プラダー・ウィリ症候群のプロバイオティクス治療
2022年8月24日 更新者：Fundació Sant Joan de Déu
プラダー・ウィリ症候群の長期治療戦略としてのプロバイオティクス
腸内微生物叢としても知られる腸内微生物の機能を研究するまったく新しい研究分野が、過去 10 年間に出現しました。 その結果、特定のバクテリア (またはプロバイオティクス) による栄養補給は、プラダー・ウィリー症候群 (PWS) の主要な特徴である肥満から不安やうつ病まで、幅広い疾患の治療戦略として大きな期待を寄せています。
現在の提案の主な目的は、ビフィドバクテリウム アニマリス亜種の効果を決定することです。 PWSの小児および若年成人におけるlactis（BPL1株）の補給。 具体的には、参加者はプラセボまたは BPL1 を 6 か月間受け取り、その後、このフェーズに続いて、すべての参加者が BPL1 を受け取る 6 か月の延長期間が続きます。 この研究により、次のことが可能になります。 2) 磁気共鳴画像法 (MRI) によって脳の構造変化の可能性を研究し、多くの精神医学的アンケートを使用して、メンタルヘルス症状への影響を調査します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
41
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 遺伝子確認によりプラダー・ウィリー症候群と診断
- -登録前の少なくとも過去2か月間、安定した食事と投薬計画を行っている
除外基準:
- -臨床試験からの過去30日以内の現在の登録または中止
- 過去2年間に肥満手術を受けた患者
- インスリン療法を受けている2型糖尿病患者
- -研究への参加を妨げる他の医学的問題の存在
- -研究者の意見で研究に含めるのは不適切
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
このアームには、6 か月間プラセボを投与し、さらに 6 か月間プロバイオティクスを投与します。
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6 か月間のプラセボの毎日の投与による介入
6 か月間のプロバイオティクスの毎日の投与による介入
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実験的：プロバイオティクス
この腕は6か月間プロバイオティクスを受け取り、さらに6か月間プロバイオティクスを受け取り続けます.
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6 か月間のプロバイオティクスの毎日の投与による介入
6 か月間のプロバイオティクスの毎日の投与による介入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体脂肪率の変化
時間枠：6ヶ月
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体脂肪率は、二重エネルギー X 線吸収法 (DXA) によって測定されます。
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BMI および BMI z スコアの変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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体重と身長を組み合わせて BMI の変化を計算し、すべての被験者の BMI z スコアを評価します
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ベースライン、6、および 12 か月
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身長の変化（cm）
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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最終的な身長に達していない被験者からの身長の変化が測定されます。
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ベースライン、6、および 12 か月
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インスリン感受性の変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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空腹時血糖値とインスリン濃度を組み合わせて、HOMA-IR (インスリン抵抗性の恒常性モデル評価) を計算します。
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ベースライン、6、および 12 か月
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脂質プロファイルの変化（トリグリセリド、コレステロール）
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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一晩絶食後の血液検査
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ベースライン、6、および 12 か月
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過食症の変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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Prader-Willi症候群の被験者に固有の検証済みの臨床試験用過食症アンケート（HQ-CT）によって測定されます（スケール0〜36、値が高いほど過食症の程度が高いことを示します）。
親または介護者が報告した。
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ベースライン、6、および 12 か月
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異常行動チェックリスト (ABC) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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異常行動チェックリスト (ABC) は、58 項目のアンケートです。
多動性 (0-48)、無気力 (0-48)、常同行動 (0-21)、過敏性 (0-45)、および不適切な発言 (0-12) の 5 つのサブスケールで構成されます。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
親または介護者が報告した。
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ベースライン、6、および 12 か月
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反復行動尺度 (RBS) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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反復行動尺度 (RBS) は、自閉症に関連する反復行動を測定します。
それは 2 つの異なるスコアにグループ化された 43 項目で構成されています: 高次 (儀式主義、同一性、強迫的および制限されたサブスケール; スコア 0-87) および低次 (ステレオタイプおよび自傷; スコア 0-42) 反復行動。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
親または介護者が報告した。
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ベースライン、6、および 12 か月
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社会的反応性尺度 (SRS) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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社会的機能に焦点を当てた自閉症関連の症状を評価する、検証済みの社会的反応性尺度 (SRS-2) によって測定されます。
値が高いほど結果が悪いことを示します。
合計スコアが 76 以上は重度と見なされます。 66 から 75 の間のスコアは中程度と見なされます。 60 ～ 65 のスコアは軽度と見なされます。 59 以下のスコアは正常範囲内と見なされます。
親または介護者が報告した。
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ベースライン、6、および 12 か月
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Clinical Global Impression (GCI スコア) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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検証済みの Clinical Global Impression Scale (CGI、スケール 0 ～ 14、値が高いほど転帰が悪いことを示します) によって測定されます。
この通行料金は、臨床医が記入します。
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ベースライン、6、および 12 か月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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腸内細菌叢の組成の変化
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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糞便サンプルから分離された DNA は、細菌の 16S 遺伝子の超可変領域を配列決定することによって分析されます。
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ベースライン、6 か月、12 か月
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血漿メタボロームの変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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質量分析と組み合わせた液体クロマトグラフィーを使用して、血漿サンプルの包括的な代謝プロファイルを取得します
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ベースライン、6、および 12 か月
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脳構造解剖学の変化
時間枠：ベースライン、6、および 12 か月
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12 歳以上の被験者は、脳磁気共鳴画像法 (MRI) を受けます。
眼窩前頭皮質、扁桃体、視床下部、および灰白質総量の変化が評価されます。
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ベースライン、6、および 12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Marta Ramon-Krauel、Hospital Sant Joan de Déu
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月11日
一次修了 (実際)
2022年6月30日
研究の完了 (実際)
2022年6月30日
試験登録日
最初に提出
2020年12月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月22日
最初の投稿 (実際)
2020年12月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年8月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月24日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。