Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sirolimus for retinal astrocytisk hamartom

22. marts 2024 opdateret af: Ashwin Mallipatna, The Hospital for Sick Children

Intravitreal injektion af Sirolimus til behandling af aggressiv retinal astrocytisk hamartoma

En enkelt patientundersøgelse med intravitreal Sirolimus til behandling af en patient med multiple retinale astrocytiske hamartomer (RAH) i begge øjne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Retinale astrocytiske hamartomer (RAH) er godartede svulster i gliaceller, der stammer fra astrocytter i nethindens nervefiberlag. De er ofte forbundet med tuberøs sklerosekompleks (TSC) og, mere sjældent, neurofibromatose type 1 (NF1). RAH kan være forårsaget af dysregulerede tumorsuppressorgener TSC1 eller TSC2, som spiller en rolle i cellecyklusregulering i retinale astrocytter via PDGF-signalvejen. Nedregulering af TSC1 eller TSC2 kan resultere i hyperaktivering af mTOR. Sirolimus er en hæmmer af mTOR, og hæmmer derfor cellevækst og proliferation af astrocytter. Systemiske mTOR-hæmmere (sirolimus og everolimus) har vist en imponerende reduktion i størrelsen af ​​RAH i dyremodeller og mange humane case-serier.

Denne enkeltpatientundersøgelse undersøger brugen af ​​samtidig oral og intravitreal Sirolimus til behandling af en patient med multiple retinale astrocytiske hamartomer (RAH) i begge øjne for at forbedre intraokulært respons og reducere behandlingsvarigheden. Patienten har ingen andre kliniske træk, der tyder på neurofibromatose, og en formodet diagnose tuberøs sklerose overvejes, med kun to hypopigmenterede hudlæsioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Enkelt tilfælde diagnosticeret med multiple retinale astrocytiske hamartomer (RAH) i begge øjne med overhængende trussel mod synet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intravitreal Sirolimus
Medicin: Sirolimus

En intravitreal injektion af 20 µL lægemiddel vil blive givet gennem øjets pars plana. Det injicerede øje vil blive behandlet med topiske antibiotika og steroid øjendråber ordineret i 7 til 10 dage efter injektionen. Den første injektion vil kun blive givet i det værste øje, selvom begge øjne viser tegn på ekssudation. Injektion i det andet øje vil blive overvejet kun to måneder efter, at sikkerheden ved denne første injektion er bestemt.

Behandlingens sikkerhed og effekt vil blive fastlagt ved gentagne øjenundersøgelser i øjenklinikken en dag, en uge og en måned efter hver injektion.

Intervallet mellem injektioner foreslås groft at være mellem 3 og 8 uger baseret på lægemiddelaflejringen i øjet. Der vil blive givet i alt 3-12 injektioner pr. øje over 6-24 måneder.

Andre navne:
  • DE-109

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Størrelse af retinale astrocytiske hamartomer sammenlignet med baseline
Tidsramme: 21 måneder
Målt ved oftalmisk billeddannelse
21 måneder
Mængden af ​​nethindeeksudat sammenlignet med baseline
Tidsramme: 21 måneder
Målt ved oftalmisk billeddannelse
21 måneder
Progression/regression af nethindeløsning sammenlignet med baseline
Tidsramme: 21 måneder
Målt ved oftalmisk billeddannelse
21 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synsstyrke sammenlignet med baseline
Tidsramme: 21 måneder
Målt ved hjælp af logMAR virtuel aktivitetstest
21 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

22. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000072947

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinal astrocytisk hamartom

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner