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Estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de valoctocogén roxaparvovec en hemofilia A con inhibidores activos o previos (GENEr8-INH)

8 de julio de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de fase 1/2 de seguridad, tolerabilidad y eficacia de BMN 270, una transferencia génica mediada por vectores de virus adenoasociados del factor VIII humano en pacientes con hemofilia A con inhibidores activos o previos

Este estudio clínico de Fase I/II evaluará la seguridad y la eficacia del valoctocogén roxaparvovec en pacientes con hemofilia A grave e inhibidores del FVIII. La Parte A del estudio involucrará a sujetos que tienen inhibidores activos del FVIII y la Parte B involucrará a sujetos con un historial previo de inhibidores.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Royal Free Hospital
  • Taiwán
      • Kaohsiung City, Taiwán
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwán
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Izmir, Turquía (Türkiye)
        • Ege University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Varones ≥ 18 años de edad con hemofilia A y actividad previa documentada de FVIII residual ≤ 1 UI/dL incluyendo, pero no limitado a, en el momento de los inhibidores detectados, en el momento de firmar el consentimiento informado.

  2. Antecedentes de un resultado positivo de inhibidor con el primer resultado positivo al menos 12 meses antes de la selección.

    Parte A: No se demostró tolerancia inmunológica al FVIII exógeno. Parte B: tolerancia demostrada a FVIII exógeno y título de detección de inhibidor de FVIII negativo < 0,6 BU.

  3. Terapia de hemofilia profiláctica o a demanda en los últimos 12 meses. Hemorragia, inhibidores y terapia de hemofilia Hx en los últimos 12 meses.
  4. Los participantes sexualmente activos deben aceptar usar un método aceptable de anticoncepción eficaz. Los participantes deben aceptar el uso de métodos anticonceptivos durante al menos 12 semanas después de la infusión.
  5. Dispuesto a abstenerse de consumir alcohol durante al menos las primeras 52 semanas posteriores a la infusión de BMN 270.

Criterio de exclusión:

  1. Anticuerpos preexistentes detectables contra la cápside de AAV5.
  2. Cualquier evidencia de infección activa o cualquier trastorno inmunosupresor; no se excluyen los pacientes con infección por VIH y carga viral indetectable.
  3. Actualmente recibiendo, o planea recibir durante el estudio, terapia de inducción de inmunotolerancia o profilaxis con FVIII (solo Parte A).
  4. Disfunción renal significativa o disfunción hepática, infección o antecedentes de malignidad hepática.
  5. Evidencia de cualquier trastorno hemorrágico no relacionado con la hemofilia A.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Valoctocogén roxaparvovec Etiqueta abierta
Administración única de valoctocogén roxaparvovec a una dosis de 6E13 vg/kg en la Población de inhibidores activos (Parte A) y la Población de inhibidores previos (Parte B).
Biológico: Valoctocogén roxaparvovec
Transferencia génica mediada por vectores de virus adenoasociados del factor VIII humano en la hemofilia A
Otros nombres:
  • BMN 270 (GENer8)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento, según la evaluación de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 después de la administración de BMN 270.
Periodo de tiempo: 60 meses
60 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de la mediana de la actividad del Factor VIII.
Periodo de tiempo: 60 meses
Cambios en la mediana de la actividad del factor VIII (UI/mL) después de la administración de BMN 270 que se medirán mediante el ensayo cromogénico de FVIII.
60 meses
Un cambio en el título del inhibidor del Factor VIII (Parte A) después de la administración de BMN 270.
Periodo de tiempo: 60 meses
El título del inhibidor de FVIII se medirá utilizando un ensayo cromogénico de Nijmegen-Bethesda.
60 meses
Ausencia de recurrencia de los inhibidores del Factor VIII (Parte B) tras la administración de BMN 270.
Periodo de tiempo: 60 meses
El título del inhibidor de FVIII se medirá utilizando un ensayo cromogénico de Nijmegen-Bethesda.
60 meses
Cambio en la utilización anualizada de la terapia de hemofilia después de la administración de BMN 270
Periodo de tiempo: 60 meses
60 meses
Cambio en el número anualizado de episodios hemorrágicos que requirieron terapia de hemofilia exógena después de la administración de BMN 270.
Periodo de tiempo: 60 meses
60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

20 de abril de 2026

Finalización del estudio (Actual)

20 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

28 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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