Effekten og mekanismen til trientin hos pasienter med hypertrofisk kardiomyopati (TEMPEST)

Inklusjonskriterier:

1. Skriftlig informert samtykke.
2. Alder 18-70 inkludert.
3. Hypertrofisk kardiomyopati (HCM), som definert av European Society of Cardiology HCMs retningslinjer som: "en veggtykkelse ≥15 mm i ett eller flere LV-myokardsegmenter som ikke er forklart utelukkende av belastningsforhold". Den samme definisjonen brukes på førstegradsslektninger til pasienter med HCM, det vil si at alle deltakere må ha en LV-veggtykkelse ≥15 mm. Veggtykkelse er som målt på den siste kardiovaskulær magnetisk resonans (CMR) skanning utført før baseline-besøket. Hvis CMR ikke er utført tidligere, bør veggtykkelsesmåling tas fra det siste ekkokardiogrammet som ble utført før baseline-besøket. (Det er anerkjent at i retningslinjer fra European Society of Cardiology krever en klinisk diagnose av HCM hos førstegradsslektninger en veggtykkelse som er mindre enn denne verdien, men ≥15 mm brukes her for å sikre at alle deltakere har en utvetydig fenotype).
4. New York Heart Association klasse I, II eller III ved den siste kliniske vurderingen utført før baseline-besøket.

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere eller planlagt septumreduksjonsterapi.
2. Tidligere dokumentert hjerteinfarkt eller alvorlig koronarsykdom.
3. Ukontrollert hypertensjon, definert som et systolisk blodtrykk på >180 mmHg eller et diastolisk blodtrykk på > 100 mmHg ved besøk 1.
4. Kjent LV EF < 50 %, målt på den siste CMR-skanningen utført før baseline-besøket. Hvis CMR ikke er utført tidligere, bør det siste ekkokardiogrammet som ble utført før baseline-besøket brukes.
5. Tidligere dokumentert vedvarende atrieflimmer.
6. Anemi, definert som at hemoglobin er under det normale referanseområdet på stedet, ved besøk 1.
7. Jernmangel, definert som at serumjern er under det normale referanseområdet på stedet ved besøk 1.
8. Kobbermangel, definert som at serumkobber er under det normale referanseområdet, ved besøk 1.
9. Pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator.
10. Kjent alvorlig hjerteklaffsykdom, som vist på den siste hjerteavbildningen utført før baseline-besøket.
11. Tidligere dokumentert annen kardiomyopatisk årsak til myokardhypertrofi (f. amyloidose, Fabrys sykdom, mitokondriell sykdom).
12. Anamnese med overfølsomhet overfor noen av komponentene i forsøkslegemidlet (IMP).
13. Kjent kontraindikasjon for MR-skanning.
14. Graviditet, amming eller planlegging av graviditet. Kvinner i fertil alder er pålagt å ha en negativ serumgraviditetstest før behandling, må godta graviditetstester ved studiebesøk som definert i seksjon 8 og må godta å opprettholde svært effektiv prevensjon som definert i seksjon 8 under studien.
15. Enhver medisinsk tilstand, som etter etterforskerens mening kan sette pasienten i høyere risiko for hans/hennes deltakelse i studien, eller som sannsynligvis vil hindre pasienten i å oppfylle kravene til studien eller fullføre studien.