Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitetsundersøgelse af Valoctocogene Roxaparvovec i hæmofili A med aktive eller tidligere hæmmere (GENEr8-INH)

22. april 2024 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 1/2 undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af BMN 270, en adeno-associeret virusvektor-medieret genoverførsel af human faktor VIII i hæmofili A-patienter med aktive eller tidligere inhibitorer

Dette kliniske fase I/II studie vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​valoctocogen roxaparvovec hos patienter med svær hæmofili A og inhibitorer af FVIII. Del A af undersøgelsen vil involvere forsøgspersoner, der har aktive inhibitorer mod FVIII, og del B involverer forsøgspersoner med en tidligere historie med inhibitorer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Rekruttering
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Queen Elizabeth Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekruttering
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Severance Hospital Yonsei University
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika
        • Rekruttering
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Rekruttering
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Rekruttering
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Bonn, Institute of Experimental Hematology and Transfusion Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd ≥ 18 år med hæmofili A og dokumenteret tidligere resterende FVIII-aktivitet ≤ 1 IE/dL inklusive, men ikke begrænset til, på tidspunktet for påviste inhibitorer, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

  2. Anamnese med et positivt inhibitorresultat med det første positive resultat mindst 12 måneder før screening.

    Del A: Påvist ingen immunologisk tolerance over for eksogen FVIII. Del B: Påvist tolerance over for exogen FVIII og negativ FVIII inhibitor screening titer < 0,6 BU.

  3. Profylaktisk eller on-demand hæmofilibehandling inden for de sidste 12 måneder. Blødnings-, hæmnings- og hæmofiliterapi Hx over de foregående 12 måneder.
  4. Seksuelt aktive deltagere skal acceptere at bruge en acceptabel metode til effektiv prævention. Deltagerne skal acceptere præventionsbrug i mindst 12 uger efter infusion.
  5. Villig til at afholde sig fra indtagelse af alkohol i mindst de første 52 uger efter BMN 270 infusion.

Ekskluderingskriterier:

  1. Påviselige præ-eksisterende antistoffer mod AAV5-capsidet.
  2. Ethvert bevis på aktiv infektion eller enhver immunsuppressiv lidelse; patienter med HIV-infektion og upåviselig viral belastning er ikke udelukket.
  3. Gennemgår i øjeblikket, eller planlægger at modtage i løbet af undersøgelsen, immuntoleranceinduktionsterapi eller profylakse med FVIII (kun del A).
  4. Betydelig nyreinsufficiens eller leverdysfunktion, infektion eller tidligere malign leversygdom.
  5. Beviser for enhver blødningsforstyrrelse, der ikke er relateret til hæmofili A.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Valoctocogene roxaparvovec Open Label
Enkelt administration af valoctocogen roxaparvovec i en dosis på 6E13 vg/kg i aktive inhibitorpopulationer (del A) og tidligere inhibitorpopulationer (del B).
Biologisk: Valoctocogen roxaparvovec
Adeno-associeret virusvektor-medieret genoverførsel af human faktor VIII i hæmofili A
Andre navne:
  • BMN 270 (GENER8)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger, som vurderet af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 efter administration af BMN 270.
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af median faktor VIII-aktivitet.
Tidsramme: 60 måneder
Ændringer i median faktor VIII-aktivitet (IE/ml) efter administration af BMN 270, som vil blive målt ved hjælp af det kromogene FVIII-assay.
60 måneder
En ændring i faktor VIII-hæmmertiter (del A) efter administration af BMN 270.
Tidsramme: 60 måneder
FVIII-inhibitortiter vil blive målt ved hjælp af et kromogent Nijmegen-Bethesda-assay.
60 måneder
Fravær af tilbagefald af faktor VIII-hæmmere (del B) efter administration af BMN 270.
Tidsramme: 60 måneder
FVIII-inhibitortiter vil blive målt ved hjælp af et kromogent Nijmegen-Bethesda-assay.
60 måneder
Ændring i den årlige udnyttelse af hæmofilibehandling efter administration af BMN 270
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder
Ændring i det årlige antal blødningsepisoder, der kræver eksogen hæmofilibehandling efter administration af BMN 270.
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. december 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. december 2020

Først opslået (Faktiske)

28. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitor

Kliniske forsøg med Valoctocogen roxaparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner