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曲恩汀治疗肥厚型心肌病的疗效及机制 (TEMPEST)

2025年9月26日 更新者：Manchester University NHS Foundation Trust

随机、双盲、安慰剂对照、2 期评估曲恩汀治疗肥厚性心肌病患者的疗效和机制

这项研究旨在测试一种名为曲恩汀二盐酸盐（也称为 Cufence）的药物是否能减少肥厚性心肌病 (HCM) 患者的心肌增厚、提高运动能力、改善心脏功能并减少异常心律。 该研究还评估了曲恩汀在 HCM 中的作用。 参与者将服用曲恩汀或安慰剂，为期 12 个月。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

HCM 是最常见的遗传性心血管疾病。 它的特点是左心室 (LV) 心肌肥厚和纤维化。 患者可能会出现难以忍受、进行性心力衰竭和心律异常的症状。 目前没有改变 HCM 自然病程的治疗方法。 患者和心血管领域已经确定了针对 HCM 病理生理机制的药物治疗临床研究的“迫切需要”。

Trientine dihydrochloride 是一种铜螯合剂，获准用于威尔逊病，这是一种铜排泄的遗传性疾病，患者表现出类似于 HCM 的心脏表型。 通过 MRC 资助的一项研究已经建立了概念证明，表明使用曲恩汀也可能对 HCM 有益。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

154

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • Aberdeen、英国、AB25 2ZN
        • NHS Grampian
      • Leicester、英国、LE3 9QP
        • University Hospitals of Leicester NHS Foundation Trust
      • Liverpool、英国、L14 3PE
        • Liverpool Heart and Chester Hospital NHS Foundation Trust
      • London、英国、SW3 6NP
        • Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
      • Manchester、英国、M23 9LT
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • North Shields、英国、NE29 8NH
        • Northumbria Healthcare NHS Foundation Trust
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 书面知情同意书。
  2. 18-70 岁（含）。
  3. 欧洲心脏病学会 HCM 指南将肥厚性心肌病 (HCM) 定义为：“一个或多个 LV 心肌节段的壁厚≥15 毫米，不能仅用负荷条件来解释”。 相同的定义适用于 HCM 患者的一级亲属，即所有参与者的 LV 壁厚度都必须≥15 mm。 壁厚是根据基线访问之前进行的最近一次心血管磁共振 (CMR) 扫描测量的。 如果之前未进行过 CMR，则应从基线访视前进行的最新超声心动图中获取壁厚测量值。 （公认的是，在欧洲心脏病学会指南中，一级亲属的 HCM 临床诊断要求壁厚小于此值，但此处应用≥15 mm 以确保所有参与者都具有明确的表型）。
  4. 在基线访问之前进行的最近一次临床评估中，纽约心脏协会 I、II 或 III 级。

