Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Probiotisk behandling for Prader-Willi syndrom

24. august 2022 oppdatert av: Fundació Sant Joan de Déu

Probiotika som en langsiktig behandlingsstrategi for Prader-Willi syndrom

Et helt nytt forskningsområde som studerer funksjonen til intestinale mikroorganismer, også kjent som tarmmikrobiota, har dukket opp i løpet av det siste tiåret. Som et resultat av dette er kosttilskudd med spesifikke bakterier (eller probiotika) lovende som en terapeutisk strategi for et bredt spekter av sykdommer, fra fedme til angst og depresjon, som alle er hovedkjennetegn ved Prader-Willi syndrom (PWS).

Hovedformålet med det nåværende forslaget er å bestemme virkningene av Bifidobacterium animalis subsp. lactis (stamme BPL1) tilskudd hos barn og unge voksne med PWS. Nærmere bestemt vil deltakerne få placebo eller BPL1 i 6 måneder, og deretter vil denne fasen bli fulgt av en 6-måneders forlengelsesperiode der alle deltakerne vil motta BPL1. Denne studien vil tillate oss å 1) bestemme effektene på fettmasse og glukosemetabolisme; og 2) utforske effektene på psykiske helsesymptomer ved å studere potensielle strukturelle endringer i hjernen ved hjelp av magnetisk resonansavbildning (MRI) i tillegg til å bruke en rekke psykiatriske spørreskjemaer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med Prader-Willi syndrom med genetisk bekreftelse
  • På et stabilt kosthold og medisiner i minst de siste to månedene før innmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende påmelding til eller seponering i løpet av de siste 30 dagene fra en klinisk studie
  • Pasienter med fedmekirurgi de siste to årene
  • Pasienter med type 2-diabetes på insulinbehandling
  • Tilstedeværelse av andre medisinske problemer som vil utelukke studiedeltakelse
  • Uegnet for inkludering i studien etter utrederens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Denne armen vil få placebo i 6 måneder og deretter probiotisk i 6 måneder til.
Kosttilskudd: Placebo
Intervensjon med en daglig dose placebo i 6 måneder
Kosttilskudd: Oppfølgende probiotika
Intervensjon med en daglig dose probiotika i 6 måneder
Eksperimentell: Probiotisk
Denne armen vil motta probiotika i 6 måneder og deretter fortsette å motta probiotika i 6 måneder til.
Kosttilskudd: Oppfølgende probiotika
Intervensjon med en daglig dose probiotika i 6 måneder
Kosttilskudd: Probiotisk
Intervensjon med en daglig dose probiotika i 6 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i prosent kroppsfettinnhold
Tidsramme: 6 måneder
Kroppsfettinnholdet vil bli målt med dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA)
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i BMI og BMI z-score
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Vekt og høyde vil bli kombinert for å beregne endringer i BMI og BMI z-poengsum fra alle fag vil bli vurdert
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i høyde (cm)
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Endringer i høyden fra forsøkspersoner som ennå ikke har nådd endelig høyde vil bli målt.
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i insulinfølsomhet
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Fastende blodsukker og insulinkonsentrasjoner vil bli kombinert for å beregne HOMA-IR (Homeostatic Model Assessment for Insulin Resistance).
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i lipidprofil (triglyserid, kolesterol)
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Blodprøve etter faste over natten
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i hyperfagi
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Målt ved det validerte Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), spesifikt for personer med Prader-Willi syndrom (skala 0-36, høyere verdier indikerer høyere grad av hiperfagi). Foreldre eller omsorgsperson rapportert.
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i ABC-poengsum (Aberrant Behavior Checklist).
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) er et spørreskjema med 58 elementer. Den består av fem underskalaer: hyperaktivitet (0-48), sløvhet (0-48), stereotyp atferd (0-21), irritabilitet (0-45) og upassende tale (0-12). Høyere score indikerer dårligere resultat. Foreldre eller omsorgsperson rapportert.
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i Repetitive Behavior Scale (RBS) poengsum
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Repetitive Behavior Scale (RBS) måler repeterende atferd som er relatert til autisme. Den består av 43-elementer gruppert i to forskjellige skårer: høyere ordens (ritualistisk, ensartethet, tvangsmessig og begrenset underskala; skåre 0-87) og lavere ordens (stereotypi og selvskading; skåre 0-42) repeterende atferd. Høyere score indikerer dårligere resultat. Foreldre eller omsorgsperson rapportert.
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i Social Responsiveness Scale (SRS) poengsum
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Målt ved den validerte Social Responsiveness Scale (SRS-2) som vurderer autisme-relaterte symptomer med fokus på sosial funksjon. Høyere verdier indikerer dårligere resultat. En total poengsum på 76 eller høyere anses som alvorlig; en poengsum mellom 66 og 75 anses som moderat; en skår mellom 60 og 65 anses som mild; en poengsum på 59 eller lavere vurderes innenfor normale grenser. Foreldre eller omsorgsperson rapportert.
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i Clinical Global Impression (GCI-poengsum).
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Målt med den validerte Clinical Global Impression Scale (CGI, skala 0-14, høyere verdier indikerer dårligere utfall). Denne avgiften vil bli fullført av klinikeren.
Baseline, 6 og 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i intestinal mikrobiota sammensetning
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
DNA isolert fra fekale prøver vil bli analysert ved å sekvensere den hypervariable regionen til det bakterielle 16S-genet.
Baseline, 6 og 12 måneder
Endring i plasmametabolom
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Væskekromatografi koblet til massespektrometri vil bli brukt for å oppnå en omfattende metabolsk profil av plasmaprøver
Baseline, 6 og 12 måneder
Endringer i hjernens strukturelle anatomi
Tidsramme: Baseline, 6 og 12 måneder
Personer eldre enn 12 år vil gjennomgå magnetisk resonansavbildning av hjernen (MRI). Endringer i orbitofrontal cortex, amygdala, hypothalamus og totalt gråstoffvolum vil bli evaluert.
Baseline, 6 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fundació Sant Joan de Déu

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

28. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PIC-194-20

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere