Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Trientine hatékonysága és mechanizmusa hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő betegeknél (TEMPEST)

2023. november 23. frissítette: Manchester University NHS Foundation Trust

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált, 2. fázisú trientin hatékonyságának és mechanizmusának értékelése hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő betegeknél

Ezt a kutatási tanulmányt annak tesztelésére tervezték, hogy a trientin-dihidroklorid (más néven Cufence) gyógyszer csökkenti-e a szívizom megvastagodását, javítja-e a fizikai teljesítőképességet, javítja a szívműködést és csökkenti-e a kóros szívritmusokat hipertrófiás kardiomiopátiában (HCM) szenvedő betegeknél. A tanulmány azt is felméri, hogy a trientin hogyan működik a HCM-ben. A résztvevőknek 12 hónapos időtartamra trientint vagy placebót írnak fel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A HCM a leggyakoribb öröklött szív- és érrendszeri rendellenesség. Bal kamrai (LV) myocardialis hypertrophia és fibrózis jellemzi. A betegek erőfeszítés-intolerancia, progresszív szívelégtelenség és kóros szívritmus tüneteit tapasztalhatják. Jelenleg nincs olyan kezelés, amely megváltoztatná a HCM természetes történetét. A betegek és a szív- és érrendszeri terület „kritikus igényt” azonosított a HCM patofiziológiai mechanizmusait célzó gyógyszeres terápiák klinikai vizsgálataira.

A trientin-dihidroklorid egy réz-kelátképző szer, amelyet a Wilson-kórra, a rézkiválasztás genetikai rendellenességére engedélyeztek, amelyben a betegek szívfenotípusa a HCM-et utánozza. A koncepció bizonyítását egy MRC által finanszírozott tanulmány állapította meg, amely azt sugallja, hogy a trientin használata előnyös lehet a HCM-ben is.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

154

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Aberdeen, Egyesült Királyság, AB25 2ZN
        • NHS Grampian
      • Leicester, Egyesült Királyság, LE3 9QP
        • University Hospitals of Leicester NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L14 3PE
        • Liverpool Heart and Chester Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság, SW3 6NP
        • Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
      • Manchester, Egyesült Királyság, M23 9LT
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • North Shields, Egyesült Királyság, NE29 8NH
        • Northumbria Healthcare NHS Foundation Trust
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Írásbeli beleegyezés.
  2. 18-70 éves korig.
  3. Hipertrófiás kardiomiopátia (HCM), az Európai Kardiológiai Társaság HCM irányelvei szerint: "15 mm-nél nagyobb falvastagság egy vagy több LV szívizomszegmensben, amely nem magyarázható kizárólag a terhelési körülményekkel". Ugyanez a meghatározás vonatkozik a HCM-ben szenvedő betegek első fokú hozzátartozóira, azaz minden résztvevőnek 15 mm-nél nagyobb bal bal oldali falvastagsággal kell rendelkeznie. A falvastagságot a legutóbbi szív- és érrendszeri mágneses rezonancia (CMR) vizsgálat alapján határozták meg, amelyet a kiindulási vizit előtt végeztek. Ha korábban nem végeztek CMR-t, akkor a falvastagság mérését a kiindulási vizit előtt végzett legutóbbi echokardiogram alapján kell elvégezni. (Egyértelmű, hogy az Európai Kardiológiai Társaság irányelvei szerint a HCM klinikai diagnosztizálása első fokú rokonoknál ennél az értéknél kisebb falvastagságot igényel, azonban itt 15 mm-nél ≥15 mm-t alkalmazunk annak biztosítása érdekében, hogy minden résztvevő egyértelműen rendelkezzen fenotípus).
  4. A New York Heart Association I., II. vagy III. osztálya a kiindulási vizit előtt végzett legutóbbi klinikai értékelésen.

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi vagy tervezett sövénycsökkentő terápia.
  2. Korábban dokumentált szívinfarktus vagy súlyos koszorúér-betegség.
  3. Kontrollálatlan magas vérnyomás, amely 180 Hgmm feletti szisztolés vérnyomás vagy 100 Hgmm feletti diasztolés vérnyomás az 1. látogatáskor.
  4. Ismert LV EF < 50%, a kiindulási vizit előtt végzett legutóbbi CMR-vizsgálat alapján. Ha korábban nem végeztek CMR-t, akkor a kiindulási vizit előtt legutolsó echokardiogramot kell használni.
  5. Korábban dokumentált tartós pitvarfibrilláció.
  6. Anémia, amelyet úgy határoznak meg, hogy a hemoglobin szintje a helyi normál referenciatartomány alatt van az 1. látogatáskor.
  7. Vashiány, amelyet úgy határoznak meg, hogy a szérum vas mennyisége a helyi normál referenciatartomány alatt van az 1. látogatáskor.
  8. Rézhiány, amelyet úgy határoznak meg, hogy a szérum réztartalma a normál referenciatartomány alatt van az 1. látogatás során.
  9. Pacemaker vagy beültethető kardioverter defibrillátor.
  10. Ismert súlyos szívbillentyű-betegség, amint azt a legutóbbi, a kiindulási vizit előtt végzett szívképalkotás kimutatta.
  11. A szívizom hipertrófiájának korábban dokumentált egyéb kardiomiopátiás okai (pl. amiloidózis, Fabry-kór, mitokondriális betegség).
  12. A vizsgálati gyógyszer (IMP) bármely összetevőjével szembeni túlérzékenység anamnézisében.
  13. Az MRI-vizsgálat ismert ellenjavallata.
  14. Terhesség, szoptatás vagy terhesség tervezése. A fogamzóképes nőknek negatív szérum terhességi tesztet kell végezniük a kezelés előtt, bele kell járulniuk a terhességi tesztek elvégzéséhez a 8. szakaszban meghatározott vizsgálati látogatások alkalmával, és bele kell egyezniük a 8. szakaszban meghatározott rendkívül hatékony fogamzásgátlás fenntartásába a vizsgálat során.
  15. Bármilyen egészségügyi állapot, amely a Vizsgáló véleménye szerint a beteget nagyobb kockázatnak teheti ki a vizsgálatban való részvétele miatt, vagy valószínűsíthetően megakadályozza a beteget a vizsgálat követelményeinek való megfelelésben vagy a vizsgálat befejezésében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Trientin
Trientin-dihidroklorid 1200 mg naponta. Ezt szájon át kell bevenni két Cufence 200 mg-os kemény kapszula formájában, naponta kétszer. Az IMP-t 13 hetente adják ki a résztvevőknek a vizsgálati időszak (52 hét) időtartama alatt.
Drog: Trientin
A trientin-dihidroklorid fehér vagy halványsárga kristályos, higroszkópos por.
Más nevek:
  • Cufence
Placebo Comparator: Placebo
A placebót szájon át kell bevenni két kapszula formájában, naponta kétszer. Ezt 13 hetente adják át a résztvevőknek a tanulmányi időszak (52 hét) időtartama alatt.
Drog: Placebo
Placebo kapszula, a trientin kapszulák pontos összetevőiből készül, hatóanyag / vizsgálati gyógyszer nélkül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bal kamra tömege testfelszínre indexálva (LVMi)
Időkeret: 12 hónap
Az LVMi változása (g/m2), CMR-rel mérve, a kiindulási értéktől az 52. hétig.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizelet rézkiválasztása
Időkeret: 12 hónap
Kumulatív vizelet rézkiválasztás, a vizelet rézzel mérve, a kiindulási értéktől a 13., 26., 39. és 52. hétig.
12 hónap
Gyakorló kapacitás
Időkeret: 12 hónap
A terhelési kapacitás változása, kardiopulmonális terhelési teszttel (CPET) mérve, a kiindulási értéktől az 52. hétig.
12 hónap
A nem sinus szupraventrikuláris szívverések száma, a pitvarfibrilláció jelenléte és mértéke, a kamrai eredetű szívverések száma és a nem tartós kamrai tachycardia jelenléte és mértéke
Időkeret: 12 hónap
A nem sinus szupraventrikuláris szívverések számának változása, a pitvarfibrilláció jelenléte és mennyisége, a kamrai eredetű szívverések száma és a nem tartós kamrai tachycardia jelenléte és mértéke 24 órán belül, ambuláns szívmonitorozással mérve, kiindulási állapottól hétig értékelve 52.
12 hónap
Keringő nagy érzékenységű troponin
Időkeret: 12 hónap
A keringő nagy érzékenységű troponin változása a kiindulási értéktől az 52. hétig.
12 hónap
A bal kamra kiáramlásának csúcsa
Időkeret: 12 hónap
A bal kamrai kiáramlási traktus csúcsgradiensének változása, CMR-rel mérve, a kiindulási értéktől az 52. hétig értékelve.
12 hónap
A pitvari térfogat és funkció
Időkeret: 12 hónap
A pitvari térfogat és funkció változása, CMR-rel mérve, a kiindulási értéktől az 52. hétig értékelve.
12 hónap
LV globális longitudinális alakváltozás, falvastagság, tömeg, térfogatok és kilökési frakció (EF)
Időkeret: 12 hónap
Az LV globális longitudinális deformációjának, falvastagságának, tömegének, térfogatának és ejekciós frakciójának (EF) változása CMR-rel mérve, az alapvonaltól az 52. hétig értékelve.
12 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
LV szívizom sejttömeg
Időkeret: 12 hónap
Az LV szívizom sejttömegének változása, CMR-rel mérve, a kiindulási értéktől az 52. hétig.
12 hónap
LV szívizom extracelluláris tömege
Időkeret: 12 hónap
Változás az LV szívizom extracelluláris tömegében, CMR-rel mérve, a kiindulási értéktől az 52. hétig.
12 hónap
LV szívizom extracelluláris térfogata
Időkeret: 12 hónap
Az LV szívizom extracelluláris térfogatának változása, CMR-rel mérve, a kiindulási értéktől az 52. hétig.
12 hónap
LV késői gadolínium fokozása
Időkeret: 12 hónap
Változás a LV késői gadolínium növekedésében, CMR-rel mérve, a kiindulási értékről az 52. hétre.
12 hónap
PCr/ATP arány
Időkeret: 12 hónap
A PCr/ATP arány változása, 31P MRS-sel (alcsoport) mérve, az alapvonaltól az 52. hétig.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Manchester University NHS Foundation Trust

Együttműködők

University of Oxford
University of Liverpool
University of Manchester
National Institute for Health Research, United Kingdom
Univar BV

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Chris Miller, Manchester University NHS Foundation Trust

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. április 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 11.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B00844
  • 2020-002242-17 (EudraCT szám)
  • ISRCTN57145331 (Registry Identifier: ISRCTN)
  • NIHR127575 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: NIHR EME Programme)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Trientin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel