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Sirolimus per amartoma astrocitario retinico

22 marzo 2024 aggiornato da: Ashwin Mallipatna, The Hospital for Sick Children

Iniezione intravitreale di Sirolimus nel trattamento dell'amartoma astrocitico retinico aggressivo

Uno studio su un singolo paziente che utilizza Sirolimus intravitreale per il trattamento di un paziente con amartomi astrocitici retinici multipli (RAH) di entrambi gli occhi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli amartomi astrocitici retinici (RAH) sono tumori benigni delle cellule gliali derivanti dagli astrociti nello strato di fibre nervose della retina. Sono spesso associati al complesso della sclerosi tuberosa (TSC) e, più raramente, alla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). RAH può essere causato da geni soppressori tumorali disregolati TSC1 o TSC2, che svolgono un ruolo nella regolazione del ciclo cellulare negli astrociti retinici attraverso la via di segnalazione PDGF. La sottoregolazione di TSC1 o TSC2 può provocare iperattivazione di mTOR. Sirolimus è un inibitore di mTOR, quindi inibisce la crescita cellulare e la proliferazione degli astrociti. Gli inibitori sistemici di mTOR (sirolimus ed everolimus) hanno mostrato un'impressionante riduzione delle dimensioni di RAH nei modelli animali e in molte serie di casi umani.

Questo studio su un singolo paziente sta studiando l'uso concomitante di Sirolimus orale e intravitreale per il trattamento di un paziente con amartomi astrocitici retinici multipli (RAH) di entrambi gli occhi per migliorare la risposta intraoculare e ridurre la durata del trattamento. Il paziente non presenta altri segni clinici indicativi di neurofibromatosi e si sta valutando una presunta diagnosi di sclerosi tuberosa, con solo due lesioni cutanee ipopigmentate.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Caso singolo con diagnosi di amartomi astrocitari retinici multipli (RAH) di entrambi gli occhi con minaccia imminente alla vista.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sirolimo intravitreale
Droga: Sirolimo

Verrà somministrata un'iniezione intravitreale di 20 µL di farmaco attraverso la pars plana dell'occhio. L'occhio iniettato verrà trattato con antibiotici topici e colliri steroidei prescritti per 7-10 giorni dopo l'iniezione. La prima iniezione verrà effettuata solo nell'occhio peggiore nonostante entrambi gli occhi mostrino segni di essudazione. L'iniezione nell'altro occhio verrà presa in considerazione solo due mesi dopo che sarà stata determinata la sicurezza di questa prima iniezione.

La sicurezza e l'efficacia del trattamento saranno determinate ripetendo esami oculistici presso la clinica oculistica un giorno, una settimana e un mese dopo ciascuna iniezione.

Si suggerisce approssimativamente che l'intervallo tra le iniezioni sia compreso tra 3 e 8 settimane in base al deposito del farmaco presente nell'occhio. Verranno somministrate in totale 3-12 iniezioni per occhio, nell'arco di 6-24 mesi.

Altri nomi:
  • DE-109

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dimensioni degli amartomi astrocitici retinici rispetto al basale
Lasso di tempo: 21 mesi
Misurato mediante imaging oftalmico
21 mesi
Quantità di essudato retinico rispetto al basale
Lasso di tempo: 21 mesi
Misurato mediante imaging oftalmico
21 mesi
Progressione/regressione del distacco di retina rispetto al basale
Lasso di tempo: 21 mesi
Misurato mediante imaging oftalmico
21 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva rispetto al basale
Lasso di tempo: 21 mesi
Misurato utilizzando il test di attività virtuale logMAR
21 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

22 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

22 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1000072947

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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