網膜星状細胞性過誤腫に対するシロリムス
侵襲性網膜星状細胞性過誤腫の治療におけるシロリムスの硝子体内注射
調査の概要
詳細な説明
網膜星状細胞過誤腫 (RAH) は、網膜の神経線維層にある星状細胞から生じるグリア細胞の良性腫瘍です。 多くの場合、結節性硬化症複合体 (TSC) と関連しており、まれに神経線維腫症 1 型 (NF1) と関連しています。 RAH は、腫瘍抑制遺伝子 TSC1 または TSC2 の調節不全によって引き起こされる可能性があり、これらは PDGF シグナル伝達経路を介して網膜星状細胞の細胞周期調節に関与しています。 TSC1 または TSC2 のダウンレギュレーションは、mTOR の過剰活性化を引き起こす可能性があります。 シロリムスは mTOR の阻害剤であるため、細胞の成長と星状細胞の増殖を阻害します。 全身性 mTOR 阻害剤 (シロリムスおよびエベロリムス) は、動物モデルおよび多くのヒト症例シリーズで RAH のサイズの印象的な縮小を示しています。
この単一患者の研究は、眼内反応を改善し、治療期間を短縮するために、両眼の複数の網膜星状細胞過誤腫 (RAH) を有する患者を治療するための同時経口および硝子体内シロリムスの使用を調査しています。 患者には他に神経線維腫症を示唆する臨床的特徴はなく、結節性硬化症の推定診断が考慮されており、色素沈着の少ない皮膚病変が 2 つだけ指摘されています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：硝子体内シロリムス
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20 μL の薬剤を眼球扁平部から硝子体内注射します。 注射された眼は、注射後 7 ～ 10 日間処方される局所抗生物質とステロイド点眼薬で治療されます。 最初の注射は、両目に浸出物の兆候があるにもかかわらず、状態の悪い方の目にのみ行われます。 もう一方の眼への注射は、この最初の注射の安全性が決定されてからわずか 2 か月後に検討されます。 治療の安全性と有効性は、各注射の1日後、1週間後、1ヶ月後に眼科で繰り返し眼科検査を行うことによって判定されます。 注射の間隔は、眼内に存在する薬剤の沈着に基づいて、およそ 3 ～ 8 週間であることが示唆されています。 6～24か月にわたって、片目に合計3～12回の注射が行われます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインと比較した網膜星状細胞性過誤腫のサイズ
時間枠：21ヶ月
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眼科画像検査により測定
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21ヶ月
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ベースラインと比較した網膜滲出液の量
時間枠：21ヶ月
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眼科画像検査により測定
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21ヶ月
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ベースラインと比較した網膜剥離の進行/退行
時間枠：21ヶ月
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眼科画像検査により測定
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21ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインと比較した視力
時間枠：21ヶ月
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LogMAR仮想アクティビティテストを使用して測定
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21ヶ月
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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