Trientinen teho ja mekanismi potilailla, joilla on hypertrofinen kardiomyopatia (TEMPEST)
perjantai 26. syyskuuta 2025 päivittänyt: Manchester University NHS Foundation Trust
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 arviointi trientiinin tehosta ja mekanismista potilailla, joilla on hypertrofinen kardiomyopatia
Tämä tutkimustutkimus on suunniteltu testaamaan, vähentääkö trientiinidihydrokloridi-niminen lääke (kutsutaan myös Cufenceksi) sydänlihaksen paksuuntumista, parantaa harjoituskapasiteettia, parantaa sydämen toimintaa ja vähentää epänormaalia sydämen rytmiä potilailla, joilla on hypertrofinen kardiomyopatia (HCM).
Tutkimuksessa arvioidaan myös, kuinka trientiini toimii HCM:ssä.
Osallistujille määrätään joko trientiiniä tai lumelääkettä 12 kuukauden ajaksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
HCM on yleisin perinnöllinen sydän- ja verisuonihäiriö. Sille on ominaista vasemman kammion (LV) sydänlihaksen hypertrofia ja fibroosi. Potilaat voivat kokea vaivansietokyvyn oireita, etenevää sydämen vajaatoimintaa ja epänormaalia sydämen rytmiä. Tällä hetkellä ei ole olemassa hoitoja, jotka muuttavat HCM:n luonnollista historiaa. Potilaat ja sydän- ja verisuoniala ovat tunnistaneet "kriittisen tarpeen" kliinisille tutkimuksille lääkehoidoista, jotka kohdistuvat HCM:n patofysiologisiin mekanismeihin.
Trientiinidihydrokloridi on kuparia kelatoiva aine, joka on lisensoitu Wilsonin tautiin, kuparin erittymisen geneettiseen häiriöön, jossa potilailla on sydämen fenotyyppi, joka jäljittelee HCM:ää. MRC:n rahoittama tutkimus osoittaa, että trientiinin käyttö voi olla hyödyllistä myös HCM:ssä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
154
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZN
- NHS Grampian
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE3 9QP
- University Hospitals of Leicester NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chester Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M23 9LT
- Manchester University Nhs Foundation Trust
-
North Shields, Yhdistynyt kuningaskunta, NE29 8NH
- Northumbria Healthcare NHS Foundation Trust
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus.
- Ikä 18-70 vuotta mukaan lukien.
- Hypertrofinen kardiomyopatia (HCM), joka on määritelty European Society of Cardiology HCM -ohjeissa seuraavasti: "seinämäpaksuus ≥15 mm yhdessä tai useammassa LV-sydänlihassegmentissä, jota ei selitetä pelkästään kuormitusolosuhteilla". Samaa määritelmää sovelletaan HCM-potilaiden ensimmäisen asteen sukulaisiin, eli kaikilta osallistujilta vaaditaan LV-seinämän paksuus ≥15 mm. Seinämän paksuus on mitattu viimeisimmässä kardiovaskulaarisen magneettiresonanssin (CMR) skannauksessa, joka tehtiin ennen peruskäyntiä. Jos CMR-tutkimusta ei ole tehty aiemmin, seinämän paksuusmittaus tulee ottaa viimeisimmästä ennen peruskäyntiä tehdystä kaikukuvauksesta. (On tunnustettu, että European Society of Cardiology -suositusten mukaan kliininen HCM-diagnoosi ensimmäisen asteen sukulaisilla edellyttää seinämän paksuutta, joka on pienempi kuin tämä arvo, mutta tässä käytetään kuitenkin ≥15 mm sen varmistamiseksi, että kaikilla osallistujilla on yksiselitteinen fenotyyppi).
- New York Heart Associationin luokka I, II tai III viimeisimmässä kliinisessä arvioinnissa ennen peruskäyntiä.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi tai suunniteltu väliseinän pienennyshoito.
- Aiemmin dokumentoitu sydäninfarkti tai vakava sepelvaltimotauti.
- Hallitsematon verenpaine, joka määritellään systoliseksi verenpaineeksi > 180 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi > 100 mmHg käynnillä 1.
- Tunnettu LV EF < 50 % mitattuna viimeisimmällä CMR-skannauksella, joka tehtiin ennen peruskäyntiä. Jos CMR-tutkimusta ei ole tehty aiemmin, tulee käyttää viimeisintä ennen peruskäyntiä tehtyä kaikukuvausta.
- Aiemmin dokumentoitu jatkuva eteisvärinä.
- Anemia, joka määritellään kun hemoglobiini on paikallisen normaalin viitealueen alapuolella, käynnillä 1.
- Raudanpuute, joka määritellään seerumin raudan olevan paikallisen normaalin viitealueen alapuolella vierailulla 1.
- Kuparin puute, joka määritellään seerumin kuparin ollessa normaalin viitealueen alapuolella käynnillä 1.
- Sydämentahdistin tai implantoitava kardiovertteridefibrillaattori.
