Tratamiento probiótico para el síndrome de Prader-Willi
24 de agosto de 2022 actualizado por: Fundació Sant Joan de Déu
Los probióticos como estrategia de tratamiento a largo plazo para el síndrome de Prader-Willi
Durante la última década ha surgido un área de investigación completamente nueva que estudia la función de los microorganismos intestinales, también conocidos como microbiota intestinal. Como resultado, la suplementación dietética con bacterias específicas (o probióticos) es muy prometedora como estrategia terapéutica para una amplia gama de enfermedades, desde la obesidad hasta la ansiedad y la depresión, todas las cuales son características importantes del síndrome de Prader-Willi (PWS).
El principal objetivo de la presente propuesta es determinar los efectos de Bifidobacterium animalis subsp. lactis (cepa BPL1) suplementación en niños y adultos jóvenes con SPW. Específicamente, los participantes recibirán placebo o BPL1 durante 6 meses, y luego a esta fase le seguirá un período de extensión de 6 meses en el que todos los participantes recibirán BPL1. Este estudio nos permitirá 1) determinar los efectos sobre la masa grasa y el metabolismo de la glucosa; y 2) explorar los efectos sobre los síntomas de salud mental mediante el estudio de posibles cambios estructurales en el cerebro mediante imágenes de resonancia magnética (MRI), así como mediante el uso de una serie de cuestionarios psiquiátricos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
41
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 30 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con Síndrome de Prader-Willi con confirmación genética
- Con una dieta estable y un régimen de medicamentos durante al menos los últimos dos meses antes de la inscripción
Criterio de exclusión:
- Inscripción actual o interrupción en los últimos 30 días de un ensayo clínico
- Pacientes con cirugía bariátrica en los últimos dos años
- Pacientes con diabetes tipo 2 en tratamiento con insulina
- Presencia de otros problemas médicos que impedirían la participación en el estudio
- No apto para su inclusión en el estudio en opinión del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Este brazo recibirá placebo durante 6 meses y luego probiótico durante 6 meses más.
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Intervención con una dosis diaria de placebo durante 6 meses
Intervención con una dosis diaria de probiótico durante 6 meses
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Experimental: Probiótico
Este brazo recibirá probióticos durante 6 meses y luego seguirá recibiendo probióticos durante 6 meses más.
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Intervención con una dosis diaria de probiótico durante 6 meses
Intervención con una dosis diaria de probiótico durante 6 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el porcentaje de contenido de grasa corporal
Periodo de tiempo: 6 meses
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El contenido de grasa corporal se medirá mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA)
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el IMC y el puntaje z del IMC
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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El peso y la altura se combinarán para calcular los cambios en el IMC y se evaluarán las puntuaciones z del IMC de todos los sujetos.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio de altura (cm)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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Se medirán los cambios de altura de los sujetos que aún no han alcanzado la altura final.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio en la sensibilidad a la insulina
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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Las concentraciones de glucosa e insulina en sangre en ayunas se combinarán para calcular HOMA-IR (evaluación del modelo homeostático para la resistencia a la insulina).
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio en el perfil de lípidos (triglicéridos, colesterol)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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Análisis de sangre después del ayuno nocturno
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio en la hiperfagia
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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Medido por el Cuestionario de Hiperfagia validado para Ensayos Clínicos (HQ-CT), específico para sujetos con síndrome de Prader-Willi (escala 0-36, valores más altos indican mayor grado de hiperfagia).
Reportado por los padres o cuidador.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio en la puntuación de la lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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La Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC) es un cuestionario de 58 ítems.
Consta de cinco subescalas: hiperactividad (0-48), letargo (0-48), conducta estereotipada (0-21), irritabilidad (0-45) y habla inapropiada (0-12).
Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Reportado por los padres o cuidador.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio en la puntuación de la escala de comportamiento repetitivo (RBS)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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La Escala de Comportamiento Repetitivo (RBS) mide los comportamientos repetitivos que están relacionados con el autismo.
Consta de 43 ítems agrupados en dos puntuaciones diferentes: comportamientos repetitivos de orden superior (ritualista, monotonía, compulsiva y restringida; puntuación 0-87) y de orden inferior (estereotipia y autolesión; puntuación 0-42).
Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Reportado por los padres o cuidador.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio en la puntuación de la Escala de respuesta social (SRS)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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Medido por la Escala de respuesta social validada (SRS-2) que evalúa los síntomas relacionados con el autismo centrándose en la función social.
Los valores más altos indican un peor resultado.
Una puntuación total de 76 o más se considera grave; una puntuación entre 66 y 75 se considera moderada; una puntuación entre 60 y 65 se considera leve; una puntuación de 59 o inferior se considera dentro de los límites normales.
Reportado por los padres o cuidador.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio en la puntuación de la Impresión clínica global (puntuación GCI)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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Medido por la Escala de Impresión Clínica Global validada (CGI, escala 0-14, los valores más altos indican un peor resultado).
Este peaje será completado por el médico.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la composición de la microbiota intestinal
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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El ADN aislado de muestras fecales se analizará secuenciando la región hipervariable del gen bacteriano 16S.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambio en el metaboloma plasmático
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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La cromatografía líquida acoplada a la espectrometría de masas se utilizará para obtener un perfil metabólico completo de las muestras de plasma.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Cambios en la anatomía estructural del cerebro
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 y 12 meses
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Los sujetos mayores de 12 años se someterán a una resonancia magnética nuclear (RMN) cerebral.
Se evaluarán los cambios en la corteza orbitofrontal, la amígdala, el hipotálamo y el volumen total de materia gris.
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Línea de base, 6 y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marta Ramon-Krauel, Hospital Sant Joan de Déu
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de enero de 2021
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
28 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de agosto de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2022
Última verificación
1 de enero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Otros números de identificación del estudio
- PIC-194-20
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .