Effekten och mekanismen för trientin hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati (TEMPEST)

Inklusionskriterier:

1. Skriftligt informerat samtycke.
2. Ålder 18-70 inklusive.
3. Hypertrofisk kardiomyopati (HCM), enligt definitionen av European Society of Cardiology HCM:s riktlinjer som: "en väggtjocklek ≥15 mm i ett eller flera LV-myokardiska segment som inte förklaras enbart av belastningsförhållanden". Samma definition tillämpas på första gradens släktingar till patienter med HCM, dvs alla deltagare måste ha en LV-väggtjocklek ≥15 mm. Väggtjockleken mäts på den senaste kardiovaskulära magnetiska resonans (CMR)-skanningen som utfördes före baslinjebesöket. Om CMR inte har utförts tidigare, bör väggtjockleksmätning tas från det senaste ekokardiogram som utförts före baslinjebesöket. (Det är känt att i riktlinjerna för European Society of Cardiology kräver en klinisk diagnos av HCM hos första gradens släktingar en väggtjocklek som är mindre än detta värde, men ≥15 mm tillämpas här för att säkerställa att alla deltagare har en otvetydig fenotyp).
4. New York Heart Association klass I, II eller III vid den senaste kliniska bedömningen som utfördes före baslinjebesöket.

Exklusions kriterier:

1. Tidigare eller planerad septumreduktionsterapi.
2. Tidigare dokumenterad hjärtinfarkt eller svår kranskärlssjukdom.
3. Okontrollerad hypertoni, definierad som ett systoliskt blodtryck på >180 mmHg eller ett diastoliskt blodtryck på > 100 mmHg vid besök 1.
4. Känd LV EF < 50 %, mätt på den senaste CMR-skanningen som utfördes före baslinjebesöket. Om CMR inte har utförts tidigare, ska det senaste ekokardiogram som utförts före baslinjebesöket användas.
5. Tidigare dokumenterat ihållande förmaksflimmer.
6. Anemi, definierad som att hemoglobinet ligger under det normala referensintervallet för lokal plats, vid besök 1.
7. Järnbrist, definierad som att serumjärn ligger under det lokala referensintervallet vid besök 1.
8. Kopparbrist, definierad som att serumkoppar ligger under det normala referensintervallet, vid besök 1.
9. Pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator.
10. Känd allvarlig hjärtklaffsjukdom, som visats på den senaste hjärtavbildningen som utfördes före baslinjebesöket.
11. Tidigare dokumenterad annan kardiomyopatisk orsak till myokardhypertrofi (t. amyloidos, Fabrys sjukdom, mitokondriell sjukdom).
12. Anamnes med överkänslighet mot någon av komponenterna i prövningsläkemedlet (IMP).
13. Känd kontraindikation för MRT-skanning.
14. Graviditet, amning eller planering av graviditet. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest före behandling, måste gå med på graviditetstest vid studiebesök enligt definitionen i avsnitt 8 och måste samtycka till att bibehålla högeffektiv preventivmetod enligt definitionen i avsnitt 8 under studien.
15. Varje medicinskt tillstånd, som enligt utredarens åsikt kan innebära en högre risk för patienten från hans/hennes deltagande i studien, eller som sannolikt hindrar patienten från att uppfylla kraven i studien eller slutföra studien.