Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, переносимости и эффективности валоктокогена роксапарвовека при гемофилии А с активными или предшествующими ингибиторами (GENEr8-INH)

8 июля 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Фаза 1/2 исследования безопасности, переносимости и эффективности BMN 270, переноса гена человеческого фактора VIII, опосредованного вектором аденоассоциированного вируса, у пациентов с гемофилией А с активными или предшествующими ингибиторами

В этом клиническом исследовании фазы I/II будет оцениваться безопасность и эффективность валоктокогена роксапарвовека у пациентов с тяжелой формой гемофилии А и ингибиторами фактора VIII. В части A исследования будут участвовать субъекты, имеющие активные ингибиторы фактора VIII, а в части B — субъекты с ингибиторами в анамнезе.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины ≥ 18 лет с гемофилией А и документально подтвержденной предшествующей остаточной активностью FVIII ≤ 1 МЕ/дл, включая, но не ограничиваясь, во время обнаружения ингибиторов во время подписания информированного согласия.

  2. История положительного результата ингибитора с первым положительным результатом по крайней мере за 12 месяцев до скрининга.

    Часть A: продемонстрировано отсутствие иммунологической толерантности к экзогенному FVIII. Часть B: Продемонстрированная толерантность к экзогенному FVIII и отрицательный скрининговый титр ингибитора FVIII <0,6 BU.

  3. Профилактическая или по требованию терапия гемофилии в течение последних 12 месяцев. Кровотечение, ингибиторная и гемофилическая терапия Hx за предыдущие 12 месяцев.
  4. Сексуально активные участники должны согласиться использовать приемлемый метод эффективной контрацепции. Участники должны согласиться на использование контрацепции в течение как минимум 12 недель после инфузии.
  5. Готовы воздерживаться от употребления алкоголя в течение как минимум первых 52 недель после инфузии BMN 270.

Критерий исключения:

  1. Обнаруживаемые ранее существовавшие антитела к капсиду AAV5.
  2. Любые признаки активной инфекции или любого иммуносупрессивного расстройства; не исключены пациенты с ВИЧ-инфекцией и неопределяемой вирусной нагрузкой.
  3. В настоящее время проходит или планирует получить во время исследования терапию индукции иммунологической толерантности или профилактику с помощью FVIII (только Часть A).
  4. Значительная почечная дисфункция или дисфункция печени, инфекция или злокачественное новообразование печени в анамнезе.
  5. Признаки любого нарушения свертываемости крови, не связанного с гемофилией A.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Валоктокоген роксапарвовец Open Label
Однократное введение валоктокогена роксапарвовека в дозе 6E13 г/кг в популяции активного ингибитора (часть A) и популяции предшествующего ингибитора (часть B).
Биологический: Валоктокоген роксапарвовец
Вектор-опосредованный аденоассоциированным вирусом перенос гена человеческого фактора VIII при гемофилии А
Другие имена:
  • БМН 270 (ГЕНЕР8)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) v5.0 после введения BMN 270.
Временное ограничение: 60 месяцев
60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средней активности фактора VIII.
Временное ограничение: 60 месяцев
Изменения средней активности фактора VIII (МЕ/мл) после введения BMN 270, которые будут измеряться с помощью хромогенного анализа FVIII.
60 месяцев
Изменение титра ингибитора фактора VIII (часть А) после введения BMN 270.
Временное ограничение: 60 месяцев
Титр ингибитора FVIII будет измеряться с использованием хромогенного анализа Неймегена-Бетесда.
60 месяцев
Отсутствие рецидива ингибиторов фактора VIII (часть B) после введения BMN 270.
Временное ограничение: 60 месяцев
Титр ингибитора FVIII будет измеряться с использованием хромогенного анализа Неймегена-Бетесда.
60 месяцев
Изменение годового использования терапии гемофилии после введения BMN 270
Временное ограничение: 60 месяцев
60 месяцев
Изменение годового количества эпизодов кровотечения, требующих экзогенной терапии гемофилии, после введения BMN 270.
Временное ограничение: 60 месяцев
60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 апреля 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться