Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti valoktokogenu Roxaparvovec u hemofilie A s aktivními nebo předchozími inhibitory (GENEr8-INH)

10. července 2025 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 1/2 studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti BMN 270, adeno-asociovaný virový vektorem zprostředkovaný genový přenos lidského faktoru VIII u pacientů s hemofilií A s aktivními nebo předchozími inhibitory

Tato klinická studie fáze I/II vyhodnotí bezpečnost a účinnost valoktokogenu roxaparvovec u pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitory FVIII. Část A studie bude zahrnovat subjekty, které mají aktivní inhibitory FVIII, a část B zahrnující subjekty s předchozí anamnézou inhibitorů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Campinas, Brazílie
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Rio De Janeiro, Brazílie
        • Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Krocan
      • Izmir, Krocan
        • Ege University School of Medicine
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung, Tchaj-wan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ve věku ≥ 18 let s hemofilií A a zdokumentovanou předchozí reziduální aktivitou FVIII ≤ 1 IU/dl, včetně, ale bez omezení, v době zjištěných inhibitorů, v době podpisu informovaného souhlasu.

  2. Anamnéza pozitivního výsledku inhibitoru s prvním pozitivním výsledkem nejméně 12 měsíců před screeningem.

    Část A: Nebyla prokázána žádná imunologická tolerance k exogennímu FVIII. Část B: Prokázaná tolerance k exogennímu FVIII a titru negativního screeningu inhibitoru FVIII < 0,6 BU.

  3. Profylaktická nebo na vyžádání léčba hemofilie v posledních 12 měsících. Krvácení, léčba inhibitory a hemofilie Hx za předchozích 12 měsíců.
  4. Sexuálně aktivní účastníci musí souhlasit s použitím přijatelné metody účinné antikoncepce. Účastníci musí souhlasit s užíváním antikoncepce po dobu nejméně 12 týdnů po infuzi.
  5. Ochota zdržet se konzumace alkoholu po dobu alespoň prvních 52 týdnů po infuzi BMN 270.

Kritéria vyloučení:

  1. Detekovatelné již existující protilátky proti kapsidě AAV5.
  2. Jakýkoli důkaz aktivní infekce nebo jakékoli imunosupresivní poruchy; nejsou vyloučeni pacienti s HIV infekcí a nedetekovatelnou virovou zátěží.
  3. V současné době podstupujete nebo plánujete během studie podstoupit indukční terapii imunitní tolerance nebo profylaxi FVIII (pouze část A).
  4. Významná renální dysfunkce nebo jaterní dysfunkce, infekce nebo jaterní malignita v anamnéze.
  5. Důkaz jakékoli poruchy krvácení, která nesouvisí s hemofilií A.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Valoctocogene roxaparvovec Open Label
Jednorázové podání valoktokogenu roxaparvovec v dávce 6E13 vg/kg v populaci aktivních inhibitorů (část A) a populaci s předchozími inhibitory (část B).
Biologický: Valoktokogen roxaparvovec
Adeno-asociovaný virus vektorem zprostředkovaný genový přenos lidského faktoru VIII u hemofilie A
Ostatní jména:
  • BMN 270 (GENERr8)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 po podání BMN 270.
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna mediánu aktivity faktoru VIII.
Časové okno: 60 měsíců
Změny v mediánu aktivity faktoru VIII (IU/ml) po podání BMN 270, které budou měřeny pomocí chromogenního testu FVIII.
60 měsíců
Změna titru inhibitoru faktoru VIII (část A) po podání BMN 270.
Časové okno: 60 měsíců
Titr inhibitoru FVIII bude měřen pomocí chromogenního testu Nijmegen-Bethesda.
60 měsíců
Absence recidivy inhibitorů faktoru VIII (část B) po podání BMN 270.
Časové okno: 60 měsíců
Titr inhibitoru FVIII bude měřen pomocí chromogenního testu Nijmegen-Bethesda.
60 měsíců
Změna v ročním využití terapie hemofilie po podání BMN 270
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců
Změna ročního počtu krvácivých epizod vyžadujících exogenní terapii hemofilie po podání BMN 270.
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

28. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitorem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit