Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Probiotische behandeling voor het Prader-Willi-syndroom

24 augustus 2022 bijgewerkt door: Fundació Sant Joan de Déu

Probiotica als langetermijnbehandelingsstrategie voor het Prader-Willi-syndroom

Het afgelopen decennium is er een geheel nieuw onderzoeksgebied ontstaan ​​dat de functie van darmmicro-organismen bestudeert, ook wel darmmicrobiota genoemd. Als gevolg hiervan is voedingssuppletie met specifieke bacteriën (of probiotica) veelbelovend als therapeutische strategie voor een breed scala aan ziekten, van obesitas tot angst en depressie, die allemaal belangrijke kenmerken zijn van het Prader-Willi-syndroom (PWS).

Het hoofddoel van het huidige voorstel is het bepalen van de effecten van Bifidobacterium animalis subsp. lactis (stam BPL1) suppletie bij kinderen en jonge volwassenen met PWS. Concreet zullen de deelnemers gedurende 6 maanden een placebo of BPL1 krijgen, waarna deze fase wordt gevolgd door een verlengingsperiode van 6 maanden waarin alle deelnemers BPL1 krijgen. Met deze studie kunnen we 1) de effecten op de vetmassa en het glucosemetabolisme bepalen; en 2) de effecten op psychische symptomen onderzoeken door potentiële structurele veranderingen in de hersenen te bestuderen door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en door een aantal psychiatrische vragenlijsten te gebruiken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

41

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 30 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met het Prader-Willi-syndroom met genetische bevestiging
  • Op een stabiel dieet en medicatieregime gedurende ten minste de laatste twee maanden vóór inschrijving

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige deelname aan of stopzetting binnen de laatste 30 dagen na een klinische proef
  • Patiënten met bariatrische chirurgie in de afgelopen twee jaar
  • Patiënten met diabetes type 2 op insulinetherapie
  • Aanwezigheid van andere medische problemen die deelname aan het onderzoek in de weg staan
  • Naar mening van de onderzoeker niet geschikt voor opname in het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deze arm krijgt gedurende 6 maanden een placebo en daarna nog eens 6 maanden probiotica.
Voedingssupplement: Placebo
Interventie met een dagelijkse dosis placebo gedurende 6 maanden
Voedingssupplement: Vervolg probioticum
Interventie met een dagelijkse dosis probiotica gedurende 6 maanden
Experimenteel: Probiotisch
Deze arm krijgt 6 maanden probiotica en blijft daarna nog 6 maanden probiotica krijgen.
Voedingssupplement: Vervolg probioticum
Interventie met een dagelijkse dosis probiotica gedurende 6 maanden
Voedingssupplement: Probiotisch
Interventie met een dagelijkse dosis probiotica gedurende 6 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in percentage lichaamsvetgehalte
Tijdsspanne: 6 maanden
Het lichaamsvetgehalte wordt gemeten door middel van dual energy x-ray absorptiometry (DXA)
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in BMI en BMI z-score
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Gewicht en lengte worden gecombineerd om veranderingen in BMI te berekenen en BMI z-scores van alle proefpersonen worden beoordeeld
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in hoogte (cm)
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Hoogteveranderingen van proefpersonen die de uiteindelijke lengte nog niet hebben bereikt, worden gemeten.
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in insulinegevoeligheid
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Nuchtere bloedglucose- en insulineconcentraties worden gecombineerd om HOMA-IR (Homeostatic Model Assessment for Insulin Resistance) te berekenen.
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in lipidenprofiel (triglyceriden, cholesterol)
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Bloedonderzoek na een nacht vasten
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in hyperfagie
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Gemeten aan de hand van de gevalideerde Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), specifiek voor proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom (schaal 0-36, hogere waarden duiden op een hogere mate van hiperfagie). Ouder of verzorger gemeld.
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in de score van de checklist voor afwijkend gedrag (ABC).
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
De Afwijkende Gedragschecklist (ABC) is een vragenlijst met 58 items. Het bestaat uit vijf subschalen: hyperactiviteit (0-48), lethargie (0-48), stereotiep gedrag (0-21), prikkelbaarheid (0-45) en ongepaste spraak (0-12). Hogere scores duiden op een slechter resultaat. Ouder of verzorger gemeld.
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in Repetitive Behavior Scale (RBS)-score
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
De Repetitive Behavior Scale (RBS) meet repetitief gedrag dat verband houdt met autisme. Het bestaat uit 43 items gegroepeerd in twee verschillende scores: hogere orde (ritualistische, gelijkheid, dwangmatige en beperkte subschalen; score 0-87) en lagere orde (stereotypie en zelfverwonding; score 0-42) repetitief gedrag. Hogere scores duiden op een slechter resultaat. Ouder of verzorger gemeld.
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in score op de sociale responsiviteitsschaal (SRS).
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Gemeten door de gevalideerde Social Responsiveness Scale (SRS-2) die autisme-gerelateerde symptomen beoordeelt gericht op sociaal functioneren. Hogere waarden duiden op een slechter resultaat. Een totaalscore van 76 of hoger wordt als ernstig beschouwd; een score tussen 66 en 75 wordt als matig beschouwd; een score tussen 60 en 65 wordt als mild beschouwd; een score van 59 of lager wordt beschouwd als binnen de normale grenzen. Ouder of verzorger gemeld.
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in de Clinical Global Impression-score (GCI-score).
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Gemeten door de gevalideerde Clinical Global Impression Scale (CGI, schaal 0-14, hogere waarden geven een slechter resultaat aan). Deze tol wordt ingevuld door de clinicus.
Basislijn, 6 en 12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de samenstelling van de darmmicrobiota
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
DNA geïsoleerd uit fecesmonsters zal worden geanalyseerd door het hypervariabele gebied van het bacteriële 16S-gen te sequensen.
Basislijn, 6 en 12 maanden
Verandering in plasmametaboloom
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Vloeistofchromatografie gekoppeld aan massaspectrometrie zal gebruikt worden om een ​​uitgebreid metabool profiel van plasmastalen te verkrijgen
Basislijn, 6 en 12 maanden
Veranderingen in de structurele anatomie van de hersenen
Tijdsspanne: Basislijn, 6 en 12 maanden
Onderwerpen ouder dan 12 jaar ondergaan magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen. Veranderingen in de orbitofrontale cortex, amygdala, hypothalamus en het totale volume grijze stof zullen worden geëvalueerd.
Basislijn, 6 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fundació Sant Joan de Déu

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PIC-194-20

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren