Sirolimus para el hamartoma astrocítico retiniano
Inyección intravítrea de sirolimus en el tratamiento del hamartoma astrocítico retiniano agresivo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los hamartomas astrocíticos retinianos (RAH) son tumores benignos de las células gliales que surgen de los astrocitos en la capa de fibras nerviosas de la retina. A menudo se asocian con el complejo de esclerosis tuberosa (TSC) y, más raramente, con la neurofibromatosis tipo 1 (NF1). La RAH puede ser causada por genes supresores de tumores TSC1 o TSC2 desregulados, que desempeñan un papel en la regulación del ciclo celular en los astrocitos de la retina a través de la vía de señalización de PDGF. La regulación a la baja de TSC1 o TSC2 puede provocar una hiperactivación de mTOR. Sirolimus es un inhibidor de mTOR, por lo que inhibe el crecimiento celular y la proliferación de astrocitos. Los inhibidores sistémicos de mTOR (sirolimus y everolimus) han demostrado una reducción impresionante del tamaño de la RAH en modelos animales y en muchas series de casos humanos.
Este estudio de un solo paciente está investigando el uso concurrente de sirolimus oral e intravítreo para tratar a un paciente con múltiples hamartomas astrocíticos retinianos (RAH) de ambos ojos para mejorar la respuesta intraocular y reducir la duración del tratamiento. El paciente no tiene otras características clínicas sugestivas de neurofibromatosis y se está considerando un diagnóstico de presunción de esclerosis tuberosa, con solo dos lesiones cutáneas hipopigmentadas observadas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sirolimus intravítreo
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Se administrará una inyección intravítrea de 20 µL de fármaco a través de la pars plana del ojo. El ojo inyectado se tratará con antibióticos tópicos y gotas oftálmicas con esteroides recetadas durante 7 a 10 días después de la inyección. La primera inyección sólo se aplicará en el ojo peor, a pesar de que ambos ojos muestren signos de exudación. La inyección en el otro ojo se considerará sólo dos meses después de que se determine la seguridad de esta primera inyección. La seguridad y eficacia del tratamiento se determinarán mediante exámenes oculares repetidos en la clínica oftalmológica un día, una semana y un mes después de cada inyección. Se sugiere aproximadamente que el intervalo entre inyecciones sea de 3 a 8 semanas según el depósito de fármaco presente en el ojo. Se administrarán un total de 3 a 12 inyecciones por ojo, durante 6 a 24 meses.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tamaño de los hamartomas astrocíticos de la retina en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 21 meses
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Medido por imagen oftálmica
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21 meses
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Cantidad de exudado retiniano en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 21 meses
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Medido por imagen oftálmica
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21 meses
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Progresión/regresión del desprendimiento de retina en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 21 meses
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Medido por imagen oftálmica
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21 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Agudeza visual comparada con la basal
Periodo de tiempo: 21 meses
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Medido mediante la prueba de actividad virtual logMAR
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21 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1000072947
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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