A eficácia e o mecanismo da trientina em pacientes com cardiomiopatia hipertrófica (TEMPEST)

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado por escrito.
2. Idade 18-70 inclusive.
3. Cardiomiopatia hipertrófica (CMH), conforme definido pelas diretrizes da European Society of Cardiology HCM como: "uma espessura da parede ≥15 mm em um ou mais segmentos do miocárdio do VE que não é explicada apenas pelas condições de carga". A mesma definição é aplicada a parentes de primeiro grau de pacientes com CMH, ou seja, todos os participantes devem ter espessura da parede do VE ≥15 mm. A espessura da parede é medida na ressonância magnética cardiovascular (CMR) mais recente realizada antes da visita inicial. Se a RMC não tiver sido realizada anteriormente, a medição da espessura da parede deve ser feita a partir do ecocardiograma mais recente realizado antes da consulta inicial. (Reconhece-se que nas diretrizes da European Society of Cardiology um diagnóstico clínico de MCH em parentes de primeiro grau requer uma espessura de parede menor que esse valor, no entanto ≥15 mm é aplicado aqui para garantir que todos os participantes tenham um diagnóstico inequívoco fenótipo).
4. Classe I, II ou III da New York Heart Association na avaliação clínica mais recente realizada antes da visita inicial.

Critério de exclusão:

1. Terapia de redução septal prévia ou planejada.
2. Infarto do miocárdio previamente documentado ou doença arterial coronariana grave.
3. Hipertensão não controlada, definida como pressão arterial sistólica > 180 mmHg ou pressão arterial diastólica > 100 mmHg na Visita 1.
4. FE de VE conhecida < 50%, conforme medido na varredura de RMC mais recente realizada antes da visita inicial. Se a RMC não tiver sido realizada anteriormente, o ecocardiograma mais recente realizado antes da consulta inicial deve ser usado.
5. Fibrilação atrial persistente previamente documentada.
6. Anemia, definida como hemoglobina abaixo do intervalo de referência normal local, na Visita 1.
7. Deficiência de ferro, definida como ferro sérico abaixo do intervalo de referência normal local, na Visita 1.
8. Deficiência de cobre, definida como cobre sérico abaixo do intervalo de referência normal, na Visita 1.
9. Marcapasso ou cardioversor desfibrilador implantável.
10. Doença cardíaca valvular grave conhecida, conforme demonstrado na imagem cardíaca mais recente realizada antes da consulta inicial.
11. Outra causa cardiomiopática previamente documentada de hipertrofia miocárdica (p. amiloidose, doença de Fabry, doença mitocondrial).
12. História de hipersensibilidade a qualquer um dos componentes do medicamento experimental (PIM).
13. Contra-indicação conhecida para ressonância magnética.
14. Gravidez, lactação ou planejamento de gravidez. As mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez sérico negativo antes do tratamento, devem concordar com os testes de gravidez nas visitas do estudo, conforme definido na Seção 8, e devem concordar em manter contracepção altamente eficaz, conforme definido na Seção 8, durante o estudo.
15. Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, possa colocar o paciente em maior risco devido à sua participação no estudo ou provavelmente impeça o paciente de cumprir os requisitos do estudo ou concluí-lo.