L'efficacia e il meccanismo della trientina nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica (TEMPEST)

Criterio di inclusione:

1. Consenso informato scritto.
2. Età 18-70 inclusi.
3. Cardiomiopatia ipertrofica (HCM), come definita dalle linee guida HCM della Società Europea di Cardiologia come: "uno spessore della parete ≥15 mm in uno o più segmenti del miocardio LV che non è spiegato esclusivamente dalle condizioni di carico". La stessa definizione viene applicata ai parenti di primo grado di pazienti con HCM, ovvero tutti i partecipanti devono avere uno spessore della parete del ventricolo sinistro ≥15 mm. Lo spessore della parete è misurato sulla più recente risonanza magnetica cardiovascolare (CMR) eseguita prima della visita di riferimento. Se la CMR non è stata eseguita in precedenza, la misurazione dello spessore della parete deve essere presa dall'ecocardiogramma più recente eseguito prima della visita di riferimento. (È riconosciuto che nelle linee guida della Società Europea di Cardiologia una diagnosi clinica di HCM nei parenti di primo grado richiede uno spessore della parete inferiore a questo valore, tuttavia qui viene applicato ≥15 mm per garantire che tutti i partecipanti abbiano un inequivocabile fenotipo).
4. Classe I, II o III della New York Heart Association alla valutazione clinica più recente eseguita prima della visita di riferimento.

Criteri di esclusione:

1. Terapia di riduzione del setto precedente o programmata.
2. Infarto miocardico precedentemente documentato o grave malattia coronarica.
3. Ipertensione incontrollata, definita come una pressione arteriosa sistolica >180 mmHg o una pressione arteriosa diastolica >100 mmHg alla Visita 1.
4. EF nota del ventricolo sinistro <50%, misurata sulla scansione CMR più recente eseguita prima della visita di riferimento. Se la CMR non è stata eseguita in precedenza, deve essere utilizzato l'ecocardiogramma più recente eseguito prima della visita di riferimento.
5. Fibrillazione atriale persistente precedentemente documentata.
6. Anemia, definita come emoglobina al di sotto dell'intervallo di riferimento normale del sito locale, alla Visita 1.
7. Carenza di ferro, definita come ferro sierico al di sotto dell'intervallo di riferimento normale del sito locale, alla Visita 1.
8. Carenza di rame, definita come rame sierico al di sotto del normale range di riferimento, alla Visita 1.
9. Pacemaker o defibrillatore cardioverter impiantabile.
10. Cardiopatia valvolare grave nota, come dimostrato dall'imaging cardiaco più recente eseguito prima della visita di riferimento.
11. Altre cause cardiomiopatiche precedentemente documentate di ipertrofia miocardica (ad es. amiloidosi, malattia di Fabry, malattia mitocondriale).
12. Storia di ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti del medicinale sperimentale (IMP).
13. Controindicazione nota alla scansione MRI.
14. Gravidanza, allattamento o pianificazione della gravidanza. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero negativo prima del trattamento, devono accettare test di gravidanza durante le visite dello studio come definito nella Sezione 8 e devono accettare di mantenere una contraccezione altamente efficace come definita nella Sezione 8 durante lo studio.
15. Qualsiasi condizione medica che, a parere dello sperimentatore, possa esporre il paziente a un rischio più elevato a causa della sua partecipazione allo studio o possa impedire al paziente di soddisfare i requisiti dello studio o di completare lo studio.