Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av säkerhet, tolerabilitet och effekt av valoktokogen Roxaparvovec vid hemofili A med aktiva eller tidigare inhibitorer (GENEr8-INH)

8 juli 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 1/2 studie av säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av BMN 270, en adenoassocierad virusvektormedierad genöverföring av human faktor VIII i hemofili A-patienter med aktiva eller tidigare inhibitorer

Denna kliniska fas I/II-studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av valoktokogen roxaparvovec hos patienter med svår hemofili A och hämmare av FVIII. Del A av studien kommer att involvera försökspersoner som har aktiva hämmare av FVIII, och del B involverar försökspersoner med en tidigare historia av hämmare.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Hemocentro Da UNICAMP
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Royal Free Hospital
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Turkiet (Türkiye)
      • Izmir, Turkiet (Türkiye)
        • Ege University School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Män ≥ 18 år med hemofili A och dokumenterad tidigare kvarvarande FVIII-aktivitet ≤ 1 IE/dL inklusive, men inte begränsat till, vid tidpunkten för upptäckta hämmare, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.

  2. Historik med ett positivt hämmarresultat med det första positiva resultatet minst 12 månader före screening.

    Del A: Visade ingen immunologisk tolerans mot exogen FVIII. Del B: Påvisad tolerans mot exogen FVIII och negativ FVIII-hämmare screening titer < 0,6 BU.

  3. Profylaktisk eller on-demand hemofilibehandling under de senaste 12 månaderna. Blödnings-, inhibitor- och hemofilibehandling Hx under de senaste 12 månaderna.
  4. Sexuellt aktiva deltagare måste gå med på att använda en acceptabel metod för effektiv preventivmetod. Deltagarna måste gå med på att använda preventivmedel i minst 12 veckor efter infusion.
  5. Villig att avstå från konsumtion av alkohol under åtminstone de första 52 veckorna efter BMN 270-infusion.

Exklusions kriterier:

  1. Detekterbara redan existerande antikroppar mot AAV5-kapsiden.
  2. Alla tecken på aktiv infektion eller någon immunsuppressiv störning; patienter med HIV-infektion och odetekterbar virusmängd är inte uteslutna.
  3. Genomgår för närvarande, eller planerar att få under studien, immuntoleransinduktionsterapi eller profylax med FVIII (endast del A).
  4. Betydande njurdysfunktion eller leverdysfunktion, infektion eller anamnes på levermalignitet.
  5. Bevis på någon blödningsrubbning som inte är relaterad till hemofili A.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Valoctocogene roxaparvovec Open Label
Engångsadministrering av valoktokogen roxaparvovec i en dos av 6E13 vg/kg i aktiva hämmarpopulationer (del A) och tidigare inhibitorpopulationer (del B).
Biologisk: Valoktokogen roxaparvovec
Adeno-associerat virusvektormedierad genöverföring av human faktor VIII i hemofili A
Andra namn:
  • BMN 270 (GENER8)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar, enligt bedömning av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 efter administrering av BMN 270.
Tidsram: 60 månader
60 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av medianfaktor VIII-aktiviteten.
Tidsram: 60 månader
Förändringar i medianfaktor VIII-aktiviteten (IE/ml) efter administrering av BMN 270, vilket kommer att mätas med den kromogena FVIII-analysen.
60 månader
En förändring i faktor VIII-inhibitortiter (del A) efter administrering av BMN 270.
Tidsram: 60 månader
FVIII-inhibitortiter kommer att mätas med användning av en kromogen Nijmegen-Bethesda-analys.
60 månader
Frånvaro av återfall av faktor VIII-hämmare (del B) efter administrering av BMN 270.
Tidsram: 60 månader
FVIII-inhibitortiter kommer att mätas med användning av en kromogen Nijmegen-Bethesda-analys.
60 månader
Förändring i den årliga användningen av hemofilibehandling efter administrering av BMN 270
Tidsram: 60 månader
60 månader
Förändring i det årliga antalet blödningsepisoder som kräver exogen hemofilibehandling efter administrering av BMN 270.
Tidsram: 60 månader
60 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

20 april 2026

Avslutad studie (Faktisk)

20 april 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 december 2020

Första postat (Faktisk)

28 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 270-205
  • 2019-003213-34 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera