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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Valoctocogene Roxaparvovec nell'emofilia A con inibitori attivi o precedenti (GENEr8-INH)

10 luglio 2025 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 1/2 sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia del BMN 270, un trasferimento genico mediato da vettore del virus adeno-associato del fattore VIII umano nei pazienti con emofilia A con inibitori attivi o precedenti

Questo studio clinico di Fase I/II valuterà la sicurezza e l'efficacia di valoctocogene roxaparvovec in pazienti con emofilia A grave e inibitori del FVIII. La Parte A dello studio coinvolgerà soggetti che hanno inibitori attivi del FVIII e la Parte B coinvolgerà soggetti con una precedente storia di inibitori.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Campinas, Brasile
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Rio De Janeiro, Brasile
        • Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
  • Tacchino
      • Izmir, Tacchino
        • Ege University School of Medicine
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi di età ≥ 18 anni con emofilia A e precedente attività residua di FVIII documentata ≤ 1 UI/dL incluso, ma non limitato a, al momento della rilevazione degli inibitori, al momento della firma del consenso informato.

  2. Storia di un risultato positivo dell'inibitore con il primo risultato positivo almeno 12 mesi prima dello screening.

    Parte A: Dimostrata assenza di tolleranza immunologica al FVIII esogeno. Parte B: Tolleranza dimostrata al FVIII esogeno e titolo di screening dell'inibitore del FVIII negativo <0,6 BU.

  3. Terapia dell'emofilia profilattica o su richiesta negli ultimi 12 mesi. Sanguinamento, inibitore e terapia dell'emofilia Hx nei 12 mesi precedenti.
  4. I partecipanti sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo accettabile di contraccezione efficace. I partecipanti devono accettare l'uso della contraccezione per almeno 12 settimane dopo l'infusione.
  5. Disposto ad astenersi dal consumo di alcol per almeno le prime 52 settimane dopo l'infusione di BMN 270.

Criteri di esclusione:

  1. Anticorpi preesistenti rilevabili contro il capside AAV5.
  2. Qualsiasi evidenza di infezione attiva o qualsiasi disturbo immunosoppressivo; non sono esclusi i pazienti con infezione da HIV e carica virale non rilevabile.
  3. Attualmente sottoposto o prevede di ricevere durante lo studio, terapia di induzione della tolleranza immunitaria o profilassi con FVIII (solo Parte A).
  4. Disfunzione renale significativa o disfunzione epatica, infezione o anamnesi di neoplasia epatica.
  5. Evidenza di qualsiasi disturbo della coagulazione non correlato all'emofilia A.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Valoctocogene roxaparvovec in aperto
Singola somministrazione di valoctocogene roxaparvovec alla dose di 6E13 vg/kg nella popolazione con inibitori attivi (Parte A) e nella popolazione con inibitori precedenti (Parte B).
Biologico: Valoctocogene roxaparvovec
Trasferimento genico mediato da vettore del virus adeno-associato del fattore VIII umano nell'emofilia A
Altri nomi:
  • BMN 270 (GENEr8)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento, come valutato dai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 dopo la somministrazione di BMN 270.
Lasso di tempo: 60 mesi
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'attività mediana del fattore VIII.
Lasso di tempo: 60 mesi
Variazioni dell'attività mediana del Fattore VIII (IU/mL) dopo la somministrazione di BMN 270 che saranno misurate utilizzando il dosaggio del FVIII cromogenico.
60 mesi
Un cambiamento nel titolo dell'inibitore del Fattore VIII (Parte A) dopo la somministrazione di BMN 270.
Lasso di tempo: 60 mesi
Il titolo dell'inibitore del FVIII sarà misurato utilizzando un test cromogenico Nijmegen-Bethesda.
60 mesi
Assenza di recidiva degli inibitori del Fattore VIII (Parte B) dopo la somministrazione di BMN 270.
Lasso di tempo: 60 mesi
Il titolo dell'inibitore del FVIII sarà misurato utilizzando un test cromogenico Nijmegen-Bethesda.
60 mesi
Variazione dell'utilizzo annualizzato della terapia dell'emofilia dopo la somministrazione di BMN 270
Lasso di tempo: 60 mesi
60 mesi
Variazione del numero annualizzato di episodi emorragici che richiedono una terapia esogena per l'emofilia dopo la somministrazione di BMN 270.
Lasso di tempo: 60 mesi
60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 dicembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

28 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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