Sirolimus voor retinaal astrocytair hamartoom
Intravitreale injectie van Sirolimus bij de behandeling van agressief retinaal astrocytair hamartoom
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Retinale astrocytische hamartomen (RAH) zijn goedaardige tumoren van gliacellen die ontstaan uit astrocyten in de zenuwvezellaag van het netvlies. Ze worden vaak in verband gebracht met het tubereuze sclerosecomplex (TSC) en, zeldzamer, neurofibromatose type 1 (NF1). RAH kan worden veroorzaakt door ontregelde tumorsuppressorgenen TSC1 of TSC2, die via de PDGF-signaalroute een rol spelen bij de regulering van de celcyclus in retinale astrocyten. Downregulatie van TSC1 of TSC2 kan resulteren in hyperactivering van mTOR. Sirolimus is een remmer van mTOR en remt daardoor de celgroei en proliferatie van astrocyten. Systemische mTOR-remmers (sirolimus en everolimus) hebben een indrukwekkende vermindering van de omvang van RAH laten zien in diermodellen en veel menselijke casusreeksen.
Deze studie met één patiënt onderzoekt het gebruik van gelijktijdige orale en intravitreale sirolimus voor de behandeling van een patiënt met meerdere retinale astrocytische hamartomen (RAH) van beide ogen om de intraoculaire respons te verbeteren en de duur van de behandeling te verkorten. De patiënt heeft geen andere klinische kenmerken die wijzen op neurofibromatose en een vermoedelijke diagnose van tubereuze sclerose wordt overwogen, met slechts twee gehypopigmenteerde huidlaesies.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Intravitreale Sirolimus
|
Er wordt een intravitreale injectie van 20 µl geneesmiddel toegediend via de pars plana van het oog. Het geïnjecteerde oog zal worden behandeld met lokale antibiotica en steroïde oogdruppels die 7 tot 10 dagen na de injectie worden voorgeschreven. De eerste injectie wordt alleen in het slechtste oog toegediend, ondanks dat beide ogen tekenen van exsudatie vertonen. Injectie in het andere oog wordt slechts twee maanden nadat de veiligheid van deze eerste injectie is vastgesteld, overwogen. De veiligheid en werkzaamheid van de behandeling zullen worden bepaald door herhaalde oogonderzoeken in de oogkliniek één dag, één week en één maand na elke injectie. Er wordt grofweg aangenomen dat het interval tussen de injecties tussen de 3 en 8 weken ligt, afhankelijk van de medicijnafzetting in het oog. Er worden in totaal 3-12 injecties per oog gegeven, gedurende 6-24 maanden.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Grootte van retinale astrocytische hamartomen vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 21 maanden
|
Gemeten door oogheelkundige beeldvorming
|
21 maanden
|
|
Hoeveelheid retinale exsudaat vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 21 maanden
|
Gemeten door oogheelkundige beeldvorming
|
21 maanden
|
|
Progressie/regressie van netvliesloslating vergeleken met baseline
Tijdsspanne: 21 maanden
|
Gemeten door oogheelkundige beeldvorming
|
21 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gezichtsscherpte vergeleken met de basislijn
Tijdsspanne: 21 maanden
|
Gemeten met behulp van de logMAR virtuele activiteitstest
|
21 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1000072947
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .