Skuteczność i mechanizm trientyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową (TEMPEST)
26 września 2025 zaktualizowane przez: Manchester University NHS Foundation Trust
Randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo ocena fazy 2 skuteczności i mechanizmu trientyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową
To badanie zostało zaprojektowane w celu sprawdzenia, czy lek o nazwie dichlorowodorek trientyny (zwany także Cufence) zmniejsza pogrubienie mięśnia sercowego, poprawia wydolność wysiłkową, poprawia czynność serca i zmniejsza zaburzenia rytmu serca u pacjentów z kardiomiopatią przerostową (HCM).
Badanie ocenia również, jak trientyna działa w HCM.
Uczestnikom zostanie przepisana trientyna lub placebo na okres 12 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
HCM jest najczęstszą wrodzoną chorobą sercowo-naczyniową. Charakteryzuje się przerostem i zwłóknieniem mięśnia sercowego lewej komory (LV). U pacjentów mogą wystąpić objawy nietolerancji wysiłku, postępująca niewydolność serca i zaburzenia rytmu serca. Obecnie nie ma metod leczenia, które zmieniałyby naturalną historię HCM. Pacjenci i dziedzina sercowo-naczyniowa zidentyfikowali „krytyczną potrzebę” badań klinicznych terapii lekowych ukierunkowanych na mechanizmy patofizjologiczne HCM.
Dichlorowodorek trientyny jest środkiem chelatującym miedź zarejestrowanym w chorobie Wilsona, genetycznym zaburzeniu wydalania miedzi, w którym pacjenci wykazują fenotyp serca naśladujący HCM. Dowody słuszności koncepcji zostały ustalone w ramach badania finansowanego przez MRC, aby zasugerować, że stosowanie trientyny może być również korzystne w przypadku HCM.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
154
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Aberdeen, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZN
- NHS Grampian
-
Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE3 9QP
- University Hospitals of Leicester NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chester Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M23 9LT
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
North Shields, Zjednoczone Królestwo, NE29 8NH
- Northumbria Healthcare NHS Foundation Trust
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna świadoma zgoda.
- Wiek 18-70 lat włącznie.
- Kardiomiopatia przerostowa (HCM), zdefiniowana w wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego HCM jako: „grubość ściany ≥15 mm w jednym lub kilku segmentach mięśnia sercowego lewej komory, której nie można wytłumaczyć wyłącznie warunkami obciążenia”. Tę samą definicję stosuje się do krewnych pierwszego stopnia pacjentów z HCM, tj. wszyscy uczestnicy muszą mieć grubość ściany LV ≥15 mm. Grubość ścian jest taka, jak zmierzono na ostatnim skanie rezonansu magnetycznego układu sercowo-naczyniowego (CMR) wykonanym przed wizytą wyjściową. Jeśli wcześniej nie wykonywano CMR, pomiar grubości ściany należy wykonać na podstawie ostatniego echokardiogramu wykonanego przed wizytą wyjściową. (Uznaje się, że w wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego kliniczne rozpoznanie HCM u krewnych pierwszego stopnia wymaga grubości ściany mniejszej niż ta wartość, jednak tutaj stosuje się ≥15 mm, aby zapewnić jednoznaczną fenotyp).
- Klasa I, II lub III według New York Heart Association według ostatniej oceny klinicznej przeprowadzonej przed wizytą wyjściową.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza lub planowana terapia redukcji przegrody.
- Wcześniej udokumentowany zawał mięśnia sercowego lub ciężka choroba wieńcowa.
- Niekontrolowane nadciśnienie, definiowane jako skurczowe ciśnienie krwi >180 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi >100 mmHg podczas wizyty 1.
- Znana LV EF < 50%, zmierzona na podstawie ostatniego badania CMR wykonanego przed wizytą wyjściową. Jeśli wcześniej nie wykonywano CMR, należy wykorzystać ostatni echokardiogram wykonany przed wizytą wyjściową.
- Wcześniej udokumentowane przetrwałe migotanie przedsionków.
- Niedokrwistość, zdefiniowana jako stężenie hemoglobiny poniżej lokalnego zakresu normy podczas wizyty 1.
- Niedobór żelaza, zdefiniowany jako stężenie żelaza w surowicy poniżej lokalnego zakresu normy, podczas wizyty 1.
- Niedobór miedzi, zdefiniowany jako stężenie miedzi w surowicy poniżej normy, podczas wizyty 1.
- Rozrusznik serca lub wszczepialny kardiowerter-defibrylator.
- Znana ciężka wada zastawkowa serca, wykazana na ostatnim obrazowaniu serca wykonanym przed wizytą wyjściową.
- Wcześniej udokumentowana inna kardiomiopatyczna przyczyna przerostu mięśnia sercowego (np. amyloidoza, choroba Fabry'ego, choroba mitochondrialna).
- Historia nadwrażliwości na którykolwiek ze składników badanego produktu leczniczego (IMP).
- Znane przeciwwskazanie do badania MRI.
- Ciąża, laktacja lub planowanie ciąży. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy przed rozpoczęciem leczenia, muszą wyrazić zgodę na testy ciążowe podczas wizyt w ramach badania, jak określono w części 8, oraz muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji, jak określono w części 8, podczas badania.
- Każdy stan chorobowy, który w opinii Badacza może narazić pacjenta na większe ryzyko związane z udziałem w badaniu lub może uniemożliwić pacjentowi spełnienie wymagań badania lub ukończenie badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Trientyna
Dichlorowodorek trientyny 1200 mg dziennie.
Należy ją przyjmować doustnie w postaci dwóch kapsułek twardych Cufence 200 mg dwa razy dziennie.
IMP będzie wydawany uczestnikom co 13 tygodni przez cały okres badania (52 tygodnie).
|
Dichlorowodorek trientyny jest higroskopijnym, krystalicznym proszkiem o barwie białej do bladożółtej.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo należy przyjmować doustnie w postaci dwóch kapsułek dwa razy dziennie.
Będzie ono wydawane uczestnikom co 13 tygodni przez cały okres badania (52 tygodnie).
|
Kapsułka placebo, wyprodukowana z dokładnie takich samych składników, jak kapsułki z trientyną, bez substancji czynnej / badanego produktu leczniczego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Masa lewej komory indeksowana do powierzchni ciała (LVMi)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana LVMi (g/m2), mierzona za pomocą CMR, od wartości wyjściowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wydalanie miedzi z moczem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Skumulowane wydalanie miedzi z moczem, mierzone za pomocą miedzi w moczu, oceniane od wartości początkowej do tygodni 13, 26, 39 i 52.
|
12 miesięcy
|
|
Zdolność wysiłkowa
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana wydolności wysiłkowej, mierzona za pomocą testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego (CPET), oceniana od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Liczba uderzeń nadkomorowych innych niż zatokowe, obecność i nasilenie migotania przedsionków, liczba uderzeń pochodzenia komorowego oraz obecność i nasilenie nieutrwalonego częstoskurczu komorowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana liczby uderzeń serca nadkomorowych innych niż zatokowe, obecność i nasilenie migotania przedsionków, liczba uderzeń komorowych oraz obecność i nasilenie nieutrwalonego częstoskurczu komorowego w ciągu 24 godzin, mierzone za pomocą ambulatoryjnego monitorowania serca, oceniane od punktu początkowego do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Krążąca troponina o wysokiej czułości
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana krążącej troponiny o wysokiej czułości, oceniana od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Szczytowy odpływ z lewej komory
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana szczytowego gradientu drogi odpływu z lewej komory, mierzona za pomocą CMR, oceniana od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Objętość i funkcja przedsionków
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana objętości i funkcji przedsionków, mierzona za pomocą CMR, oceniana od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Globalne odkształcenie podłużne LV, grubość ścianki, masa, objętość i frakcja wyrzutowa (EF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana całkowitego odkształcenia podłużnego LV, grubości ścianki, masy, objętości i frakcji wyrzutowej (EF) mierzonych za pomocą CMR, ocenianej od wartości początkowej do 52. tygodnia.
|
12 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Masa komórkowa mięśnia sercowego LV
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana masy komórkowej mięśnia lewej komory, mierzona za pomocą CMR, od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Zewnątrzkomórkowa masa mięśnia sercowego LV
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana masy zewnątrzkomórkowej mięśnia lewej komory, mierzona za pomocą CMR, od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Objętość pozakomórkowa mięśnia LV
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana objętości zewnątrzkomórkowej mięśnia lewej komory, mierzona za pomocą CMR, od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Późne wzmocnienie LV po gadolinie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana późnego wzmocnienia LV po gadolinie, mierzona za pomocą CMR, od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
|
Stosunek PCr/ATP
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana stosunku PCr/ATP, mierzona przy użyciu 31P MRS (podgrupa), od wartości początkowej do tygodnia 52.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Chris Miller, Manchester University NHS Foundation Trust
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 lipca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 stycznia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
29 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- B00844
- 2020-002242-17 (Numer EudraCT)
- ISRCTN57145331 (Identyfikator rejestru: ISRCTN)
- NIHR127575 (Inny numer grantu/finansowania: NIHR EME Programme)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .