Probioottihoito Prader-Willin oireyhtymään
keskiviikko 24. elokuuta 2022 päivittänyt: Fundació Sant Joan de Déu
Probiootit Prader-Willin oireyhtymän pitkän aikavälin hoitostrategiana
Viimeisen vuosikymmenen aikana on syntynyt kokonaan uusi suoliston mikro-organismien toimintaa tutkiva tutkimusalue, joka tunnetaan myös nimellä suolen mikrobiota. Tämän seurauksena ravintolisällä tietyillä bakteereilla (tai probiooteilla) on suuri lupaus terapeuttisena strategiana monenlaisille sairauksille, liikalihavuudesta ahdistuneisuuteen ja masennukseen, jotka kaikki ovat Prader-Willin oireyhtymän (PWS) pääpiirteitä.
Tämän ehdotuksen päätavoitteena on määrittää Bifidobacterium animalis subsp. lactis (kanta BPL1) -lisä lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on PWS. Erityisesti osallistujat saavat lumelääkettä tai BPL1:tä kuuden kuukauden ajan, minkä jälkeen tätä vaihetta seuraa 6 kuukauden jatkojakso, jonka aikana kaikki osallistujat saavat BPL1:n. Tämän tutkimuksen avulla voimme 1) määrittää vaikutukset rasvamassaan ja glukoosiaineenvaihduntaan; ja 2) tutkia vaikutuksia mielenterveysoireisiin tutkimalla aivojen mahdollisia rakenteellisia muutoksia magneettikuvauksella (MRI) sekä käyttämällä useita psykiatrisia kyselylomakkeita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
41
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi Prader-Willin oireyhtymä geneettisellä vahvistuksella
- Vakaalla ruokavaliolla ja lääkitysohjelmalla vähintään kahden viimeisen kuukauden ajan ennen ilmoittautumista
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen ilmoittautuminen tai lopettaminen viimeisten 30 päivän aikana kliinisestä tutkimuksesta
- Potilaat, joilla on ollut bariatrinen leikkaus kahden viime vuoden aikana
- Tyypin 2 diabetesta sairastavat potilaat, jotka saavat insuliinihoitoa
- Muiden lääketieteellisten ongelmien esiintyminen, jotka estäisivät osallistumisen tutkimukseen
- Ei sovellu sisällytettäväksi tutkimukseen tutkijan mielestä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tämä käsi saa lumelääkettä 6 kuukautta ja sitten probioottia vielä 6 kuukautta.
|
Interventio päivittäisellä lumelääkkeellä 6 kuukauden ajan
Interventio probiootin päivittäisellä annoksella 6 kuukauden ajan
|
|
Kokeellinen: Probiootti
Tämä käsi saa probioottia 6 kuukauden ajan, minkä jälkeen se saa edelleen probioottia vielä 6 kuukautta.
|
Interventio probiootin päivittäisellä annoksella 6 kuukauden ajan
Interventio probiootin päivittäisellä annoksella 6 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kehon rasvapitoisuuden prosenteissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kehon rasvapitoisuus mitataan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA)
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos BMI:ssä ja BMI:n z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Paino ja pituus yhdistetään BMI:n muutosten laskemiseksi, ja kaikkien koehenkilöiden BMI z-pisteet arvioidaan
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Korkeuden muutos (cm)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Pituuden muutokset kohteista, jotka eivät ole vielä saavuttaneet lopullista korkeutta, mitataan.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Muutos insuliiniherkkyydessä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Paastoveren glukoosi- ja insuliinipitoisuudet yhdistetään HOMA-IR:n (Homeostatic Model Assessment for Insulin Resistance) laskemiseksi.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Lipidiprofiilin muutos (triglyseridi, kolesteroli)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Verikoe yön paaston jälkeen
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Muutos hyperfagiassa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Mitattu validoidulla Hyperfagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) -kyselyllä, joka on spesifinen Prader-Willin oireyhtymää sairastaville henkilöille (asteikko 0-36, korkeammat arvot osoittavat korkeampaa hyperfagian astetta).
Vanhempi tai huoltaja ilmoitti.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Muutos Aberrant Behaviour Checklist (ABC) -pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Aberrant Behavior Checklist (ABC) on 58 kohdan kyselylomake.
Se koostuu viidestä ala-asteikosta: yliaktiivisuus (0-48), letargia (0-48), stereotyyppinen käyttäytyminen (0-21), ärtyneisyys (0-45) ja sopimaton puhe (0-12).
Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
Vanhempi tai huoltaja ilmoitti.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Toistuvan käyttäytymisen asteikon (RBS) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Repetitive Behavior Scale (RBS) mittaa toistuvaa käyttäytymistä, joka liittyy autismiin.
Se koostuu 43 pisteestä, jotka on ryhmitelty kahteen eri arvosanaan: korkeamman asteen (rituaaliset, samanlaisuus, pakonomainen ja rajoitettu alaasteikko; pisteet 0-87) ja alemman asteen (stereotypia ja itsensä vahingoittaminen; pisteet 0-42) toistuva käyttäytyminen.
Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
Vanhempi tai huoltaja ilmoitti.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Social Responsiveness Scale (SRS) -pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Mitataan validoidulla Social Responsiveness Scale -asteikolla (SRS-2), joka arvioi autismiin liittyviä oireita sosiaaliseen toimintaan keskittyen.
Suuremmat arvot osoittavat huonompaa lopputulosta.
Kokonaispistemäärä 76 tai korkeampi katsotaan vakavaksi; pistemäärä 66–75 katsotaan kohtalaiseksi; pistemäärä välillä 60-65 katsotaan lieväksi; pistemäärä 59 tai sitä pienempi katsotaan normaaleissa rajoissa.
Vanhempi tai huoltaja ilmoitti.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Kliinisen globaalin impression (GCI-pistemäärän) muutos
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Mitattu validoidulla Clinical Global Impression Scale -asteikolla (CGI, asteikko 0-14, korkeammat arvot osoittavat huonompaa lopputulosta).
Tämän maksun suorittaa lääkäri.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos suoliston mikrobiston koostumuksessa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Ulostenäytteistä eristetty DNA analysoidaan sekvensoimalla bakteerin 16S-geenin hypervariaabeli alue.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Muutos plasman metabolomissa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Plasmanäytteiden kattavan metabolisen profiilin saamiseksi käytetään nestekromatografiaa yhdistettynä massaspektrometriaan
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
|
Muutokset aivojen rakenteellisessa anatomiassa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Yli 12-vuotiaille koehenkilöille tehdään aivojen magneettikuvaus (MRI).
Muutokset orbitofrontaalisessa aivokuoressa, amygdalassa, hypotalamuksessa ja harmaan aineen kokonaistilavuudessa arvioidaan.
|
Perustaso, 6 ja 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 28. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 25. elokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PIC-194-20
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .