Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité de Valoctocogene Roxaparvovec dans l'hémophilie A avec des inhibiteurs actifs ou antérieurs (GENEr8-INH)

8 juillet 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude de phase 1/2 sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du BMN 270, un transfert de gènes médié par un vecteur de virus adéno-associé du facteur VIII humain chez les patients atteints d'hémophilie A avec des inhibiteurs actifs ou antérieurs

Cette étude clinique de phase I/II évaluera la sécurité et l'efficacité du valoctocogène roxaparvovec chez les patients atteints d'hémophilie A sévère et inhibiteurs du FVIII. La partie A de l'étude impliquera des sujets qui ont des inhibiteurs actifs du FVIII, et la partie B impliquera des sujets ayant des antécédents d'inhibiteurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Campinas, Brésil
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Free Hospital
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taïwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquie (Türkiye)
      • Izmir, Turquie (Türkiye)
        • Ege University School of Medicine
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes ≥ 18 ans atteints d'hémophilie A et activité résiduelle antérieure documentée du FVIII ≤ 1 UI/dL, y compris, mais sans s'y limiter, au moment de la détection d'inhibiteurs, au moment de la signature du consentement éclairé.

  2. Antécédents d'un résultat positif d'inhibiteur avec le premier résultat positif au moins 12 mois avant le dépistage.

    Partie A : Aucune tolérance immunologique démontrée au FVIII exogène. Partie B : Tolérance démontrée au FVIII exogène et au titre de dépistage des inhibiteurs du FVIII négatif < 0,6 UB.

  3. Traitement prophylactique ou sur demande de l'hémophilie au cours des 12 derniers mois. Saignements, inhibiteurs et traitement de l'hémophilie Hx au cours des 12 derniers mois.
  4. Les participants sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception efficace acceptable. Les participants doivent accepter l'utilisation de la contraception pendant au moins 12 semaines après la perfusion.
  5. Disposé à s'abstenir de consommer de l'alcool pendant au moins les 52 premières semaines suivant la perfusion de BMN 270.

Critère d'exclusion:

  1. Anticorps préexistants détectables contre la capside AAV5.
  2. Tout signe d'infection active ou de tout trouble immunosuppresseur ; les patients infectés par le VIH et ayant une charge virale indétectable ne sont pas exclus.
  3. Suivez actuellement ou envisagez de recevoir pendant l'étude un traitement d'induction de la tolérance immunitaire ou une prophylaxie par le FVIII (partie A uniquement).
  4. Dysfonctionnement rénal ou hépatique important, infection ou antécédent de malignité hépatique.
  5. Preuve de tout trouble de la coagulation non lié à l'hémophilie A.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Valoctocogene roxaparvovec Open Label
Administration unique de valoctocogène roxaparvovec à une dose de 6E13 vg/kg dans la population d'inhibiteurs actifs (partie A) et dans la population d'inhibiteurs antérieurs (partie B).
Biologique: Valoctocogène roxaparvovec
Transfert de gène médié par un vecteur de virus adéno-associé du facteur VIII humain dans l'hémophilie A
Autres noms:
  • BMN 270 (GENEr8)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v5.0 après l'administration de BMN 270.
Délai: 60 mois
60 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'activité médiane du facteur VIII.
Délai: 60 mois
Modifications de l'activité médiane du facteur VIII (UI/mL) après administration de BMN 270 qui seront mesurées à l'aide du test chromogénique FVIII.
60 mois
Un changement du titre d'inhibiteur du facteur VIII (Partie A) après l'administration de BMN 270.
Délai: 60 mois
Le titre d'inhibiteur du FVIII sera mesuré à l'aide d'un test chromogénique Nijmegen-Bethesda.
60 mois
Absence de récidive des inhibiteurs du Facteur VIII (Partie B) après administration de BMN 270.
Délai: 60 mois
Le titre d'inhibiteur du FVIII sera mesuré à l'aide d'un test chromogénique Nijmegen-Bethesda.
60 mois
Changement dans l'utilisation annualisée du traitement de l'hémophilie après l'administration de BMN 270
Délai: 60 mois
60 mois
Changement du nombre annualisé d'épisodes hémorragiques nécessitant un traitement antihémophilique exogène après l'administration de BMN 270.
Délai: 60 mois
60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

20 avril 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

20 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 décembre 2020

Première publication (Réel)

28 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner