Účinnost a mechanismus trientinu u pacientů s hypertrofickou kardiomyopatií (TEMPEST)

Kritéria pro zařazení:

1. Písemný informovaný souhlas.
2. Věk 18-70 včetně.
3. Hypertrofická kardiomyopatie (HCM), jak je definována směrnicemi Evropské kardiologické společnosti HCM jako: „tloušťka stěny ≥15 mm v jednom nebo více segmentech myokardu LK, která není vysvětlena pouze podmínkami zatížení“. Stejná definice platí pro prvostupňové příbuzné pacientů s HCM, tj. všichni účastníci musí mít tloušťku stěny LK ≥15 mm. Tloušťka stěny je měřena na posledním skenu kardiovaskulární magnetickou rezonancí (CMR) provedeném před základní návštěvou. Pokud CMR nebyla provedena dříve, měření tloušťky stěny by mělo být provedeno z posledního echokardiogramu provedeného před základní návštěvou. (Uznává se, že v pokynech Evropské kardiologické společnosti vyžaduje klinická diagnóza HCM u příbuzných prvního stupně tloušťku stěny, která je menší než tato hodnota, avšak zde se používá ≥15 mm, aby se zajistilo, že všichni účastníci budou mít jednoznačný fenotyp).
4. New York Heart Association třídy I, II nebo III při posledním klinickém hodnocení provedeném před základní návštěvou.

Kritéria vyloučení:

1. Předchozí nebo plánovaná redukce septa.
2. Dříve dokumentovaný infarkt myokardu nebo závažné onemocnění koronárních tepen.
3. Nekontrolovaná hypertenze, definovaná jako systolický krevní tlak > 180 mm Hg nebo diastolický krevní tlak > 100 mm Hg při návštěvě 1.
4. Známá EF LV < 50 %, měřeno na posledním CMR skenu provedeném před základní návštěvou. Pokud CMR nebyla provedena dříve, měl by být použit nejnovější echokardiogram provedený před základní návštěvou.
5. Dříve dokumentovaná perzistující fibrilace síní.
6. Anémie, definovaná jako hladina hemoglobinu pod místním normálním referenčním rozmezím při návštěvě 1.
7. Nedostatek železa, definovaný jako hladina železa v séru pod normálním referenčním rozmezím v místě návštěvy 1.
8. Nedostatek mědi, definovaný jako sérová měď pod normálním referenčním rozmezím při návštěvě 1.
9. Kardiostimulátor nebo implantabilní kardioverter defibrilátor.
10. Známé závažné chlopenní onemocnění srdce, jak bylo prokázáno na posledním zobrazení srdce provedeném před základní návštěvou.
11. Dříve dokumentovaná jiná kardiomyopatická příčina hypertrofie myokardu (např. amyloidóza, Fabryho choroba, mitochondriální choroba).
12. Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli složku hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
13. Známá kontraindikace vyšetření MRI.
14. Těhotenství, kojení nebo plánování těhotenství. Ženy ve fertilním věku musí mít před léčbou negativní těhotenský test v séru, musí souhlasit s těhotenskými testy při studijních návštěvách, jak je definováno v části 8, a musí souhlasit s udržováním vysoce účinné antikoncepce, jak je definováno v části 8, během studie.
15. Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může pacienta vystavit vyššímu riziku z jeho účasti ve studii, nebo může pacientovi bránit ve splnění požadavků studie nebo v dokončení studie.