肥大型心筋症患者におけるトリエンチンの有効性と機序 (TEMPEST)
2025年9月26日 更新者：Manchester University NHS Foundation Trust
肥大型心筋症患者におけるトリエンチンの有効性とメカニズムのランダム化二重盲検プラセボ対照第 2 相評価
この調査研究は、トリエンチン二塩酸塩 (Cufence とも呼ばれる) と呼ばれる薬剤が、肥大型心筋症 (HCM) 患者の心筋肥厚を軽減し、運動能力を改善し、心機能を改善し、異常な心拍リズムを軽減するかどうかをテストするために設計されました。
この研究では、トリエンチンが HCM でどのように機能するかも評価しています。
参加者は、トリエンチンまたはプラセボのいずれかを 12 か月間処方されます。
調査の概要
詳細な説明
HCM は、最も一般的な遺伝性心血管障害です。 それは、左心室 (LV) 心筋肥大および線維症によって特徴付けられます。 患者は、努力不耐性、進行性心不全、不整脈などの症状を経験することがあります。 現在、HCM の自然経過を変える治療法はありません。 患者と心血管分野は、HCM の病態生理学的メカニズムを標的とする薬物療法の臨床研究に対する「重大な必要性」を認識しています。
トリエンチン二塩酸塩は、患者が HCM を模倣する心臓の表現型を示す銅排泄の遺伝性疾患であるウィルソン病に対して認可された銅キレート剤です。 トリエンチンの使用がHCMにも有益である可能性があることを示唆するために、MRCが資金提供した研究を通じて概念実証が確立されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
154
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Aberdeen、イギリス、AB25 2ZN
- NHS Grampian
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Leicester、イギリス、LE3 9QP
- University Hospitals of Leicester NHS Foundation Trust
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Liverpool、イギリス、L14 3PE
- Liverpool Heart and Chester Hospital NHS Foundation Trust
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London、イギリス、SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
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Manchester、イギリス、M23 9LT
- Manchester University NHS Foundation Trust
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North Shields、イギリス、NE29 8NH
- Northumbria Healthcare NHS Foundation Trust
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームドコンセント。
- 18 歳から 70 歳まで。
- 肥大型心筋症 (HCM) は、欧州心臓病学会の HCM ガイドラインで次のように定義されています。 同じ定義が HCM 患者の第一度近親者にも適用されます。つまり、すべての参加者は LV の壁厚が 15 mm 以上である必要があります。 壁の厚さは、ベースライン訪問の前に実行された最新の心血管磁気共鳴 (CMR) スキャンで測定されます。 CMR が以前に実行されていない場合は、壁の厚さの測定は、ベースライン訪問の前に実行された最新の心エコー図から取得する必要があります。 (欧州心臓病学会のガイドラインでは、一等親血縁者における HCM の臨床診断には、この値よりも薄い壁厚が必要であることが認識されていますが、ここでは、すべての参加者が明確な表現型）。
- -ベースライン訪問の前に行われた最新の臨床評価でのニューヨーク心臓協会のクラスI、II、またはIII。
除外基準:
- -以前または計画中隔縮小療法。
- -以前に文書化された心筋梗塞または重度の冠動脈疾患。
- 180mmHgを超える収縮期血圧または来院1で100mmHgを超える拡張期血圧として定義される制御されていない高血圧。
- -ベースライン訪問の前に実行された最新のCMRスキャンで測定された、既知のLV EF <50％。 CMR が以前に実行されていない場合は、ベースライン訪問の前に実行された最新の心エコー図を使用する必要があります。
- 以前に記録された持続性心房細動。
- -訪問1で、ヘモグロビンが局所部位の正常基準範囲を下回っていることとして定義される貧血。
- -来院1で、血清鉄が局所部位の正常基準範囲を下回っていることとして定義される鉄欠乏症。
- 1回目の来院時に、血清銅が正常基準範囲を下回っていることとして定義される銅欠乏症。
- ペースメーカーまたは植込み型除細動器。
- -ベースライン訪問の前に実行された最新の心臓画像で示されるように、既知の重度の心臓弁膜症。
- 以前に文書化された、心筋肥大の他の心筋症の原因 (例: アミロイドーシス、ファブリー病、ミトコンドリア病)。
- -治験薬（IMP）の成分のいずれかに対する過敏症の病歴。
- -MRIスキャンに対する既知の禁忌。
- 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している。 出産能力のある女性は、治療前に血清妊娠検査が陰性である必要があり、セクション8で定義されているように研究訪問時に妊娠検査に同意する必要があり、研究中にセクション8で定義されている非常に効果的な避妊を維持することに同意する必要があります。
- -治験責任医師の意見では、患者を研究への参加からより高いリスクにさらす可能性がある、または患者が研究の要件を順守することまたは研究を完了することを妨げる可能性がある病状。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：トリエンティン
トリエンチン二塩酸塩 1 日あたり 1200 mg。
1日2回、キューフェンス200mgハードカプセル2錠として経口摂取する。
IMP は、研究期間 (52 週間) の間、13 週間ごとに参加者に分配されます。
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トリエンチン二塩酸塩は、白色から淡黄色の結晶性吸湿性粉末です。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボは、1 日 2 回、2 カプセルずつ経口摂取する必要があります。
これは、研究期間中（52週間）、13週間ごとに参加者に分配されます。
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有効成分/治験薬なしで、トリエンチン カプセルの正確な成分で製造されたプラセボ カプセル。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体表面積に指標化された左心室質量 (LVMi)
時間枠：12ヶ月
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ベースラインから 52 週までの CMR を使用して測定した LVMi (g/m2) の変化。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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尿中銅排泄
時間枠：12ヶ月
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ベースラインから 13、26、39、52 週までに評価された、尿中銅を使用して測定された累積尿銅排泄量。
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12ヶ月
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運動能力
時間枠：12ヶ月
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ベースラインから 52 週までに評価された、心肺運動負荷試験 (CPET) を使用して測定された運動能力の変化。
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12ヶ月
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非洞性上室心拍数、心房細動の有無と量、心室起点拍動数、非持続性心室頻拍の有無と量
時間枠：12ヶ月
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非洞性上室心拍数、心房細動の存在と量、心室起点の拍動数、および非持続性心室頻拍の存在と量の 24 時間における変化。ベースラインから週ごとに評価され、外来心臓モニタリングを使用して測定されます。 52.
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12ヶ月
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循環高感度トロポニン
時間枠：12ヶ月
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ベースラインから 52 週までに評価された循環高感度トロポニンの変化。
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12ヶ月
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左心室流出のピーク
時間枠：12ヶ月
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ベースラインから 52 週までに評価された、CMR を使用して測定された左心室流出路勾配のピークの変化。
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12ヶ月
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心房容積と機能
時間枠：12ヶ月
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CMR を使用して測定された、ベースラインから 52 週までの心房容積と機能の変化。
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12ヶ月
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左室全体の長手方向ひずみ、壁厚、質量、体積、駆出率（EF）
時間枠：12ヶ月
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CMRを使用して測定された左室全体の縦方向のひずみ、壁の厚さ、質量、体積、および駆出率（EF）の変化。ベースラインから52週目まで評価されました。
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12ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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左室心筋細胞塊
時間枠：12ヶ月
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CMR を使用して測定した、ベースラインから 52 週までの左室心筋細胞量の変化。
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12ヶ月
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左室心筋細胞外質量
時間枠：12ヶ月
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CMR を使用して測定した、ベースラインから 52 週までの LV 心筋細胞外質量の変化。
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12ヶ月
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左室心筋細胞外容積
時間枠：12ヶ月
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CMR を使用して測定した、ベースラインから 52 週までの LV 心筋細胞外容積の変化。
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12ヶ月
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LV後期ガドリニウム増強
時間枠：12ヶ月
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CMR を使用して測定した、ベースラインから 52 週までの LV 後期ガドリニウム増強の変化。
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12ヶ月
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PCRr/ATP比
時間枠：12ヶ月
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31P MRS (サブグループ) を使用して測定した、ベースラインから 52 週までの PCR/ATP 比の変化。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Chris Miller、Manchester University NHS Foundation Trust
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月1日
一次修了 (実際)
2024年4月30日
研究の完了 (実際)
2024年7月30日
試験登録日
最初に提出
2021年1月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月11日
最初の投稿 (実際)
2021年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月26日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B00844
- 2020-002242-17 (EudraCT番号)
- ISRCTN57145331 (レジストリ識別子：ISRCTN)
- NIHR127575 (その他の助成金/資金番号：NIHR EME Programme)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。