Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Probiotisk behandling för Prader-Willis syndrom

24 augusti 2022 uppdaterad av: Fundació Sant Joan de Déu

Probiotika som en långsiktig behandlingsstrategi för Prader-Willis syndrom

Ett helt nytt forskningsområde som studerar funktionen hos mikroorganismer i tarmen, även känd som tarmmikrobiota, har vuxit fram under det senaste decenniet. Som ett resultat har kosttillskott med specifika bakterier (eller probiotika) mycket lovande som en terapeutisk strategi för ett brett spektrum av sjukdomar, från fetma till ångest och depression, som alla är viktiga kännetecken för Prader-Willis syndrom (PWS).

Huvudsyftet med det nuvarande förslaget är att fastställa effekterna av Bifidobacterium animalis subsp. lactis (stam BPL1) tillskott hos barn och unga vuxna med PWS. Specifikt kommer deltagarna att få placebo eller BPL1 i 6 månader, och sedan kommer denna fas att följas av en 6-månaders förlängningsperiod där alla deltagare kommer att få BPL1. Denna studie kommer att tillåta oss att 1) ​​bestämma effekterna på fettmassa och glukosmetabolism; och 2) utforska effekterna på symtom på mental hälsa genom att studera potentiella strukturella förändringar i hjärnan genom magnetisk resonanstomografi (MRT) samt använda ett antal psykiatriska frågeformulär.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

41

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 30 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med Prader-Willis syndrom med genetisk bekräftelse
  • På en stabil kost och medicinering under minst de sista två månaderna före inskrivningen

Exklusions kriterier:

  • Aktuell inskrivning i eller avbrytande inom de senaste 30 dagarna från en klinisk prövning
  • Patienter med överviktskirurgi under de senaste två åren
  • Patienter med typ 2-diabetes på insulinbehandling
  • Förekomst av andra medicinska problem som skulle hindra studiedeltagande
  • Olämplig för inkludering i studien enligt utredarens uppfattning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Denna arm kommer att få placebo i 6 månader och sedan probiotisk i 6 månader till.
Kosttillskott: Placebo
Intervention med en daglig dos placebo i 6 månader
Kosttillskott: Uppföljande probiotika
Intervention med en daglig dos av probiotika i 6 månader
Experimentell: Probiotika
Denna arm kommer att få probiotika i 6 månader och sedan fortsätta att få probiotika i 6 månader till.
Kosttillskott: Uppföljande probiotika
Intervention med en daglig dos av probiotika i 6 månader
Kosttillskott: Probiotika
Intervention med en daglig dos av probiotika i 6 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i procent kroppsfettinnehåll
Tidsram: 6 månader
Kroppsfetthalten kommer att mätas med dubbelenergi röntgenabsorptiometri (DXA)
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i BMI och BMI z-poäng
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Vikt och längd kommer att kombineras för att beräkna förändringar i BMI och BMI z-poäng från alla ämnen kommer att bedömas
Baslinje, 6 och 12 månader
Ändring i höjd (cm)
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Höjdförändringar från försökspersoner som ännu inte nått slutlig höjd kommer att mätas.
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändring i insulinkänslighet
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Fastande blodsocker och insulinkoncentrationer kommer att kombineras för att beräkna HOMA-IR (homeostatisk modellbedömning för insulinresistens).
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändring i lipidprofil (triglycerid, kolesterol)
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Blodprov efter fasta över natten
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändring i hyperfagi
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Mätt med det validerade Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), specifikt för patienter med Prader-Willis syndrom (skala 0-36, högre värden indikerar högre grad av hiperfagi). Förälder eller vårdgivare anmäld.
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändring i ABC-resultatet (Aberrant Behavior Checklist).
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) är ett frågeformulär med 58 artiklar. Den består av fem underskalor: hyperaktivitet (0-48), letargi (0-48), stereotypt beteende (0-21), irritabilitet (0-45) och olämpligt tal (0-12). Högre poäng tyder på sämre resultat. Förälder eller vårdgivare anmäld.
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändring i repetitiv beteendeskala (RBS) poäng
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Repetitive Behavior Scale (RBS) mäter repetitiva beteenden som är relaterade till autism. Den består av 43 punkter grupperade i två olika poäng: högre ordningens (ritualistiska, likhet, tvångsmässiga och begränsade subskalor; poäng 0-87) och lägre ordningens (stereotypi och självskada; poäng 0-42) repetitiva beteenden. Högre poäng tyder på sämre resultat. Förälder eller vårdgivare anmäld.
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändring i Social Responsiveness Scale (SRS) poäng
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Mätt med den validerade Social Responsiveness Scale (SRS-2) som bedömer autismrelaterade symtom med fokus på social funktion. Högre värden indikerar sämre resultat. En totalpoäng på 76 eller högre anses vara allvarlig; en poäng mellan 66 och 75 anses vara måttlig; en poäng mellan 60 och 65 anses vara mild; en poäng på 59 eller lägre anses vara inom normala gränser. Förälder eller vårdgivare anmäld.
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändring i Clinical Global Impression (GCI-poäng) poäng
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Mätt med den validerade Clinical Global Impression Scale (CGI, skala 0-14, högre värden indikerar sämre resultat). Denna avgift kommer att slutföras av läkaren.
Baslinje, 6 och 12 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i tarmens mikrobiotasammansättning
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
DNA isolerat från fekala prover kommer att analyseras genom att sekvensera den hypervariabla regionen av den bakteriella 16S-genen.
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändring i plasmametabolom
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Vätskekromatografi kopplad till masspektrometri kommer att användas för att erhålla en omfattande metabolisk profil av plasmaprover
Baslinje, 6 och 12 månader
Förändringar i hjärnans strukturella anatomi
Tidsram: Baslinje, 6 och 12 månader
Försökspersoner äldre än 12 år kommer att genomgå hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRT). Förändringar i orbitofrontal cortex, amygdala, hypotalamus och den totala grå substansvolymen kommer att utvärderas.
Baslinje, 6 och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fundació Sant Joan de Déu

Utredare

  • Huvudutredare: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 januari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2020

Första postat (Faktisk)

28 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2022

Senast verifierad

1 januari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PIC-194-20

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera