Эффективность и механизм действия триентина у пациентов с гипертрофической кардиомиопатией (TEMPEST)
26 сентября 2025 г. обновлено: Manchester University NHS Foundation Trust
Рандомизированная двойная слепая плацебо-контролируемая фаза 2 оценки эффективности и механизма действия триентина у пациентов с гипертрофической кардиомиопатией
Это научное исследование было разработано для проверки того, уменьшает ли препарат под названием триентина дигидрохлорид (также называемый Cufence) утолщение сердечной мышцы, улучшает толерантность к физическим нагрузкам, улучшает работу сердца и снижает аномальные сердечные ритмы у пациентов с гипертрофической кардиомиопатией (ГКМП).
В исследовании также оценивается, как триентин действует при ГКМП.
Участникам будет назначен либо триентин, либо плацебо в течение 12 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ГКМП является наиболее распространенным наследственным сердечно-сосудистым заболеванием. Он характеризуется гипертрофией и фиброзом миокарда левого желудочка (ЛЖ). Пациенты могут испытывать симптомы непереносимости усилий, прогрессирующей сердечной недостаточности и нарушений сердечного ритма. В настоящее время нет методов лечения, которые изменяют естественное течение ГКМП. Пациенты и специалисты в области сердечно-сосудистых заболеваний выявили «критическую потребность» в клинических исследованиях лекарственной терапии, нацеленной на патофизиологические механизмы ГКМП.
Триентина дигидрохлорид является хелатирующим медь агентом, лицензированным для лечения болезни Вильсона, генетического нарушения экскреции меди, при котором у пациентов наблюдается сердечный фенотип, имитирующий ГКМП. Доказательство концепции было получено в ходе исследования, финансируемого MRC, чтобы предположить, что использование триентина также может быть полезным при ГКМП.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
154
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Aberdeen, Соединенное Королевство, AB25 2ZN
- NHS Grampian
-
Leicester, Соединенное Королевство, LE3 9QP
- University Hospitals of Leicester NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chester Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
-
Manchester, Соединенное Королевство, M23 9LT
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
North Shields, Соединенное Королевство, NE29 8NH
- Northumbria Healthcare NHS Foundation Trust
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Письменное информированное согласие.
- Возраст 18-70 включительно.
- Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП), как определено в рекомендациях Европейского общества кардиологов по ГКМП как: «толщина стенки ≥15 мм в одном или нескольких сегментах миокарда ЛЖ, которая не объясняется исключительно условиями нагрузки». То же определение применяется к родственникам первой степени родства пациентов с ГКМП, т.е. все участники должны иметь толщину стенки ЛЖ ≥15 мм. Толщина стенки измеряется при последнем сканировании сердечно-сосудистой системы с помощью магнитного резонанса (CMR), выполненном до исходного визита. Если МРТ ранее не выполнялась, измерение толщины стенки следует проводить по самой последней эхокардиограмме, выполненной до исходного визита. (Признано, что в рекомендациях Европейского общества кардиологов клинический диагноз ГКМП у родственников первой степени родства требует толщины стенки меньше этого значения, однако здесь применяется ≥15 мм, чтобы гарантировать, что все участники имеют однозначную фенотип).
- Класс I, II или III Нью-Йоркской кардиологической ассоциации по последней клинической оценке, проведенной до исходного визита.
Критерий исключения:
- Предыдущая или запланированная терапия по уменьшению перегородки.
- Ранее документированный инфаркт миокарда или тяжелая ишемическая болезнь сердца.
- Неконтролируемая артериальная гипертензия, определяемая как систолическое артериальное давление > 180 мм рт. ст. или диастолическое артериальное давление > 100 мм рт. ст. на визите 1.
- Известная ФВ ЛЖ < 50%, измеренная по последнему МРТ-сканированию, выполненному до исходного визита. Если МРТ ранее не выполнялась, следует использовать самую последнюю эхокардиограмму, выполненную до исходного визита.
- Ранее документированная персистирующая фибрилляция предсердий.
- Анемия, определяемая как уровень гемоглобина ниже местного нормального референтного диапазона при посещении 1.
- Дефицит железа, определяемый как содержание железа в сыворотке крови ниже местного нормального референтного диапазона на визите 1.
- Дефицит меди, определяемый как содержание меди в сыворотке крови ниже нормального референтного диапазона на визите 1.
- Кардиостимулятор или имплантируемый кардиовертер-дефибриллятор.
- Известный тяжелый клапанный порок сердца, как показано на самой последней визуализации сердца, выполненной до исходного визита.
- Ранее задокументированные другие кардиомиопатические причины гипертрофии миокарда (например, амилоидоз, болезнь Фабри, митохондриальная болезнь).
- Гиперчувствительность к любому из компонентов исследуемого лекарственного средства (ИМП) в анамнезе.
- Известные противопоказания к МРТ.
- Беременность, лактация или планирование беременности. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность до лечения, должны согласиться на тесты на беременность во время визитов в рамках исследования, как это определено в Разделе 8, и должны согласиться на использование высокоэффективных методов контрацепции, как это определено в Разделе 8, во время исследования.
- Любое заболевание, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть пациента более высокому риску в связи с его/ее участием в исследовании или может помешать пациенту выполнить требования исследования или завершить исследование.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Триентин
Триентина дигидрохлорид 1200 мг в сутки.
Препарат следует принимать перорально в виде двух твердых капсул Cufence по 200 мг два раза в день.
IMP будет выдаваться участникам каждые 13 недель в течение периода исследования (52 недели).
|
Триентина дигидрохлорид представляет собой кристаллический гигроскопичный порошок от белого до бледно-желтого цвета.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо принимают внутрь по две капсулы два раза в день.
Он будет выдаваться участникам каждые 13 недель в течение периода исследования (52 недели).
|
Капсула плацебо, изготовленная из тех же компонентов, что и капсулы триентина, без активного ингредиента/исследуемого лекарственного средства.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Масса левого желудочка, индексированная к площади поверхности тела (LVMi)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение ИММЛЖ (г/м2), измеренное с помощью CMR, от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Экскреция меди с мочой
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Кумулятивная экскреция меди с мочой, измеренная с использованием меди с мочой, оценивалась от исходного уровня до 13, 26, 39 и 52 недель.
|
12 месяцев
|
|
Способность к физической нагрузке
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение переносимости физической нагрузки, измеренное с помощью кардиопульмонального нагрузочного теста (CPET), оценивалось от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
|
Количество несинусовых наджелудочковых сердечных сокращений, наличие и степень фибрилляции предсердий, количество сокращений желудочкового происхождения и наличие и количество неустойчивой желудочковой тахикардии
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение количества несинусовых наджелудочковых сердечных сокращений, наличия и степени фибрилляции предсердий, количества сокращений желудочкового происхождения, а также наличия и количества неустойчивой желудочковой тахикардии за 24 часа, измеренное с помощью амбулаторного мониторирования сердца, оцениваемое от исходного уровня до недели 52.
|
12 месяцев
|
|
Циркулирующий высокочувствительный тропонин
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение циркулирующего тропонина высокой чувствительности, оцененное по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
|
Пиковый выброс из левого желудочка
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение пикового градиента выносящего тракта левого желудочка, измеренное с помощью CMR, оцененное от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
|
Предсердный объем и функция
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение объема и функции предсердий, измеренное с помощью CMR, оцененное от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
|
Общая продольная деформация ЛЖ, толщина стенки, масса, объемы и фракция выброса (EF)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение общей продольной деформации ЛЖ, толщины стенки, массы, объемов и фракции выброса (ФВ), измеренной с помощью CMR, оцененной от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клеточная масса миокарда ЛЖ
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение клеточной массы миокарда ЛЖ, измеренное с помощью CMR, от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
|
Внеклеточная масса миокарда ЛЖ
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение внеклеточной массы миокарда ЛЖ, измеренное с помощью CMR, от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
|
Внеклеточный объем миокарда ЛЖ
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение внеклеточного объема миокарда ЛЖ, измеренное с помощью CMR, от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
|
Позднее усиление гадолинием ЛЖ
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение позднего усиления гадолинием в ЛЖ, измеренное с помощью CMR, от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
|
Соотношение ПКр/АТФ
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение соотношения ПКр/АТФ, измеренное с помощью 31P MRS (подгруппа), от исходного уровня до 52-й недели.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Chris Miller, Manchester University NHS Foundation Trust
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 апреля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
29 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B00844
- 2020-002242-17 (Номер EudraCT)
- ISRCTN57145331 (Идентификатор реестра: ISRCTN)
- NIHR127575 (Другой номер гранта/финансирования: NIHR EME Programme)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .