Tratamento probiótico para a síndrome de Prader-Willi
24 de agosto de 2022 atualizado por: Fundació Sant Joan de Déu
Probióticos como uma estratégia de tratamento de longo prazo para a síndrome de Prader-Willi
Uma nova área de pesquisa que estuda a função dos microrganismos intestinais, também conhecida como microbiota intestinal, surgiu na última década. Como resultado, a suplementação dietética com bactérias específicas (ou probióticos) é uma grande promessa como estratégia terapêutica para uma ampla gama de doenças, desde obesidade até ansiedade e depressão, todas as principais características da síndrome de Prader-Willi (PWS).
O principal objetivo da presente proposta é determinar os efeitos de Bifidobacterium animalis subsp. lactis (cepa BPL1) em crianças e adultos jovens com SPW. Especificamente, os participantes receberão placebo ou BPL1 por 6 meses, e então esta fase será seguida por um período de extensão de 6 meses em que todos os participantes receberão BPL1. Este estudo nos permitirá 1) determinar os efeitos sobre a massa gorda e o metabolismo da glicose; e 2) explorar os efeitos sobre os sintomas de saúde mental, estudando possíveis mudanças estruturais no cérebro por ressonância magnética (MRI), bem como usando vários questionários psiquiátricos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
41
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 30 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com Síndrome de Prader-Willi com confirmação genética
- Em dieta estável e regime de medicação por pelo menos dois meses antes da inscrição
Critério de exclusão:
- Inscrição atual ou descontinuação nos últimos 30 dias de um ensaio clínico
- Pacientes com cirurgia bariátrica nos últimos dois anos
- Pacientes com diabetes tipo 2 em terapia com insulina
- Presença de outros problemas médicos que impediriam a participação no estudo
- Inadequado para inclusão no estudo na opinião do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Este braço receberá placebo por 6 meses e depois probiótico por mais 6 meses.
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Intervenção com dose diária de placebo por 6 meses
Intervenção com dose diária de probiótico por 6 meses
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Experimental: Probiótico
Este braço receberá probiótico por 6 meses e continuará recebendo probiótico por mais 6 meses.
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Intervenção com dose diária de probiótico por 6 meses
Intervenção com dose diária de probiótico por 6 meses
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança no percentual de gordura corporal
Prazo: 6 meses
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O teor de gordura corporal será medido por absorciometria de raios-x de dupla energia (DXA)
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no IMC e no escore z do IMC
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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O peso e a altura serão combinados para calcular as alterações no IMC e as pontuações z do IMC de todos os indivíduos serão avaliadas
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Mudança de altura (cm)
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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Mudanças na altura de indivíduos que ainda não atingiram a altura final serão medidas.
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Alteração na sensibilidade à insulina
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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As concentrações de glicose e insulina no sangue em jejum serão combinadas para calcular o HOMA-IR (Avaliação do Modelo Homeostático para Resistência à Insulina).
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Alteração no perfil lipídico (triglicerídeos, colesterol)
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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Exame de sangue após jejum noturno
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Alteração na hiperfagia
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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Medido pelo Questionário de Hiperfagia validado para Ensaios Clínicos (HQ-CT), específico para indivíduos com síndrome de Prader-Willi (escala 0-36, valores mais altos indicam maior grau de hiperfagia).
Relatado pelos pais ou cuidador.
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Mudança na pontuação da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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O Aberrant Behavior Checklist (ABC) é um questionário de 58 itens.
É composto por cinco subescalas: hiperatividade (0-48), letargia (0-48), comportamento estereotipado (0-21), irritabilidade (0-45) e fala inadequada (0-12).
Pontuações mais altas indicam pior resultado.
Relatado pelos pais ou cuidador.
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Mudança na pontuação da Escala de Comportamento Repetitivo (RBS)
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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A Escala de Comportamento Repetitivo (RBS) mede comportamentos repetitivos relacionados ao autismo.
Consiste em 43 itens agrupados em duas pontuações diferentes: comportamentos repetitivos de ordem superior (ritualístico, mesmice, subescalas compulsivas e restritas; pontuação 0-87) e de ordem inferior (estereotipia e automutilação; pontuação 0-42).
Pontuações mais altas indicam pior resultado.
Relatado pelos pais ou cuidador.
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Mudança na pontuação da Escala de Responsividade Social (SRS)
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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Medido pela Escala de Responsividade Social validada (SRS-2), que avalia os sintomas relacionados ao autismo com foco na função social.
Valores mais altos indicam pior resultado.
Uma pontuação total de 76 ou mais é considerada grave; uma pontuação entre 66 e 75 é considerada moderada; uma pontuação entre 60 e 65 é considerada leve; uma pontuação de 59 ou menos é considerada dentro dos limites normais.
Relatado pelos pais ou cuidador.
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Mudança na pontuação de impressão clínica global (pontuação GCI)
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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Medido pela Escala de Impressão Clínica Global validada (CGI, escala 0-14, valores mais altos indicam pior resultado).
Este pedágio será preenchido pelo clínico.
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na composição da microbiota intestinal
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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O DNA isolado de amostras fecais será analisado pelo sequenciamento da região hipervariável do gene 16S bacteriano.
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Alteração no metaboloma plasmático
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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A cromatografia líquida acoplada à espectrometria de massa será usada para obter um perfil metabólico abrangente de amostras de plasma
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Alterações na anatomia estrutural do cérebro
Prazo: Linha de base, 6 e 12 meses
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Indivíduos com mais de 12 anos de idade serão submetidos a ressonância magnética cerebral (MRI).
Alterações no córtex orbitofrontal, amígdala, hipotálamo e volume total de substância cinzenta serão avaliadas.
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Linha de base, 6 e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
28 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de agosto de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de agosto de 2022
Última verificação
1 de janeiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Obesidade
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Outros números de identificação do estudo
- PIC-194-20
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .