Sirolimus dla hamartoma gwiaździstego siatkówki
Doszklistkowe wstrzyknięcie syrolimusa w leczeniu agresywnego hamartoma gwiaździstego siatkówki
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Retinal astrocytic hamartoma (RAH) to łagodne guzy komórek glejowych wywodzące się z astrocytów w warstwie włókien nerwowych siatkówki. Często są one związane ze stwardnieniem guzowatym (TSC) i rzadziej z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1). RAH może być spowodowane przez rozregulowane geny supresorowe nowotworów TSC1 lub TSC2, które odgrywają rolę w regulacji cyklu komórkowego w astrocytach siatkówki poprzez szlak sygnałowy PDGF. Obniżenie poziomu TSC1 lub TSC2 może spowodować hiperaktywację mTOR. Sirolimus jest inhibitorem mTOR, a zatem hamuje wzrost komórek i proliferację astrocytów. Ogólnoustrojowe inhibitory mTOR (syrolimus i ewerolimus) wykazały imponujące zmniejszenie wielkości RAH w modelach zwierzęcych i wielu seriach przypadków u ludzi.
W tym pojedynczym badaniu dotyczącym jednego pacjenta oceniano jednoczesne stosowanie sirolimusu podawanego doustnie i do ciała szklistego w leczeniu pacjenta z mnogimi hamartoma gwiaździakowatym siatkówki (RZS) obu oczu w celu poprawy odpowiedzi wewnątrzgałkowej i skrócenia czasu leczenia. U pacjenta nie występują żadne inne objawy kliniczne sugerujące nerwiakowłókniakowatość i rozważa się podejrzenie stwardnienia guzowatego, stwierdzając jedynie dwie hipopigmentacyjne zmiany skórne.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Syrolimus podawany doszklistkowo
|
Doszklistkowy zastrzyk 20 µl leku zostanie podany przez część płaską oka. Wstrzyknięte oko będzie leczone miejscowym antybiotykiem i steroidowymi kroplami do oczu przepisanymi przez 7 do 10 dni po wstrzyknięciu. Pierwsze wstrzyknięcie zostanie wykonane wyłącznie do gorszego oka, mimo że w obu oczach występuje wysięk. Wstrzyknięcie do drugiego oka zostanie rozważone dopiero po dwóch miesiącach od ustalenia bezpieczeństwa pierwszego wstrzyknięcia. Bezpieczeństwo i skuteczność leczenia zostaną określone na podstawie powtarzanych badań oczu w klinice okulistycznej dzień, tydzień i miesiąc po każdym wstrzyknięciu. Sugeruje się, że odstęp pomiędzy wstrzyknięciami wynosi z grubsza od 3 do 8 tygodni, w zależności od ilości leku znajdującego się w oku. Łącznie podaje się 3–12 wstrzyknięć do każdego oka w ciągu 6–24 miesięcy.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wielkość astrocytarnych hamartomów siatkówki w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 21 miesięcy
|
Mierzone za pomocą obrazowania okulistycznego
|
21 miesięcy
|
|
Ilość wysięku siatkówkowego w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 21 miesięcy
|
Mierzone za pomocą obrazowania okulistycznego
|
21 miesięcy
|
|
Progresja/regresja odwarstwienia siatkówki w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 21 miesięcy
|
Mierzone za pomocą obrazowania okulistycznego
|
21 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ostrość wzroku w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 21 miesięcy
|
Zmierzono za pomocą wirtualnego testu aktywności logMAR
|
21 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1000072947
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .