Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effektstudie av Valoctocogene Roxaparvovec ved hemofili A med aktive eller tidligere hemmere (GENEr8-INH)

8. juli 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 1/2 studie av sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av BMN 270, en adeno-assosiert virusvektormediert genoverføring av human faktor VIII i hemofili A-pasienter med aktive eller tidligere hemmere

Denne kliniske fase I/II-studien vil evaluere sikkerheten og effekten av valoktokogen roxaparvovec hos pasienter med alvorlig hemofili A og hemmere av FVIII. Del A av studien vil involvere forsøkspersoner som har aktive hemmere mot FVIII, og del B involverer forsøkspersoner med tidligere inhibitorer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Royal Free Hospital
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye)
        • Ege University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn ≥ 18 år med hemofili A og dokumentert tidligere gjenværende FVIII-aktivitet ≤ 1 IE/dL inkludert, men ikke begrenset til, på tidspunktet for påviste inhibitorer, på tidspunktet for signering av informert samtykke.

  2. Anamnese med et positivt inhibitorresultat med det første positive resultatet minst 12 måneder før screening.

    Del A: Påviste ingen immunologisk toleranse mot eksogen FVIII. Del B: Påvist toleranse for eksogen FVIII og negativ FVIII-hemmer screening titer < 0,6 BU.

  3. Profylaktisk eller on-demand hemofilibehandling de siste 12 månedene. Blødnings-, inhibitor- og hemofilibehandling Hx i løpet av de siste 12 månedene.
  4. Seksuelt aktive deltakere må godta å bruke en akseptabel metode for effektiv prevensjon. Deltakerne må godta prevensjonsbruk i minst 12 uker etter infusjon.
  5. Villig til å avstå fra inntak av alkohol i minst de første 52 ukene etter BMN 270-infusjon.

Ekskluderingskriterier:

  1. Påviselige forhåndseksisterende antistoffer mot AAV5-kapsiden.
  2. Ethvert bevis på aktiv infeksjon eller immunsuppressiv lidelse; Pasienter med HIV-infeksjon og uoppdagbar virusmengde er ikke utelukket.
  3. Gjennomgår for tiden, eller planlegger å motta i løpet av studien, immuntoleranse induksjonsterapi eller profylakse med FVIII (kun del A).
  4. Betydelig nedsatt nyrefunksjon eller leverdysfunksjon, infeksjon eller tidligere malignitet i leveren.
  5. Bevis på blødningsforstyrrelser som ikke er relatert til hemofili A.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Valoctocogene roxaparvovec Open Label
Enkel administrering av valoktokogen roxaparvovec i en dose på 6E13 vg/kg i aktive hemmerpopulasjoner (del A) og tidligere hemmerpopulasjoner (del B).
Biologisk: Valoktokogen roxaparvovec
Adeno-assosiert virusvektor-mediert genoverføring av human faktor VIII i hemofili A
Andre navn:
  • BMN 270 (GENEr8)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger, som vurdert av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 etter administrering av BMN 270.
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av median faktor VIII-aktivitet.
Tidsramme: 60 måneder
Endringer i median faktor VIII-aktivitet (IE/ml) etter administrering av BMN 270 som vil bli målt ved hjelp av den kromogene FVIII-analysen.
60 måneder
En endring i faktor VIII-hemmertiter (del A) etter administrering av BMN 270.
Tidsramme: 60 måneder
FVIII-hemmertiter vil bli målt ved hjelp av en kromogen Nijmegen-Bethesda-analyse.
60 måneder
Fravær av tilbakefall av faktor VIII-hemmere (del B) etter administrering av BMN 270.
Tidsramme: 60 måneder
FVIII-hemmertiter vil bli målt ved hjelp av en kromogen Nijmegen-Bethesda-analyse.
60 måneder
Endring i årlig bruk av hemofilibehandling etter administrering av BMN 270
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder
Endring i det årlige antall blødningsepisoder som krever eksogen hemofilibehandling etter administrering av BMN 270.
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

20. april 2026

Studiet fullført (Faktiske)

20. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

28. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere