Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności waloktokogenu roksaparwowek w hemofilii A z aktywnymi lub wcześniejszymi inhibitorami (GENEr8-INH)

8 lipca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności BMN 270, transferu genu ludzkiego czynnika VIII za pośrednictwem wektora wirusa związanego z adenowirusami u pacjentów z hemofilią A z aktywnymi lub wcześniejszymi inhibitorami

To badanie kliniczne fazy I/II oceni bezpieczeństwo i skuteczność waloktokogenu roksaparwowek u pacjentów z ciężką hemofilią A i inhibitorami FVIII. Część A badania obejmie pacjentów, którzy mają aktywne inhibitory FVIII, a część B obejmie pacjentów z wcześniejszą historią inhibitorów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Campinas, Brazylia
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Tajwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tajwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Izmir, Turcja (Türkiye)
        • Ege University School of Medicine
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku ≥ 18 lat z hemofilią A i udokumentowaną wcześniejszą resztkową aktywnością czynnika VIII ≤ 1 IU/dl, w tym między innymi w momencie wykrycia inhibitorów, w momencie podpisania świadomej zgody.

  2. Historia dodatniego wyniku na obecność inhibitora z pierwszym dodatnim wynikiem co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

    Część A: Wykazano brak tolerancji immunologicznej na egzogenny FVIII. Część B: Wykazano tolerancję na miano przesiewowe egzogennego FVIII i ujemnego inhibitora FVIII < 0,6 BU.

  3. Profilaktyczne lub doraźne leczenie hemofilii w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Krwawienie, inhibitor i terapia hemofilii Hx w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  4. Osoby aktywne seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody skutecznej antykoncepcji. Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji przez co najmniej 12 tygodni po infuzji.
  5. Chęć powstrzymania się od spożywania alkoholu przez co najmniej pierwsze 52 tygodnie po infuzji BMN 270.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wykrywalne wcześniej istniejące przeciwciała przeciwko kapsydowi AAV5.
  2. Wszelkie dowody na aktywną infekcję lub zaburzenia immunosupresyjne; pacjenci z zakażeniem wirusem HIV i niewykrywalnym wiremią nie są wykluczeni.
  3. Obecnie w trakcie lub planują otrzymać w trakcie badania terapię indukującą tolerancję immunologiczną lub profilaktykę FVIII (tylko część A).
  4. Znacząca dysfunkcja nerek lub dysfunkcja wątroby, infekcja lub nowotwór wątroby w wywiadzie.
  5. Dowody na jakąkolwiek skazę krwotoczną niezwiązaną z hemofilią A.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Waloktokogen roksaparwowek Otwarta etykieta
Pojedyncze podanie waloktokogenu roksaparwowek w dawce 6E13 vg/kg w populacji aktywnych inhibitorów (część A) i populacji wcześniejszych inhibitorów (część B).
Biologiczny: Waloktokogen roksaparwowek
Transfer genów ludzkiego czynnika VIII za pośrednictwem wektora wirusa związanego z adenowirusami w hemofilii A
Inne nazwy:
  • BMN 270 (GENER8)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, zgodnie z oceną według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 po podaniu BMN 270.
Ramy czasowe: 60 miesięcy
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana mediany aktywności czynnika VIII.
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Zmiany w medianie aktywności czynnika VIII (j.m./ml) po podaniu BMN 270, które będą mierzone przy użyciu testu chromogennego FVIII.
60 miesięcy
Zmiana miana inhibitora czynnika VIII (część A) po podaniu BMN 270.
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Miano inhibitora FVIII będzie mierzone przy użyciu chromogennego testu Nijmegen-Bethesda.
60 miesięcy
Brak nawrotu inhibitorów czynnika VIII (część B) po podaniu BMN 270.
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Miano inhibitora FVIII będzie mierzone przy użyciu chromogennego testu Nijmegen-Bethesda.
60 miesięcy
Zmiana rocznego wykorzystania terapii hemofilii po podaniu BMN 270
Ramy czasowe: 60 miesięcy
60 miesięcy
Zmiana rocznej liczby epizodów krwawień wymagających leczenia egzogennej hemofilii po podaniu BMN 270.
Ramy czasowe: 60 miesięcy
60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj