L'efficacité et le mécanisme de la trientine chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique (TEMPEST)

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé écrit.
2. 18-70 ans inclus.
3. Cardiomyopathie hypertrophique (HCM), telle que définie par les directives HCM de la Société européenne de cardiologie comme : "une épaisseur de paroi ≥ 15 mm dans un ou plusieurs segments myocardiques VG qui ne s'explique pas uniquement par les conditions de charge". La même définition est appliquée aux parents au premier degré des patients atteints de CMH, c'est-à-dire que tous les participants doivent avoir une épaisseur de paroi VG ≥ 15 mm. L'épaisseur de la paroi est mesurée sur la plus récente analyse par résonance magnétique cardiovasculaire (CMR) effectuée avant la visite de référence. Si la CMR n'a pas été effectuée auparavant, la mesure de l'épaisseur de la paroi doit être prise à partir de l'échocardiogramme le plus récent effectué avant la visite de référence. (Il est reconnu que dans les directives de la Société européenne de cardiologie, un diagnostic clinique de CMH chez les parents au premier degré nécessite une épaisseur de paroi inférieure à cette valeur, mais ≥ 15 mm est appliqué ici afin de garantir que tous les participants ont un diagnostic sans équivoque. phénotype).
4. Classe I, II ou III de la New York Heart Association lors de l'évaluation clinique la plus récente effectuée avant la visite de référence.

Critère d'exclusion:

1. Traitement de réduction septale antérieur ou prévu.
2. Infarctus du myocarde ou coronaropathie grave déjà documentés.
3. Hypertension non contrôlée, définie comme une pression artérielle systolique > 180 mmHg ou une pression artérielle diastolique > 100 mmHg à la visite 1.
4. EF LV connu < 50 %, tel que mesuré lors de l'examen CMR le plus récent effectué avant la visite de référence. Si la RMC n'a pas été effectuée auparavant, l'échocardiogramme le plus récent effectué avant la visite de référence doit être utilisé.
5. Fibrillation auriculaire persistante précédemment documentée.
6. Anémie, définie comme une hémoglobine inférieure à la plage de référence normale du site local, lors de la visite 1.
7. Carence en fer, définie comme le fer sérique étant inférieur à la plage de référence normale du site local, lors de la visite 1.
8. Carence en cuivre, définie comme le cuivre sérique étant inférieur à la plage de référence normale, lors de la visite 1.
9. Pacemaker ou défibrillateur automatique implantable.
10. Cardiopathie valvulaire sévère connue, comme démontré sur l'imagerie cardiaque la plus récente effectuée avant la visite de référence.
11. Autre cause cardiomyopathique documentée antérieurement d'hypertrophie du myocarde (par ex. amylose, maladie de Fabry, maladie mitochondriale).
12. Antécédents d'hypersensibilité à l'un des composants du médicament expérimental (IMP).
13. Contre-indication connue à l'IRM.
14. Grossesse, allaitement ou planification de grossesse. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif avant le traitement, doivent accepter les tests de grossesse lors des visites d'étude telles que définies dans la section 8 et doivent accepter de maintenir une contraception hautement efficace telle que définie dans la section 8 pendant l'étude.
15. Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le patient à un risque plus élevé de sa participation à l'étude, ou est susceptible d'empêcher le patient de se conformer aux exigences de l'étude ou de terminer l'étude.