- Tunnettu vakava läppäsydänsairaus, kuten viimeisimmässä ennen peruskäyntiä tehdyssä sydänkuvauksessa osoitettiin.
- Aiemmin dokumentoitu muu sydänlihaksen liikakasvun kardiomyopaattinen syy (esim. amyloidoosi, Fabryn tauti, mitokondriaalinen sairaus).
- Aiempi yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen (IMP) aineosalle.
- Tunnettu vasta-aihe MRI-skannaukselle.
- Raskaus, imetys tai raskauden suunnittelu. Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan negatiivinen seerumin raskaustesti ennen hoitoa, heidän on suostuttava raskaustesteihin kohdassa 8 määritellyillä tutkimuskäynneillä sekä osassa 8 määritellyn erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän ylläpitäminen tutkimuksen aikana.
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa asettaa potilaalle suuremman riskin hänen osallistumisestaan tutkimukseen tai todennäköisesti estää potilasta noudattamasta tutkimuksen vaatimuksia tai suorittamasta tutkimusta loppuun.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Trientiini
Trientiinidihydrokloridi 1200 mg päivässä.
Tämä otetaan suun kautta kahtena Cufence 200 mg kovana kapselina kaksi kertaa päivässä.
Tutkimustutkimus jaetaan osallistujille 13 viikon välein tutkimusjakson ajan (52 viikkoa).
|
Trientiinidihydrokloridi on valkoisesta vaaleankeltaiseen kiteistä hygroskooppista jauhetta.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo otetaan suun kautta kahtena kapselina kahdesti päivässä.
Tämä jaetaan osallistujille 13 viikon välein opiskelujakson ajan (52 viikkoa).
|
Placebo-kapseli, joka on valmistettu täsmälleen trientiinikapseleiden aineosista, ilman vaikuttavaa ainetta/tutkimuslääkettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasemman kammion massa indeksoituna kehon pinta-alaan (LVMi)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
LVMi:n muutos (g/m2), mitattuna CMR:llä, lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuparin erittyminen virtsaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kumulatiivinen virtsan kuparin erittyminen, mitattuna virtsan kuparilla, arvioituna lähtötasosta viikoille 13, 26, 39 ja 52.
|
12 kuukautta
|
|
Harjoituskapasiteetti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Harjoituskapasiteetin muutos mitattuna kardiopulmonaalisella rasitustestillä (CPET) mitattuna lähtötilanteesta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
Ei-sinus supraventrikulaaristen sydämenlyöntien lukumäärä, eteisvärinän esiintyminen ja määrä, kammioperäisten lyöntien lukumäärä ja jatkumattoman kammiotakykardian esiintyminen ja määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos ei-sinus supraventrikulaaristen sydämenlyöntien lukumäärässä, eteisvärinän esiintymisessä ja määrässä, kammioperäisten lyöntien lukumäärässä ja jatkuvan kammiotakykardian esiintymisessä ja määrässä 24 tunnissa mitattuna ambulatorisella sydämen monitoroinnilla, arvioituna lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
Kierrättävä korkeaherkkä troponiini
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos verenkierrossa olevan erittäin herkän troponiinin määrässä, arvioituna lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
Huippu vasemman kammion ulosvirtaus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos vasemman kammion ulosvirtauskanavan huippugradientissa, mitattuna CMR:llä, arvioituna lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
Eteisen tilavuus ja toiminta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos eteistilavuudessa ja -toiminnassa mitattuna CMR:llä, arvioituna lähtötilanteesta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
LV:n globaali pituussuuntainen venymä, seinämän paksuus, massa, tilavuudet ja poistofraktio (EF)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos LV:n globaalissa pitkittäisessä venymässä, seinämän paksuudessa, massassa, tilavuuksissa ja ejektiofraktiossa (EF) mitattuna CMR:llä, arvioituna lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LV sydänlihaksen solumassa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos LV sydänlihaksen solumassassa, mitattuna CMR:llä, lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
LV sydänlihaksen solunulkoinen massa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos LV sydänlihaksen ekstrasellulaarisessa massassa, mitattuna CMR:llä, lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
LV sydänlihaksen solunulkoinen tilavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos LV sydänlihaksen ekstrasellulaarisessa tilavuudessa, mitattuna CMR:llä, lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
LV myöhäisen gadoliinin lisäys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos LV myöhäisen gadoliniumin lisääntymisessä, mitattuna CMR:llä, lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
|
PCr/ATP-suhde
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos PCr/ATP-suhteessa, mitattuna 31P MRS:llä (alaryhmä), lähtötasosta viikkoon 52.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Chris Miller, Manchester University Nhs Foundation Trust
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. huhtikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 29. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B00844
- 2020-002242-17 (EudraCT-numero)
- ISRCTN57145331 (Rekisterin tunniste: ISRCTN)
- NIHR127575 (Muu apuraha/rahoitusnumero: NIHR EME Programme)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .