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Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von Valoctocogen Roxaparvovec bei Hämophilie A mit aktiven oder vorherigen Inhibitoren (GENEr8-INH)

10. Juli 2025 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Phase-1/2-Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von BMN 270, einem Adeno-assoziierten Virusvektor-vermittelten Gentransfer des menschlichen Faktors VIII bei Hämophilie-A-Patienten mit aktiven oder vorherigen Inhibitoren

Diese klinische Phase-I/II-Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Valoctocogen Roxaparvovec bei Patienten mit schwerer Hämophilie A und FVIII-Inhibitoren untersuchen. An Teil A der Studie werden Probanden mit aktiven FVIII-Inhibitoren und an Teil B Probanden mit einer Vorgeschichte von Inhibitoren beteiligt sein.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Truthahn
      • Izmir, Truthahn
        • Ege University School of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer ≥ 18 Jahre alt mit Hämophilie A und dokumentierter früherer FVIII-Restaktivität ≤ 1 IE/dL, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, zum Zeitpunkt der nachgewiesenen Inhibitoren, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.

  2. Geschichte eines positiven Inhibitorergebnisses mit dem ersten positiven Ergebnis mindestens 12 Monate vor dem Screening.

    Teil A: Zeigte keine immunologische Toleranz gegenüber exogenem FVIII. Teil B: Nachgewiesene Toleranz gegenüber exogenem FVIII und negativem FVIII-Inhibitor-Screening-Titer < 0,6 BU.

  3. Prophylaktische oder anlassbezogene Hämophilietherapie in den letzten 12 Monaten. Blutungen, Inhibitoren und Hämophilietherapie Hx in den letzten 12 Monaten.
  4. Sexuell aktive Teilnehmer müssen zustimmen, eine akzeptable Methode zur wirksamen Empfängnisverhütung anzuwenden. Die Teilnehmer müssen der Anwendung von Verhütungsmitteln für mindestens 12 Wochen nach der Infusion zustimmen.
  5. Bereit, für mindestens die ersten 52 Wochen nach der BMN 270-Infusion auf Alkoholkonsum zu verzichten.

Ausschlusskriterien:

  1. Nachweisbare bereits vorhandene Antikörper gegen das AAV5-Kapsid.
  2. Jeglicher Hinweis auf eine aktive Infektion oder eine immunsuppressive Störung; Patienten mit HIV-Infektion und nicht nachweisbarer Viruslast sind nicht ausgeschlossen.
  3. sich derzeit einer Immuntoleranzinduktionstherapie oder -prophylaxe mit FVIII (nur Teil A) unterziehen oder planen, während der Studie eine Behandlung zu erhalten.
  4. Signifikante Nierenfunktionsstörung oder Leberfunktionsstörung, Infektion oder Vorgeschichte von bösartigen Lebererkrankungen.
  5. Hinweise auf eine Blutungsstörung, die nicht mit Hämophilie A zusammenhängt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Valoctocogen Roxaparvovec Open Label
Einmalige Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec in einer Dosis von 6E13 vg/kg in der Population mit aktiven Inhibitoren (Teil A) und der Population mit vorherigen Inhibitoren (Teil B).
Biologisch: Valoctocogen Roxaparvovec
Adeno-assoziierter Virusvektor-vermittelter Gentransfer des menschlichen Faktors VIII bei Hämophilie A
Andere Namen:
  • BMN 270 (GENEr8)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 nach Verabreichung von BMN 270.
Zeitfenster: 60 Monate
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der mittleren Faktor-VIII-Aktivität.
Zeitfenster: 60 Monate
Änderungen der mittleren Faktor-VIII-Aktivität (I.E./ml) nach Verabreichung von BMN 270, die mit dem chromogenen FVIII-Assay gemessen wird.
60 Monate
Eine Änderung des Titers des Faktor-VIII-Inhibitors (Teil A) nach Verabreichung von BMN 270.
Zeitfenster: 60 Monate
Der Titer des FVIII-Inhibitors wird mit einem chromogenen Nijmegen-Bethesda-Assay gemessen.
60 Monate
Kein Wiederauftreten von Faktor-VIII-Inhibitoren (Teil B) nach Verabreichung von BMN 270.
Zeitfenster: 60 Monate
Der Titer des FVIII-Inhibitors wird mit einem chromogenen Nijmegen-Bethesda-Assay gemessen.
60 Monate
Veränderung der annualisierten Inanspruchnahme der Hämophilietherapie nach Gabe von BMN 270
Zeitfenster: 60 Monate
60 Monate
Veränderung der annualisierten Anzahl von Blutungsepisoden, die eine exogene Hämophilietherapie nach Gabe von BMN 270 erforderten.
Zeitfenster: 60 Monate
60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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