La eficacia y el mecanismo de la trientina en pacientes con miocardiopatía hipertrófica (TEMPEST)

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado por escrito.
2. Edad 18-70 inclusive.
3. Miocardiopatía hipertrófica (MCH), tal como la definen las directrices de MCH de la Sociedad Europea de Cardiología como: "un grosor de pared ≥15 mm en uno o más segmentos del miocardio del VI que no se explica únicamente por las condiciones de carga". La misma definición se aplica a los familiares de primer grado de pacientes con MCH, es decir, todos los participantes deben tener un grosor de la pared del VI ≥15 mm. El grosor de la pared se mide en la resonancia magnética cardiovascular (RMC) más reciente realizada antes de la visita inicial. Si no se ha realizado previamente una RMC, la medición del grosor de la pared debe tomarse del ecocardiograma más reciente realizado antes de la visita inicial. (Se reconoce que en las guías de la Sociedad Europea de Cardiología un diagnóstico clínico de MCH en familiares de primer grado requiere un grosor de pared menor a este valor, sin embargo aquí se aplica ≥15 mm para asegurar que todos los participantes tengan una inequívoca fenotipo).
4. Clase I, II o III de la New York Heart Association en la evaluación clínica más reciente realizada antes de la visita inicial.

Criterio de exclusión:

1. Terapia de reducción septal previa o planificada.
2. Infarto de miocardio previamente documentado o enfermedad arterial coronaria grave.
3. Hipertensión no controlada, definida como una presión arterial sistólica > 180 mmHg o una presión arterial diastólica > 100 mmHg en la Visita 1.
4. FE del VI conocida < 50 %, medida en la exploración CMR más reciente realizada antes de la visita inicial. Si no se ha realizado previamente una RMC, se debe utilizar el ecocardiograma más reciente realizado antes de la visita inicial.
5. Fibrilación auricular persistente previamente documentada.
6. Anemia, definida como hemoglobina por debajo del rango de referencia normal del sitio local, en la Visita 1.
7. Deficiencia de hierro, definida como hierro sérico por debajo del rango de referencia normal del sitio local, en la Visita 1.
8. Deficiencia de cobre, definida como cobre sérico por debajo del rango de referencia normal, en la Visita 1.
9. Marcapasos o desfibrilador cardioversor implantable.
10. Enfermedad cardíaca valvular grave conocida, como se demuestra en las imágenes cardíacas más recientes realizadas antes de la visita inicial.
11. Previamente documentada otra causa cardiomiopática de hipertrofia miocárdica (p. amiloidosis, enfermedad de Fabry, enfermedad mitocondrial).
12. Antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los componentes del medicamento en investigación (IMP).
13. Contraindicación conocida para la resonancia magnética.
14. Embarazo, lactancia o planificación del embarazo. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa antes del tratamiento, deben aceptar pruebas de embarazo en las visitas del estudio como se define en la Sección 8 y deben aceptar mantener un método anticonceptivo altamente efectivo como se define en la Sección 8 durante el estudio.
15. Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, pueda poner al paciente en mayor riesgo por su participación en el estudio, o que pueda impedir que el paciente cumpla con los requisitos del estudio o lo complete.