Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Probiotisk behandling for Prader-Willi syndrom

24. august 2022 opdateret af: Fundació Sant Joan de Déu

Probiotika som en langsigtet behandlingsstrategi for Prader-Willi syndrom

Et helt nyt forskningsområde, der studerer funktionen af ​​tarmmikroorganismer, også kendt som tarmmikrobiota, er opstået i løbet af det sidste årti. Som et resultat heraf lover kosttilskud med specifikke bakterier (eller probiotika) stort som en terapeutisk strategi for en lang række sygdomme, fra fedme til angst og depression, som alle er væsentlige karakteristika ved Prader-Willi syndrom (PWS).

Hovedformålet med det nuværende forslag er at bestemme virkningerne af Bifidobacterium animalis subsp. lactis (stamme BPL1) tilskud hos børn og unge voksne med PWS. Konkret vil deltagerne modtage placebo eller BPL1 i 6 måneder, og derefter vil denne fase blive efterfulgt af en 6-måneders forlængelsesperiode, hvor alle deltagere vil modtage BPL1. Denne undersøgelse vil give os mulighed for at 1) bestemme virkningerne på fedtmasse og glukosemetabolisme; og 2) udforske virkningerne på mentale sundhedssymptomer ved at studere potentielle strukturelle ændringer i hjernen ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) samt ved at bruge en række psykiatriske spørgeskemaer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med Prader-Willi syndrom med genetisk bekræftelse
  • På en stabil kost- og medicinkur i mindst de sidste to måneder før tilmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende tilmelding til eller afbrydelse inden for de sidste 30 dage fra et klinisk forsøg
  • Patienter med fedmekirurgi inden for de sidste to år
  • Patienter med type 2-diabetes i insulinbehandling
  • Tilstedeværelse af andre medicinske problemer, der ville udelukke studiedeltagelse
  • Uegnet til medtagelse i undersøgelsen efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Denne arm vil modtage placebo i 6 måneder og derefter probiotisk i 6 måneder mere.
Kosttilskud: Placebo
Intervention med en daglig dosis placebo i 6 måneder
Kosttilskud: Opfølgende probiotika
Intervention med en daglig dosis probiotika i 6 måneder
Eksperimentel: Probiotisk
Denne arm vil modtage probiotika i 6 måneder og derefter fortsætte med at modtage probiotika i 6 måneder mere.
Kosttilskud: Opfølgende probiotika
Intervention med en daglig dosis probiotika i 6 måneder
Kosttilskud: Probiotisk
Intervention med en daglig dosis probiotika i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i procent kropsfedtindhold
Tidsramme: 6 måneder
Kropsfedtindholdet vil blive målt ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA)
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i BMI og BMI z-score
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Vægt og højde vil blive kombineret for at beregne ændringer i BMI og BMI z-score fra alle fag vil blive vurderet
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i højden (cm)
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Ændringer i højden fra emner, der endnu ikke har nået den endelige højde, vil blive målt.
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i insulinfølsomhed
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Fastende blodsukker- og insulinkoncentrationer vil blive kombineret for at beregne HOMA-IR (Homeostatic Model Assessment for Insulin Resistance).
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i lipidprofil (triglycerid, kolesterol)
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Blodprøve efter nattens faste
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i hyperfagi
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Målt ved det validerede Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), specifikt for forsøgspersoner med Prader-Willi syndrom (skala 0-36, højere værdier indikerer højere grad af hiperfagi). Forældre eller omsorgsperson rapporteret.
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i ABC-score (Aberrant Behavior Checklist).
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) er et spørgeskema med 58 punkter. Den består af fem underskalaer: hyperaktivitet (0-48), sløvhed (0-48), stereotyp adfærd (0-21), irritabilitet (0-45) og upassende tale (0-12). Højere score indikerer dårligere resultat. Forældre eller omsorgsperson rapporteret.
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i Repetitive Behavior Scale (RBS) score
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Repetitive Behavior Scale (RBS) måler repetitiv adfærd, der er relateret til autisme. Den består af 43 punkter grupperet i to forskellige scores: højere ordens (ritualistisk, ensartethed, tvangsmæssig og begrænset subskala; score 0-87) og lavere ordens (stereotypi og selvskade; score 0-42) gentagne adfærd. Højere score indikerer dårligere resultat. Forældre eller omsorgsperson rapporteret.
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i Social Responsiveness Scale (SRS) score
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Målt ved den validerede Social Responsiveness Scale (SRS-2), som vurderer autisme-relaterede symptomer med fokus på social funktion. Højere værdier indikerer et dårligere resultat. En samlet score på 76 eller højere betragtes som alvorlig; en score mellem 66 og 75 anses for moderat; en score mellem 60 og 65 betragtes som mild; en score på 59 eller lavere betragtes som inden for normale grænser. Forældre eller omsorgsperson rapporteret.
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i Clinical Global Impression (GCI-score).
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Målt ved den validerede Clinical Global Impression Scale (CGI, skala 0-14, højere værdier indikerer et dårligere resultat). Denne vejafgift vil blive udfyldt af klinikeren.
Baseline, 6 og 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i intestinal mikrobiota sammensætning
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
DNA isoleret fra fækale prøver vil blive analyseret ved at sekventere den hypervariable region af det bakterielle 16S-gen.
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændring i plasmametabolom
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Væskekromatografi koblet til massespektrometri vil blive brugt til at opnå en omfattende metabolisk profil af plasmaprøver
Baseline, 6 og 12 måneder
Ændringer i hjernens strukturelle anatomi
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Forsøgspersoner ældre end 12 år vil gennemgå hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Ændringer i orbitofrontal cortex, amygdala, hypothalamus og det totale volumen af ​​grå substans vil blive evalueret.
Baseline, 6 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fundació Sant Joan de Déu

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2020

Først opslået (Faktiske)

28. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2022

Sidst verificeret

1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PIC-194-20

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner