De werkzaamheid en het mechanisme van triëntine bij patiënten met hypertrofische cardiomyopathie (TEMPEST)

Inclusiecriteria:

1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming.
2. Leeftijd 18-70 inclusief.
3. Hypertrofische cardiomyopathie (HCM), zoals gedefinieerd door de HCM-richtlijnen van de European Society of Cardiology als: "een wanddikte ≥15 mm in een of meer LV-myocardsegmenten die niet uitsluitend wordt verklaard door belastingscondities". Dezelfde definitie wordt toegepast op eerstegraads familieleden van patiënten met HCM, d.w.z. alle deelnemers moeten een LV-wanddikte ≥15 mm hebben. De wanddikte is gemeten op de meest recente cardiovasculaire magnetische resonantie (CMR)-scan die voorafgaand aan het basisbezoek is uitgevoerd. Als er niet eerder een CMR is uitgevoerd, moet de wanddikte worden gemeten op het meest recente echocardiogram dat voorafgaand aan het basisbezoek is uitgevoerd. (Erkend wordt dat in de richtlijnen van de European Society of Cardiology een klinische diagnose van HCM bij eerstegraads familieleden een wanddikte vereist die kleiner is dan deze waarde, maar hier wordt ≥15 mm toegepast om ervoor te zorgen dat alle deelnemers een ondubbelzinnige fenotype).
4. New York Heart Association klasse I, II of III bij de meest recente klinische beoordeling voorafgaand aan het basisbezoek.

Uitsluitingscriteria:

1. Eerdere of geplande therapie voor septumreductie.
2. Eerder gedocumenteerd myocardinfarct of ernstige coronaire hartziekte.
3. Ongecontroleerde hypertensie, gedefinieerd als een systolische bloeddruk van >180 mmHg of een diastolische bloeddruk van >100 mmHg bij bezoek 1.
4. Bekende LV EF < 50%, zoals gemeten op de meest recente CMR-scan voorafgaand aan het baselinebezoek. Als er niet eerder een CMR is uitgevoerd, moet het meest recente echocardiogram worden gebruikt dat voorafgaand aan het basisbezoek is uitgevoerd.
5. Eerder gedocumenteerde aanhoudende atriale fibrillatie.
6. Bloedarmoede, gedefinieerd als hemoglobine dat onder het normale referentiebereik van de lokale plaats ligt, bij bezoek 1.
7. IJzertekort, gedefinieerd als serumijzer dat lager is dan het normale referentiebereik van de lokale plaats, bij bezoek 1.
8. Kopertekort, gedefinieerd als serumkoper dat onder het normale referentiebereik ligt, bij bezoek 1.
9. Pacemaker of implanteerbare cardioverterdefibrillator.
10. Bekende ernstige hartklepaandoening, zoals aangetoond op de meest recente beeldvorming van het hart voorafgaand aan het basisbezoek.
11. Eerder gedocumenteerde andere cardiomyopathische oorzaak van myocardiale hypertrofie (bijv. amyloïdose, ziekte van Fabry, mitochondriale ziekte).
12. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het geneesmiddel voor onderzoek (GMP).
13. Bekende contra-indicatie voor MRI-scanning.
14. Zwangerschap, borstvoeding of het plannen van een zwangerschap. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten vóór de behandeling een negatieve serumzwangerschapstest ondergaan, moeten akkoord gaan met zwangerschapstesten tijdens studiebezoeken zoals gedefinieerd in Sectie 8 en moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek zeer effectieve anticonceptie zoals gedefinieerd in Sectie 8 te handhaven.
15. Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een groter risico kan geven door zijn/haar deelname aan het onderzoek, of die de patiënt waarschijnlijk verhindert te voldoen aan de vereisten van het onderzoek of het onderzoek af te ronden.