Valoctocogene Roxaparvovec 在具有活性或先前抑制剂的血友病 A 中的安全性、耐受性和有效性研究 (GENEr8-INH)
2024年4月22日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
BMN 270 的 1/2 期安全性、耐受性和有效性研究，BMN 270 是一种腺相关病毒载体介导的人因子 VIII 基因转移，用于具有活性或先前抑制剂的血友病 A 患者
这项 I/II 期临床研究将评估 valoctocogene roxaparvovec 在患有严重血友病 A 和 FVIII 抑制剂的患者中的安全性和有效性。
研究的 A 部分将涉及具有 FVIII 活性抑制剂的受试者，B 部分将涉及具有抑制物既往史的受试者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Trial Specialist
- 电话号码：1-800-983-4587
- 邮箱：medinfo@bmrn.com
学习地点
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Ramat Gan、以色列
- 招聘中
- Chaim Sheba Medical Center
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Johannesburg、南非
- 招聘中
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center
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Kaohsiung、台湾
- 招聘中
- Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung、台湾
- 招聘中
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei、台湾
- 招聘中
- National Taiwan University Hospital
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Seoul、大韩民国
- 招聘中
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Seoul、大韩民国
- 招聘中
- Severance Hospital Yonsei University
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Campinas、巴西
- 招聘中
- Hemocentro da UNICAMP
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Bonn、德国
- 招聘中
- University Hospital Bonn, Institute of Experimental Hematology and Transfusion Medicine
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Milan、意大利
- 招聘中
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- 招聘中
- Children's Hospital Los Angeles
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Sacramento、California、美国、95817
- 招聘中
- UC Davis Hemophilia Treatment Center
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Birmingham、英国
- 招聘中
- Queen Elizabeth Hospital
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London、英国
- 招聘中
- Royal Free Hospital
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London、英国
- 招聘中
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性 ≥ 18 岁患有 A 型血友病且有记录的既往残留 FVIII 活性≤ 1 IU/dL，包括但不限于在检测到抑制物时、在签署知情同意书时。
筛选前至少 12 个月出现第一次阳性结果的阳性抑制剂结果史。
A 部分：证明对外源性 FVIII 没有免疫耐受性。 B 部分：证明对外源性 FVIII 的耐受性和阴性 FVIII 抑制剂筛选效价 < 0.6 BU。
- 在过去 12 个月内进行过预防性或按需血友病治疗。 过去 12 个月内的出血、抑制物和血友病治疗史。
- 性活跃的参与者必须同意使用可接受的有效避孕方法。 参与者必须同意在输注后至少 12 周内采取避孕措施。
- 愿意在输注 BMN 270 后至少前 52 周内戒酒。
排除标准：
- 可检测到 AAV5 衣壳的预先存在的抗体。
- 任何活动性感染或任何免疫抑制疾病的证据；不排除患有 HIV 感染和无法检测到病毒载量的患者。
- 目前正在接受或计划在研究期间接受免疫耐受诱导治疗或 FVIII 预防（仅限 A 部分）。
- 显着的肾功能不全或肝功能不全、感染或肝脏恶性肿瘤病史。
- 与血友病 A 无关的任何出血性疾病的证据。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Valoctocogene roxaparvovec 开放标签
在活性抑制剂群体（A 部分）和先前抑制剂群体（B 部分）中以 6E13 vg/kg 的剂量单次施用 valoctocogene roxaparvovec。
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腺相关病毒载体介导的 A 型血友病人因子 VIII 基因转移
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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根据 BMN 270 给药后不良事件通用术语标准 (CTCAE) v5.0 评估的与治疗相关不良事件的参与者人数。
大体时间：60个月
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60个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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中位因子 VIII 活性的变化。
大体时间：60个月
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施用 BMN 270 后因子 VIII 活性中位数 (IU/mL) 的变化将使用显色 FVIII 测定法进行测量。
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60个月
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施用 BMN 270 后因子 VIII 抑制剂滴度（A 部分）的变化。
大体时间：60个月
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FVIII 抑制剂滴度将使用显色 Nijmegen-Bethesda 测定法测量。
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60个月
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施用 BMN 270 后因子 VIII 抑制剂（B 部分）没有复发。
大体时间：60个月
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FVIII 抑制剂滴度将使用显色 Nijmegen-Bethesda 测定法测量。
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60个月
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BMN 270给药后血友病治疗年化利用的变化
大体时间：60个月
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60个月
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施用 BMN 270 后需要外源性血友病治疗的年化出血次数的变化。
大体时间：60个月
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60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月10日
初级完成 (估计的)
2029年2月1日
研究完成 (估计的)
2029年2月1日
研究注册日期
首次提交
2020年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月24日
首次发布 (实际的)
2020年12月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月22日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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Valoctocogene roxaparvovec的临床试验
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BioMarin Pharmaceutical完全的
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BioMarin Pharmaceutical主动，不招人甲型血友病美国, 台湾, 英国, 澳大利亚, 以色列, 比利时, 巴西, 法国, 德国, 意大利, 大韩民国, 南非, 西班牙
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BioMarin Pharmaceutical主动，不招人
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