Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Valoctocogene Roxaparvovecin turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotutkimus hemofilia A:ssa aktiivisten tai aikaisempien estäjien kanssa (GENEr8-INH)

keskiviikko 8. heinäkuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 1/2 turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus BMN 270:stä, joka on adenoviruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto hemofilia A -potilailla, joilla on aktiivisia tai aikaisempia estäjiä

Tässä faasin I/II kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan valoctocogene roxaparvovecin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on vaikea hemofilia A ja FVIII:n estäjät. Tutkimuksen osa A koskee koehenkilöitä, joilla on aktiivisia FVIII:n inhibiittoreita, ja osa B koehenkilöitä, joilla on aiemmin ollut estäjiä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Campinas, Brasilia
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Izmir, Turkki (Türkiye)
        • Ege University School of Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ≥ 18-vuotiaat, joilla on hemofilia A ja dokumentoitu aikaisempi jäännös-FVIII-aktiivisuus ≤ 1 IU/dl mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, havaittujen inhibiittorien ajankohtana tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.

  2. Positiivinen estäjätulos, ensimmäinen positiivinen tulos vähintään 12 kuukautta ennen seulontaa.

    Osa A: Ei osoitettu immunologista toleranssia eksogeeniselle FVIII:lle. Osa B: Osoitettu sietokyky eksogeeniselle FVIII:lle ja negatiiviselle FVIII-inhibiittorille seulontatiitteri < 0,6 BU.

  3. Ennaltaehkäisevä tai tarvittaessa hemofiliahoito viimeisen 12 kuukauden aikana. Verenvuoto-, estäjä- ja hemofiliahoito Hx edellisten 12 kuukauden aikana.
  4. Seksuaalisesti aktiivisten osallistujien on suostuttava käyttämään hyväksyttävää tehokasta ehkäisymenetelmää. Osallistujien on hyväksyttävä ehkäisyn käyttö vähintään 12 viikon ajan infuusion jälkeen.
  5. Halukas pidättäytymään alkoholin käytöstä vähintään ensimmäisten 52 viikon ajan BMN 270 -infuusion jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Havaittavissa olevat vasta-aineet AAV5-kapsidille.
  2. Kaikki todisteet aktiivisesta infektiosta tai mistä tahansa immunosuppressiivisesta häiriöstä; potilaita, joilla on HIV-infektio ja havaitsematon virusmäärä, ei ole poissuljettu.
  3. Tällä hetkellä tai aiot saada tutkimuksen aikana immuunitoleranssin induktiohoitoa tai profylaksia FVIII:lla (vain osa A).
  4. Merkittävä munuaisten tai maksan toimintahäiriö, infektio tai aiempi maksan pahanlaatuisuus.
  5. Todisteet kaikista verenvuotohäiriöistä, jotka eivät liity hemofilia A:han.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Valoctocogene roxaparvovec Open Label
Valoktokogeeni-roksaparvovekin kerta-anto annoksella 6E13 vg/kg aktiivisten inhibiittoripopulaatioiden (osa A) ja aikaisempien inhibiittoripopulaatioiden (osa B) osalta.
Biologinen: Valoctocogene roxaparvovec
Adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto hemofilia A:ssa
Muut nimet:
  • BMN 270 (GENEr8)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia, Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0:n mukaan arvioituna BMN 270:n annon jälkeen.
Aikaikkuna: 60 kuukautta
60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos tekijä VIII -aktiivisuuden mediaanissa.
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Muutokset tekijä VIII -aktiivisuuden mediaanissa (IU/ml) BMN 270:n annon jälkeen, jotka mitataan kromogeenisellä FVIII-määrityksellä.
60 kuukautta
Muutos tekijä VIII:n inhibiittoritiitterissä (osa A) BMN 270:n annon jälkeen.
Aikaikkuna: 60 kuukautta
FVIII-inhibiittoritiitteri mitataan käyttämällä kromogeenistä Nijmegen-Bethesda-määritystä.
60 kuukautta
Tekijä VIII:n estäjien (osa B) uusiutumisen puuttuminen BMN 270:n annon jälkeen.
Aikaikkuna: 60 kuukautta
FVIII-inhibiittoritiitteri mitataan käyttämällä kromogeenistä Nijmegen-Bethesda-määritystä.
60 kuukautta
Muutos hemofiliahoidon vuosittaisessa käytössä BMN 270:n annon jälkeen
Aikaikkuna: 60 kuukautta
60 kuukautta
Muutos vuotuisten verenvuotojaksojen lukumäärässä, jotka vaativat eksogeenisen hemofilian hoitoa BMN 270:n annon jälkeen.
Aikaikkuna: 60 kuukautta
60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 10. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. huhtikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 28. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 10. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa