hemofilie A en gedocumenteerde eerdere resterende FVIII-activiteit ≤ 1 IE/dL inclusief, maar niet beperkt tot, op het moment van gedetecteerde remmers, op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.

  2. Geschiedenis van een positief remmerresultaat met het eerste positieve resultaat ten minste 12 maanden voorafgaand aan de screening.

    Deel A: Er is geen immunologische tolerantie aangetoond voor exogeen FVIII. Deel B: Aantoonbare tolerantie voor exogene FVIII- en negatieve FVIII-remmerscreeningstiter < 0,6 BU.

  3. Profylactische of on-demand hemofilietherapie in de afgelopen 12 maanden. Bloedingen, remmers en hemofilietherapie Hx gedurende de afgelopen 12 maanden.
  4. Seksueel actieve deelnemers moeten ermee instemmen een aanvaardbare methode van effectieve anticonceptie te gebruiken. Deelnemers moeten akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie gedurende ten minste 12 weken na de infusie.
  5. Bereid om gedurende ten minste de eerste 52 weken na de BMN 270-infusie geen alcohol te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Detecteerbare reeds bestaande antilichamen tegen de AAV5-capside.
  2. Elk bewijs van een actieve infectie of een immunosuppressieve stoornis; patiënten met een hiv-infectie en een niet-detecteerbare viral load worden niet uitgesloten.
  3. Momenteel ondergaat, of is van plan om tijdens de studie, immuuntolerantie-inductietherapie of profylaxe met FVIII te krijgen (alleen deel A).
  4. Significante nierdisfunctie of leverdisfunctie, infectie of voorgeschiedenis van levermaligniteit.
  5. Bewijs van een bloedingsstoornis die geen verband houdt met hemofilie A.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Valoctocogene roxaparvovec Open Label
Eenmalige toediening van valoctocogene roxaparvovec in een dosis van 6E13 vg/kg bij populatie met actieve remmers (deel A) en populatie met eerdere remmers (deel B).
Biologisch: Valoctocogene roxaparvovec
Adeno-geassocieerde virusvector-gemedieerde genoverdracht van menselijke factor VIII bij hemofilie A
Andere namen:
  • BMN 270 (GENEr8)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen, zoals beoordeeld door Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 na toediening van BMN 270.
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de mediane factor VIII-activiteit.
Tijdsspanne: 60 maanden
Veranderingen in de mediane factor VIII-activiteit (IE/ml) na toediening van BMN 270, die zullen worden gemeten met behulp van de chromogene FVIII-assay.
60 maanden
Een verandering in factor VIII-remmertiter (deel A) na toediening van BMN 270.
Tijdsspanne: 60 maanden
FVIII-remmertiter zal worden gemeten met behulp van een chromogene Nijmegen-Bethesda-assay.
60 maanden
Afwezigheid van terugkeer van factor VIII-remmers (deel B) na toediening van BMN 270.
Tijdsspanne: 60 maanden
FVIII-remmertiter zal worden gemeten met behulp van een chromogene Nijmegen-Bethesda-assay.
60 maanden
Verandering in het jaarlijkse gebruik van hemofilietherapie na toediening van BMN 270
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden
Verandering in het geannualiseerde aantal bloedingsepisoden waarvoor exogene hemofilietherapie nodig is na toediening van BMN 270.
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 april 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren