Die Wirksamkeit und der Mechanismus von Trientin bei Patienten mit hypertropher Kardiomyopathie (TEMPEST)
26. September 2025 aktualisiert von: Manchester University NHS Foundation Trust
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Bewertung der Wirksamkeit und des Mechanismus von Trientin bei Patienten mit hypertropher Kardiomyopathie
Diese Forschungsstudie wurde entwickelt, um zu testen, ob ein Medikament namens Trientindihydrochlorid (auch Cufence genannt) bei Patienten mit hypertropher Kardiomyopathie (HCM) die Herzmuskelverdickung reduziert, die körperliche Leistungsfähigkeit verbessert, die Herzfunktion verbessert und abnormale Herzrhythmen reduziert.
Die Studie untersucht auch, wie Trientin bei HCM wirkt.
Den Teilnehmern wird für einen Zeitraum von 12 Monaten entweder Trientin oder Placebo verschrieben.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
HCM ist die häufigste erbliche Herz-Kreislauf-Erkrankung. Sie ist gekennzeichnet durch linksventrikuläre (LV) Myokardhypertrophie und Fibrose. Bei den Patienten können Symptome von Anstrengungsintoleranz, fortschreitender Herzinsuffizienz und Herzrhythmusstörungen auftreten. Derzeit gibt es keine Behandlungen, die den natürlichen Verlauf von HCM verändern. Patienten und der kardiovaskuläre Bereich haben einen „kritischen Bedarf“ an klinischen Studien zu medikamentösen Therapien identifiziert, die auf die pathophysiologischen Mechanismen von HCM abzielen.
Trientindihydrochlorid ist ein Kupfer-Chelatbildner, der für die Wilson-Krankheit zugelassen ist, eine genetische Störung der Kupferausscheidung, bei der Patienten einen kardialen Phänotyp aufweisen, der HCM nachahmt. Der Machbarkeitsnachweis wurde durch eine MRC-finanzierte Studie erbracht, die darauf hindeutet, dass die Verwendung von Trientin auch bei HCM von Vorteil sein kann.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
154
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Aberdeen, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZN
- NHS Grampian
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Leicester, Vereinigtes Königreich, LE3 9QP
- University Hospitals of Leicester NHS Foundation Trust
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Liverpool, Vereinigtes Königreich, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chester Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Vereinigtes Königreich, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
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Manchester, Vereinigtes Königreich, M23 9LT
- Manchester University NHS Foundation Trust
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North Shields, Vereinigtes Königreich, NE29 8NH
- Northumbria Healthcare NHS Foundation Trust
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Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Schriftliche Einverständniserklärung.
- Alter 18-70 einschließlich.
- Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM), wie in den HCM-Richtlinien der European Society of Cardiology definiert als: „eine Wandstärke ≥ 15 mm in einem oder mehreren LV-Myokardsegmenten, die nicht allein durch Belastungsbedingungen erklärt werden kann“. Dieselbe Definition gilt für Verwandte ersten Grades von Patienten mit HCM, d. h. alle Teilnehmer müssen eine LV-Wandstärke von ≥ 15 mm haben. Die Wanddicke wird anhand des letzten kardiovaskulären Magnetresonanz (CMR)-Scans gemessen, der vor dem Basisbesuch durchgeführt wurde. Wenn zuvor noch keine CMR durchgeführt wurde, sollte die Wanddickenmessung aus dem letzten Echokardiogramm entnommen werden, das vor dem Baseline-Besuch durchgeführt wurde. (Es wird anerkannt, dass in den Richtlinien der European Society of Cardiology eine klinische Diagnose von HCM bei Verwandten ersten Grades eine Wandstärke erfordert, die unter diesem Wert liegt, jedoch wird hier ≥15 mm angewendet, um sicherzustellen, dass alle Teilnehmer ein eindeutiges Bild haben Phänotyp).
- Klasse I, II oder III der New York Heart Association bei der letzten klinischen Bewertung, die vor dem Baseline-Besuch durchgeführt wurde.
Ausschlusskriterien:
- Frühere oder geplante Septumreduktionstherapie.
- Vorher dokumentierter Myokardinfarkt oder schwere koronare Herzkrankheit.
- Unkontrollierter Bluthochdruck, definiert als ein systolischer Blutdruck von > 180 mmHg oder ein diastolischer Blutdruck von > 100 mmHg bei Besuch 1.
- Bekannte LV EF < 50 %, gemessen am letzten CMR-Scan, der vor dem Baseline-Besuch durchgeführt wurde. Wenn zuvor noch keine CMR durchgeführt wurde, sollte das letzte Echokardiogramm verwendet werden, das vor dem Baseline-Besuch durchgeführt wurde.
- Zuvor dokumentiertes anhaltendes Vorhofflimmern.
- Anämie, definiert als Hämoglobin unterhalb des normalen Referenzbereichs vor Ort bei Visite 1.
- Eisenmangel, definiert als Serum-Eisen unterhalb des normalen Referenzbereichs vor Ort bei Visite 1.
- Kupfermangel, definiert als Serumkupfer unterhalb des normalen Referenzbereichs bei Besuch 1.
- Schrittmacher oder implantierbarer Kardioverter-Defibrillator.
- Bekannte schwere Herzklappenerkrankung, wie auf der letzten Herzbildgebung gezeigt, die vor dem Basisbesuch durchgeführt wurde.
- Zuvor dokumentierte andere kardiomyopathische Ursache der Myokardhypertrophie (z. Amyloidose, Morbus Fabry, mitochondriale Erkrankung).
- Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Prüfpräparats (IMP).
- Bekannte Kontraindikation für MRT-Untersuchungen.
- Schwangerschaft, Stillzeit oder Schwangerschaftsplanung. Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Behandlung einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben, müssen Schwangerschaftstests bei Studienbesuchen gemäß Abschnitt 8 zustimmen und sich bereit erklären, während der Studie eine hochwirksame Empfängnisverhütung gemäß Abschnitt 8 aufrechtzuerhalten.
- Jeder medizinische Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes den Patienten einem höheren Risiko für seine Teilnahme an der Studie aussetzen kann oder den Patienten wahrscheinlich daran hindert, die Anforderungen der Studie zu erfüllen oder die Studie abzuschließen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Aktiver Komparator: Trient
Trientindihydrochlorid 1200 mg pro Tag.
Dies wird oral als zwei Cufence 200 mg Hartkapseln zweimal täglich eingenommen.
Das IMP wird den Teilnehmern alle 13 Wochen für die Dauer des Studienzeitraums (52 Wochen) abgegeben.
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Trientindihydrochlorid ist ein weißes bis blassgelbes, kristallines, hygroskopisches Pulver.
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo
Das Placebo wird zweimal täglich in Form von zwei Kapseln eingenommen.
Diese wird den Teilnehmern für die Dauer des Studienzeitraums (52 Wochen) alle 13 Wochen ausgehändigt.
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Placebo-Kapsel, hergestellt mit den genauen Bestandteilen der Trientin-Kapseln, ohne den Wirkstoff / das Prüfpräparat.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Linksventrikuläre Masse indiziert zur Körperoberfläche (LVMi)
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung des LVMi (g/m2), gemessen mit CMR, vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Kupferausscheidung im Urin
Zeitfenster: 12 Monate
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Kumulierte Kupferausscheidung im Urin, gemessen mit Kupfer im Urin, bewertet vom Ausgangswert bis zu den Wochen 13, 26, 39 und 52.
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12 Monate
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Übungskapazität
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung der körperlichen Leistungsfähigkeit, gemessen mit kardiopulmonalem Belastungstest (CPET), bewertet vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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Anzahl der supraventrikulären Nicht-Sinus-Herzschläge, Vorhandensein und Ausmaß von Vorhofflimmern, Anzahl der ventrikulären Ursprungsschläge und Vorhandensein und Ausmaß einer nicht anhaltenden ventrikulären Tachykardie
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung der Anzahl nicht-sinusförmiger supraventrikulärer Herzschläge, Vorhandensein und Ausmaß von Vorhofflimmern, Anzahl ventrikulärer Ursprungsschläge und Vorhandensein und Ausmaß einer nicht anhaltenden ventrikulären Tachykardie innerhalb von 24 Stunden, gemessen mit ambulanter Herzüberwachung, bewertet von der Baseline bis zur Woche 52.
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12 Monate
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Zirkulierendes hochempfindliches Troponin
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung des zirkulierenden hochempfindlichen Troponins, bewertet vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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Spitzenwert des linksventrikulären Ausflusses
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung des Spitzengradienten des linken ventrikulären Ausflusstrakts, gemessen mit CMR, bewertet von der Baseline bis Woche 52.
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12 Monate
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Atriales Volumen und Funktion
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung des atrialen Volumens und der atrialen Funktion, gemessen mit CMR, bewertet von der Baseline bis Woche 52.
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12 Monate
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LV globale Längsdehnung, Wandstärke, Masse, Volumina und Auswurffraktion (EF)
Zeitfenster: 12 Monate
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Änderung der globalen LV-Längsdehnung, Wandstärke, Masse, Volumina und Ejektionsfraktion (EF), gemessen mittels CMR, bewertet vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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LV myokardiale Zellmasse
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung der LV-Myokardzellmasse, gemessen mit CMR, vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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Extrazelluläre Masse des LV-Myokards
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung der extrazellulären Masse des LV-Myokards, gemessen mit CMR, vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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Extrazelluläres Volumen des LV-Myokards
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung des extrazellulären Volumens des LV-Myokards, gemessen mit CMR, vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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LV spätes Gadolinium-Enhancement
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung der späten LV-Gadolinium-Anreicherung, gemessen mit CMR, vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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PCr/ATP-Verhältnis
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung des PCr/ATP-Verhältnisses, gemessen mit 31P-MRS (Untergruppe), vom Ausgangswert bis Woche 52.
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Chris Miller, Manchester University NHS Foundation Trust
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Dezember 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. April 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. Juli 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. Januar 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Januar 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. Januar 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
29. September 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. September 2025
Zuletzt verifiziert
1. September 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- B00844
- 2020-002242-17 (EudraCT-Nummer)
- ISRCTN57145331 (Registrierungskennung: ISRCTN)
- NIHR127575 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: NIHR EME Programme)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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M.D. Anderson Cancer CenterAbgeschlossenFortgeschrittene KrebsartenVereinigte Staaten
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