Sirolimus pro retinální astrocytární hamartom
Intravitreální injekce sirolimu v léčbě agresivního retinálního astrocytárního hamartomu
Přehled studie
Detailní popis
Retinální astrocytární hamartomy (RAH) jsou benigní nádory gliových buněk vznikající z astrocytů ve vrstvě nervových vláken sítnice. Často jsou spojeny s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) a vzácněji s neurofibromatózou typu 1 (NF1). RAH může být způsobena dysregulovanými tumor supresorovými geny TSC1 nebo TSC2, které hrají roli v regulaci buněčného cyklu v retinálních astrocytech prostřednictvím PDGF-signální dráhy. Downregulace TSC1 nebo TSC2 může vést k hyperaktivaci mTOR. Sirolimus je inhibitor mTOR, proto inhibuje buněčný růst a proliferaci astrocytů. Systémové inhibitory mTOR (sirolimus a everolimus) prokázaly působivé snížení velikosti RAH na zvířecích modelech a mnoha sériích lidských případů.
Tato studie s jedním pacientem zkoumá použití souběžného perorálního a intravitreálního sirolimu k léčbě pacienta s mnohočetnými retinálními astrocytickými hamartomy (RAH) obou očí ke zlepšení nitrooční odpovědi a zkrácení doby léčby. Pacient nemá žádné další klinické příznaky naznačující neurofibromatózu a zvažuje se předpokládaná diagnóza tuberózní sklerózy, zaznamenány jsou pouze dvě hypopigmentované kožní léze.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intravitreální sirolimus
|
Intravitreální injekce 20 ul léčiva bude podána do pars plana oka. Injikované oko bude léčeno topickými antibiotiky a steroidními očními kapkami předepsanými po dobu 7 až 10 dnů po injekci. První injekce bude podána pouze do horšího oka, přestože obě oči vykazují známky exsudace. Injekce do druhého oka bude zvažována pouze dva měsíce poté, co bude stanovena bezpečnost této první injekce. Bezpečnost a účinnost léčby bude stanovena opakovaným očním vyšetřením v oční ambulanci jeden den, týden a měsíc po každé injekci. Interval mezi injekcemi se odhaduje zhruba na 3 až 8 týdnů v závislosti na depozitu léčiva přítomného v oku. Do každého oka bude podáno celkem 3–12 injekcí během 6–24 měsíců.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Velikost retinálních astrocytických hamartomů ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 21 měsíců
|
Měřeno oftalmologickým snímkováním
|
21 měsíců
|
|
Množství retinálního exsudátu ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 21 měsíců
|
Měřeno oftalmologickým snímkováním
|
21 měsíců
|
|
Progrese/regrese odchlípení sítnice ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 21 měsíců
|
Měřeno oftalmologickým snímkováním
|
21 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zraková ostrost ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 21 měsíců
|
Měřeno pomocí testu virtuální aktivity logMAR
|
21 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1000072947
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Retinální astrocytární hamartom
-
Washington University School of MedicineDokončenoRVCL - Retinal Vasculopathy Cerebrální leukoencefalopatieSpojené státy
-
Atatürk Chest Diseases and Chest Surgery Training...DokončenoObstrukce dýchacích cest | Hamartom z plic
-
National Cancer Institute (NCI)NáborPleuropulmonální blastom | Cystická nefroma | Nosní chondromesenchymální hamartom | Nádory Sertoli-Leydigových buněk vaječníků | Oční meduloepiteliomSpojené státy
-
Children's Hospitals and Clinics of MinnesotaM.D. Anderson Cancer Center; Massachusetts General Hospital; Children's Hospital... a další spolupracovníciNáborNeuroblastom | Karcinom štítné žlázy | Pineoblastom | Wilmsův nádor | Embryonální rabdomyosarkom | Ovariální sarkom | Sertoli-Leydigův buněčný nádor | Pleuropulmonální blastom | Gynandroblastom | Syndrom DICER1 | Cystická nefroma | Renální sarkom | Nodulární hyperplazie štítné žlázy | Nosní chondromesenchymální hamartom | Meduloepiteliom řasnatého tělíska a další podmínkySpojené státy