Effekten og mekanismen af ​​trientin hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati (TEMPEST)

Inklusionskriterier:

1. Skriftligt informeret samtykke.
2. Alder 18-70 inklusive.
3. Hypertrofisk kardiomyopati (HCM), som defineret af European Society of Cardiology HCM-retningslinjer som: "en vægtykkelse ≥15 mm i et eller flere LV-myokardiesegmenter, der ikke udelukkende forklares ved belastningsforhold". Den samme definition anvendes på førstegradsslægtninge til patienter med HCM, dvs. at alle deltagere skal have en LV-vægtykkelse ≥15 mm. Vægtykkelsen er som målt på den seneste kardiovaskulær magnetisk resonans (CMR) scanning udført før baseline besøget. Hvis CMR ikke er blevet udført tidligere, skal vægtykkelsesmåling tages fra det seneste ekkokardiogram, der er udført før baseline-besøget. (Det er anerkendt, at i retningslinjerne fra European Society of Cardiology kræver en klinisk diagnose af HCM hos førstegradsslægtninge en vægtykkelse, der er mindre end denne værdi, dog anvendes ≥15 mm her for at sikre, at alle deltagere har en utvetydig fænotype).
4. New York Heart Association klasse I, II eller III ved den seneste kliniske vurdering udført før baseline-besøget.

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere eller planlagt septumreduktionsterapi.
2. Tidligere dokumenteret myokardieinfarkt eller alvorlig koronararteriesygdom.
3. Ukontrolleret hypertension, defineret som et systolisk blodtryk på >180 mmHg eller et diastolisk blodtryk på > 100 mmHg ved besøg 1.
4. Kendt LV EF < 50 %, målt på den seneste CMR-scanning udført før baseline-besøget. Hvis CMR ikke er blevet udført tidligere, skal det seneste ekkokardiogram, der er udført før baseline-besøget, anvendes.
5. Tidligere dokumenteret vedvarende atrieflimren.
6. Anæmi, defineret som hæmoglobin, der er under det lokale steds normale referenceområde, ved besøg 1.
7. Jernmangel, defineret som serumjern, der ligger under det normale referenceområde for lokalt sted ved besøg 1.
8. Kobbermangel, defineret som serumkobber, der er under det normale referenceområde ved besøg 1.
9. Pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator.
10. Kendt alvorlig hjerteklapsygdom, som vist på den seneste hjertebilleddannelse udført før baseline-besøget.
11. Tidligere dokumenteret anden kardiomyopatisk årsag til myokardiehypertrofi (f. amyloidose, Fabrys sygdom, mitokondriesygdom).
12. Anamnese med overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i forsøgslægemidlet (IMP).
13. Kendt kontraindikation til MR-scanning.
14. Graviditet, amning eller planlægning af graviditet. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest før behandling, skal acceptere graviditetstest ved undersøgelsesbesøg som defineret i afsnit 8 og skal acceptere at opretholde højeffektiv prævention som defineret i afsnit 8 under undersøgelsen.
15. Enhver medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan sætte patienten i højere risiko ved hans/hendes deltagelse i undersøgelsen, eller som sandsynligvis forhindrer patienten i at overholde kravene i undersøgelsen eller gennemføre undersøgelsen.