활성 또는 이전 억제제를 사용한 혈우병 A에서 Valoctocogene Roxaparvovec의 안전성, 내약성 및 효능 연구 (GENEr8-INH)
2026년 7월 8일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
활성 또는 이전 억제제가 있는 혈우병 A 환자에서 인간 인자 VIII의 아데노 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달인 BMN 270의 1/2상 안전성, 내약성 및 효능 연구
이 I/II상 임상 연구는 FVIII에 대한 억제제와 중증 혈우병 A 환자를 대상으로 valoctocogene roxaparvovec의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구의 파트 A는 FVIII에 대한 활성 억제제가 있는 피험자를 포함하고 파트 B는 이전에 억제제 병력이 있는 피험자를 포함합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kaohsiung City, 대만
- Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung, 대만
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
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Seoul, 대한민국
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Campinas, 브라질
- Hemocentro Da UNICAMP
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London, 영국
- Royal Free Hospital
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Ramat Gan, 이스라엘
- Chaim Sheba Medical Center
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Izmir, 터키 (Türkiye)
- Ege University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- A형 혈우병이 있는 18세 이상의 남성으로 이전에 잔류 FVIII 활성도가 1 IU/dL 이하인 것으로 확인된 남성(인도된 동의서에 서명한 시점을 포함하되 이에 국한되지 않음).
스크리닝 최소 12개월 전에 첫 번째 양성 결과와 함께 양성 억제제 결과의 병력.
파트 A: 외인성 FVIII에 대한 면역학적 내성이 없음을 입증했습니다. 파트 B: 외인성 FVIII 및 음성 FVIII 억제제 스크리닝 역가 < 0.6 BU에 대한 입증된 내성.
- 지난 12개월 동안의 예방적 또는 주문형 혈우병 치료. 지난 12개월 동안의 출혈, 억제제 및 혈우병 요법 Hx.
- 성적으로 활동적인 참가자는 허용 가능한 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 참가자는 주입 후 최소 12주 동안 피임 사용에 동의해야 합니다.
- BMN 270 주입 후 적어도 처음 52주 동안 알코올 섭취를 자제할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- AAV5 캡시드에 대한 검출 가능한 기존 항체.
- 활동성 감염 또는 면역억제 장애의 증거 HIV 감염 및 감지할 수 없는 바이러스 로드가 있는 환자는 제외되지 않습니다.
- FVIII(파트 A만 해당)를 사용한 면역 관용 유도 요법 또는 예방을 현재 진행 중이거나 연구 중에 받을 계획입니다.
- 심각한 신장 기능 장애 또는 간 기능 장애, 감염 또는 간 악성 종양의 병력.
- 혈우병 A와 관련되지 않은 출혈 장애의 증거.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Valoctocogene roxaparvovec 오픈 라벨
활성 억제제 집단(파트 A) 및 이전 억제제 집단(파트 B)에서 6E13 vg/kg의 용량으로 발록토코진 록사파르보벡의 단일 투여.
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혈우병 A에서 인간 인자 VIII의 Adeno 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전이
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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BMN 270 투여 후 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수.
기간: 60개월
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60개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중앙 요인 VIII 활동의 변화.
기간: 60개월
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발색 FVIII 검정을 사용하여 측정될 BMN 270 투여 후 중간 인자 VIII 활성(IU/mL)의 변화.
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60개월
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BMN 270 투여 후 인자 VIII 억제제 역가(파트 A)의 변화.
기간: 60개월
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FVIII 억제제 역가는 발색성 Nijmegen-Bethesda 분석을 사용하여 측정됩니다.
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60개월
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BMN 270 투여 후 인자 VIII 억제제(파트 B)의 재발 부재.
기간: 60개월
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FVIII 억제제 역가는 발색성 Nijmegen-Bethesda 분석을 사용하여 측정됩니다.
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60개월
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BMN 270 투여 후 혈우병 치료의 연간 이용률 변화
기간: 60개월
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60개월
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BMN 270 투여 후 외인성 혈우병 치료가 필요한 연간 출혈 에피소드 수의 변화.
기간: 60개월
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60개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 10일
기본 완료 (실제)
2026년 4월 20일
연구 완료 (실제)
2026년 4월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 24일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 270-205
- 2019-003213-34 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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