普瑞德威利综合症的益生菌治疗
2022年8月24日 更新者：Fundació Sant Joan de Déu
益生菌作为普拉德威利综合症的长期治疗策略
在过去十年中，出现了一个全新的研究肠道微生物（也称为肠道微生物群）功能的研究领域。 因此，膳食补充特定细菌（或益生菌）作为治疗多种疾病（从肥胖症到焦虑症和抑郁症，所有这些疾病都是普瑞德威利综合症 (PWS) 的主要特征）的治疗策略大有前途。
当前提案的主要目标是确定动物双歧杆菌亚种的作用。 患有 PWS 的儿童和年轻人补充乳糖（BPL1 菌株）。 具体来说，参与者将接受为期 6 个月的安慰剂或 BPL1，然后此阶段之后将是 6 个月的延长期，在此期间所有参与者都将接受 BPL1。 这项研究将使我们能够 1) 确定对脂肪量和葡萄糖代谢的影响； 2) 通过核磁共振成像 (MRI) 研究大脑的潜在结构变化以及使用大量精神病学问卷，探索对心理健康症状的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
41
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 30年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 通过基因确认被诊断患有普拉德威利综合症
- 至少在入学前的最后两个月保持稳定的饮食和药物治疗
排除标准：
- 最近 30 天内参加或退出临床试验
- 过去两年内接受过减肥手术的患者
- 接受胰岛素治疗的 2 型糖尿病患者
- 存在会妨碍研究参与的其他医疗问题
- 研究者认为不适合纳入研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
这只手臂将接受 6 个月的安慰剂，然后再接受 6 个月的益生菌。
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每天服用安慰剂进行干预 6 个月
每天服用益生菌进行干预 6 个月
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实验性的：益生菌
这只手臂将接受益生菌 6 个月，然后再继续接受益生菌 6 个月。
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每天服用益生菌进行干预 6 个月
每天服用益生菌进行干预 6 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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身体脂肪含量百分比的变化
大体时间：6个月
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身体脂肪含量将通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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BMI 和 BMI z 分数的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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将结合体重和身高来计算 BMI 的变化，并将评估所有受试者的 BMI z 分数
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基线、6 和 12 个月
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身高变化（厘米）
大体时间：基线、6 和 12 个月
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将测量尚未达到最终身高的受试者的身高变化。
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基线、6 和 12 个月
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胰岛素敏感性的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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将结合空腹血糖和胰岛素浓度来计算 HOMA-IR（胰岛素抵抗的稳态模型评估）。
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基线、6 和 12 个月
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血脂变化（甘油三酯、胆固醇）
大体时间：基线、6 和 12 个月
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隔夜禁食后验血
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基线、6 和 12 个月
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食欲不振的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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通过经过验证的临床试验摄食过多问卷 (HQ-CT) 进行测量，该问卷专门针对患有 Prader-Willi 综合征的受试者（0-36 分，较高的值表示较高程度的摄食）。
父母或看护人报告。
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基线、6 和 12 个月
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异常行为检查表 (ABC) 分数的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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异常行为清单 (ABC) 是一个包含 58 个项目的问卷。
它由五个分量表组成：多动 (0-48)、嗜睡 (0-48)、刻板行为 (0-21)、易怒 (0-45) 和言语不当 (0-12)。
分数越高表明结果越差。
父母或照顾者报告。
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基线、6 和 12 个月
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重复行为量表 (RBS) 分数的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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重复行为量表 (RBS) 测量与自闭症相关的重复行为。
它由 43 个项目组成，分为两个不同的分数：高阶（仪式、千篇一律、强迫和受限分量表；得分 0-87）和低阶（刻板印象和自残；得分 0-42）重复行为。
较高的分数表示较差的结果。
父母或照顾者报告。
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基线、6 和 12 个月
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社会反应量表 (SRS) 分数的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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由经过验证的社会反应量表 (SRS-2) 衡量，该量表评估侧重于社会功能的自闭症相关症状。
较高的值表示较差的结果。
总分76分以上为重症； 66 到 75 之间的分数被认为是中等； 60 到 65 之间的分数被认为是温和的； 59 分或更低的分数被认为在正常范围内。
父母或照顾者报告。
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基线、6 和 12 个月
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临床总体印象（GCI 评分）评分的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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通过经过验证的临床整体印象量表（CGI，0-14 级，较高的值表示较差的结果）进行测量。
此通行费将由临床医生完成。
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基线、6 和 12 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肠道菌群组成的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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从粪便样本中分离出的 DNA 将通过对细菌 16S 基因的高变区进行测序来分析。
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基线、6 和 12 个月
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血浆代谢组的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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液相色谱与质谱联用将用于获得血浆样品的综合代谢概况
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基线、6 和 12 个月
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大脑结构解剖学的变化
大体时间：基线、6 和 12 个月
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12 岁以上的受试者将接受脑磁共振成像 (MRI)。
将评估眶额皮质、杏仁核、下丘脑和总灰质体积的变化。
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基线、6 和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Marta Ramon-Krauel、Hospital Sant Joan de Déu
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月11日
初级完成 (实际的)
2022年6月30日
研究完成 (实际的)
2022年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年12月2日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月22日
首次发布 (实际的)
2020年12月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月24日
最后验证
2022年1月1日
更多信息
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