排除标准：

  1. 先前或计划中的间隔复位治疗。
  2. 先前记录的心肌梗塞或严重的冠状动脉疾病。
  3. 未控制的高血压，定义为第 1 次就诊时收缩压 >180mmHg 或舒张压 >100mmHg。
  4. 已知 LV EF < 50%，根据基线访问之前执行的最新 CMR 扫描测量。 如果之前未进行过 CMR，则应使用基线访视前进行的最新超声心动图。
  5. 先前记录的持续性心房颤动。
  6. 贫血，定义为第一次就诊时血红蛋白低于当地正常参考范围。
  7. 缺铁，定义为第一次就诊时血清铁低于当地正常参考范围。
  8. 铜缺乏症，定义为第 1 次就诊时血清铜低于正常参考范围。
  9. 起搏器或植入式心律转复除颤器。
  10. 已知严重的瓣膜性心脏病，如基线访视前进行的最近一次心脏成像所证实。
  11. 先前记录的心肌肥大的其他心肌病原因（例如 淀粉样变性、法布里病、线粒体病）。
  12. 对研究药物 (IMP) 的任何成分过敏的历史。
  13. MRI 扫描的已知禁忌症。
  14. 怀孕、哺乳或计划怀孕。 有生育能力的女性在治疗前必须进行阴性血清妊娠试验，必须同意在第 8 节中定义的研究访视时进行妊娠试验，并且必须同意在研究期间保持第 8 节中定义的高效避孕。
  15. 研究者认为可能使患者因参与研究而面临更高风险，或可能妨碍患者遵守研究要求或完成研究的任何医疗状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：曲恩汀
曲恩汀二盐酸盐 1200 毫克/天。 这应作为两个 Cufence 200mg 硬胶囊每天两次口服。 在研究期间（52 周），IMP 将每 13 周分发给参与者一次。
药品：曲恩汀
曲恩汀二盐酸盐是一种白色至淡黄色结晶性吸湿性粉末。
其他名称：
  • 围栏
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂应每天两次口服两粒胶囊。 在研究期间（52 周），这将每 13 周分发给参与者一次。
药品：安慰剂
安慰剂胶囊，使用与曲恩汀胶囊完全相同的成分制成，不含活性成分/研究药物。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
左心室质量指数体表面积 (LVMi)
大体时间：12个月
使用 CMR 测量的 LVMi (g/m2) 从基线到第 52 周的变化。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
尿铜排泄
大体时间：12个月
使用尿铜测量的累积尿铜排泄，从基线到第 13、26、39 和 52 周进行评估。
12个月
锻炼能力
大体时间：12个月
运动能力的变化，使用心肺运动测试 (CPET) 测量，从基线到第 52 周进行评估。
12个月
非窦性室上性心跳的次数、心房颤动的存在和数量、心室源性搏动的数量以及非持续性室性心动过速的存在和数量
大体时间：12个月
24 小时内非窦性室上性心跳次数的变化、心房颤动的存在和数量、心室起源搏动的数量以及非持续性室性心动过速的存在和数量，使用动态心脏监测测量，从基线到一周进行评估52.
12个月
循环高敏肌钙蛋白
大体时间：12个月
从基线到第 52 周评估的循环高敏肌钙蛋白的变化。
12个月
左心室流出量峰值
大体时间：12个月
左心室流出道梯度峰值的变化，使用 CMR 测量，从基线到第 52 周进行评估。
12个月
心房容积和功能
大体时间：12个月
心房容积和功能的变化，使用 CMR 测量，从基线到第 52 周进行评估。
12个月
LV 整体纵向应变、壁厚、质量、体积和射血分数 (EF)
大体时间：12个月
使用 CMR 测量的 LV 整体纵向应变、壁厚度、质量、体积和射血分数 (EF) 的变化，从基线到第 52 周进行评估。
12个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
左心室心肌细胞量
大体时间：12个月
使用 CMR 测量的 LV 心肌细胞质量从基线到第 52 周的变化。
12个月
左心室心肌细胞外物质
大体时间：12个月
从基线到第 52 周，使用 CMR 测量的 LV 心肌细胞外物质的变化。
12个月
左心室心肌细胞外容积
大体时间：12个月
从基线到第 52 周，使用 CMR 测量的 LV 心肌细胞外体积的变化。
12个月
LV晚期钆强化
大体时间：12个月
从基线到第 52 周，使用 CMR 测量的 LV 晚期钆增强的变化。
12个月
PCr/ATP比值
大体时间：12个月
从基线到第 52 周，使用 31P MRS（子组）测量的 PCr/ATP 比率的变化。
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Manchester University NHS Foundation Trust

合作者

University of Oxford
University of Liverpool
University of Manchester
National Institute for Health Research, United Kingdom
Univar BV

调查人员

  • 首席研究员：Chris Miller、Manchester University NHS Foundation Trust

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年12月1日

初级完成 (实际的)

2024年4月30日

研究完成 (实际的)

2024年7月30日

研究注册日期

首次提交

2021年1月11日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月11日

首次发布 (实际的)

2021年1月12日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年9月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年9月26日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B00844
  • 2020-002242-17 (EudraCT编号)
  • ISRCTN57145331 (注册表标识符：ISRCTN)
  • NIHR127575 (其他赠款/资助编号：NIHR EME Programme)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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